Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av oralt administrert JBPOS0101 i refraktære infantile spasmerpasienter

21. august 2024 oppdatert av: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

En fase 2-studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, utforskende effektiviteten og farmakokinetikken til oralt administrert JBPOS0101 for refraktære infantile spasmerpasienter

Denne åpne multisenterstudien gjør det mulig å gi JBPOS0101 (undersøkelsesprodukt) enten som tilleggsbehandling eller monoterapi for pasienter med refraktære infantile spasmer. Utformingen og valget av studiepopulasjon for denne kliniske fase 2-studien er basert på behovet for å gi initial sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og effektresultater for undersøkelsesproduktet for fremtidige kliniske studier.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne åpne multisenterstudien gjorde det mulig å gi JBPOS0101 (undersøkelsesprodukt) enten som tilleggsbehandling eller monoterapi for pasienter med refraktære infantile spasmer. Designet og valget av studiepopulasjon for denne kliniske fase 2-studien var basert på behovet for å gi innledende sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK) og effektresultater for undersøkelsesproduktet for fremtidige kliniske studier.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital LA
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF Epilepsy Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Forente stater, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Pusan, Gyeongsangnam-do, Korea, Republikken, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 3 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne mellom 6 måneder og 36 måneder på tidspunktet for informert samtykke
  • Har klinisk diagnose av IS, bekreftet ved video-elektroencefalogram (EEG) analyse, og hypsarrhythmia på EEG ved screening i henhold til Burden of Amplitudes and Epileptiform Discharges (BASED) skala.
  • Som vurdert av etterforskeren har ingen eller delvis respons på minst 2 av de 3 behandlingene av adrenokortikotrofisk hormon (ACTH), vigabatrin og glukokortikoider (dvs. prednisolon), eller har ingen eller delvis respons på minst 1 av de 3 behandlingene av ACTH, vigabatrin og glukokortikoider og er kontraindisert til og/eller nektet av pasientens juridiske representant(er) for behandling med en eller begge andre 2 terapier .
  • Pasienten har generell god helse (definert som fravær av klinisk relevante abnormiteter som bestemt av etterforskeren) basert på fysiske og nevrologiske undersøkelser, sykehistorie, normal nyrefunksjon og elektrokardiogram (EKG), og kliniske laboratorieverdier fullført i løpet av screeningsperioden. (Besøk 1).

Ekskluderingskriterier:

  • Pasient anses av etterforskeren, av en eller annen grunn (inkludert, men ikke begrenset til, risikoene beskrevet som forholdsregler og advarsler i gjeldende versjon av etterforskerens brosjyre for undersøkelsesprodukt) for å være en uegnet kandidat til å motta undersøkelsesproduktet.
  • Pasienten har kjent eller mistenkt allergi mot undersøkelsesproduktet eller eplejuice.
  • Pasienten har klinisk signifikant nedsatt nyrefunksjon, definert som kreatinin >1,5 mg/dL eller blodurea-nitrogen >2 × øvre normalgrense (ULN); klinisk signifikant leverdysfunksjon, definert som total bilirubin ≥2 × ULN, eller aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase ≥3 × ULN; har klinisk signifikante unormale laboratorieverdier; utrederen kan anse pasienten som kvalifisert hvis han/hun vurderer laboratorieverdiene som ikke klinisk signifikante.
  • Pasienten har en pågående eller kjent historie med humant immunsviktvirusinfeksjon, eller kronisk hepatitt B eller C.
  • Pasienten har en klinisk signifikant abnormitet på EKG som, etter utrederens oppfatning, øker sikkerhetsrisikoen ved å delta i studien.
  • Pasienten har en nevrodegenerativ lidelse som den underliggende årsaken til IS.
  • Pasienten har en kjent historie med aspirasjonspneumoni i løpet av det siste året.
  • Pasienten har tidligere deltatt i en annen klinisk studie av undersøkelsesproduktet eller mottatt undersøkelsesmedisin eller utstyr eller undersøkelsesterapi innen 30 dager etter at studien startet.
  • Pasienten har mottatt behandling med felbamat, cannabinoider, ketogen diett eller vagusnervestimulering innen 14 dager etter screening.
  • Pasienten har mottatt behandling med en medisin som er kjent for å være et CYP3A4-substrat og hvis PK har vist seg å være påvirket i nærvær av en CYP3A4-hemmer innen 14 dager etter screening.
  • Pasienten har ikke holdt seg på stabile doser av alle legemidler som brukes til å behandle epileptiske anfall i minst 14 dager før screening (bortsett fra redningsmedisiner som brukes til akutt behandling av gjennombruddsanfall som ikke er kjent for å være CYP3A4-substrater og hvis PK ikke er vist påvirkes i nærvær av en CYP3A4-hemmer.
  • Pasienten har en dødelig eller potensielt dødelig tilstand annet enn infantile spasmer, med en betydelig risiko for død før 18 måneders alder, slik som ikke-ketotisk hyperglykemi.
  • Pasienten har en kroppsvekt under 5 kg.
  • Pasienten har en underliggende metabolsk sykdom assosiert med glukoseintoleranse (f.eks. mangel på glukosetransportør).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: JBPOS0101 (etterforskningsprodukt)
I løpet av behandlingsperiode 1 ble IP administrert med 6 mg/kg, per oral (PO), to ganger daglig (BID), en gang om morgenen og 12 timer etter morgendosen i løpet av de første 7 dagene av behandlingsperiode 1. Starter fra PM-dosen på besøk 3 ble dosen eskalert og pasientene fikk undersøkelsesproduktet (JBPOS0101) (IP) i en dose på 9 mg/kg oralt BID. Fra og med dag 15 ble dosen eskalert igjen og pasientene fikk IP i en dose på 15 mg/kg oralt to ganger daglig frem til slutten av behandlingsperiode 1 (dag 28). Hver dose av IP ble administrert etter minst 2 timers faste. Mat ble gitt 2 timer etter dosering.
Legemiddel: JBPOS0101
JBPOS0101 (etterforskningsprodukt)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Dag 1 til dag 56
TEAE ble definert som enhver hendelse som ikke oppsto før eksponering for undersøkelsesproduktet (IP) eller enhver hendelse som allerede var tilstede som forverret seg i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for IP.
Dag 1 til dag 56

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
JBPOS0101 Plasmakonsentrasjon 0,5 - 1,5 timer etter morgendose, dag 1
Tidsramme: 0,5 til 1,5 timer etter morgendose (AM) på dag 1
Farmakokinetikk: JBPOS0101 plasmakonsentrasjon 0,5 - 1,5 timer etter morgendose på dag 1
0,5 til 1,5 timer etter morgendose (AM) på dag 1
JBPOS0101 Plasmakonsentrasjon 4-6 timer etter morgendose, dag 1
Tidsramme: 4 til 6 timer etter morgendose (AM) på dag 1
Farmakokinetikk: JBPOS0101 plasmakonsentrasjon 4 - 6 timer etter morgendose på dag 1
4 til 6 timer etter morgendose (AM) på dag 1
JBPOS0101 Plasmakonsentrasjon 8 timer etter morgendose og dose før PM, dag 1
Tidsramme: 8 timer etter morgendose (AM) og dose før PM på dag 1
Farmakokinetikk: JBPOS0101 plasmakonsentrasjon 8 timer etter morgendose og pre-PM dose på dag 1.
8 timer etter morgendose (AM) og dose før PM på dag 1
JBPOS0101 Plasmakonsentrasjon 0,5 -1,5 timer etter morgendose, dag 21
Tidsramme: 0,5 til 1,5 timer etter morgendose (AM) på dag 21
Farmakokinetikk: JBPOS0101 plasmakonsentrasjon 0,5 - 1,5 timer etter morgendose på dag 21
0,5 til 1,5 timer etter morgendose (AM) på dag 21
JBPOS0101 Plasmakonsentrasjon 4 - 6 timer etter morgendose, dag 21
Tidsramme: 4 til 6 timer etter morgendose (AM) på dag 21
Farmakokinetikk: JBPOS0101 plasmakonsentrasjon 4 - 6 timer etter morgendose på dag 21
4 til 6 timer etter morgendose (AM) på dag 21
JBPOS0101 Plasmakonsentrasjon 8 timer etter morgendose og dose før PM, dag 21
Tidsramme: 8 timer etter morgendose (AM) og dose før PM på dag 21
Farmakokinetikk: JBPOS0101 plasmakonsentrasjon 8 timer etter morgendose og pre-PM dose på dag 21.
8 timer etter morgendose (AM) og dose før PM på dag 21
JBPOS0101 Urinkonsentrasjon på dag 1
Tidsramme: Dag 1
Farmakokinetikk: JBPOS0101 urinkonsentrasjon på dag 1. Urinprøver ble samlet etter morgendosen.
Dag 1
JBPOS0101 Urinkonsentrasjoner på dag 21
Tidsramme: Dag 21
Farmakokinetikk: JBPOS0101 urinkonsentrasjon på dag 21. Urinprøver ble samlet etter morgendosen.
Dag 21

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2020

Primær fullføring (Faktiske)

10. desember 2021

Studiet fullført (Faktiske)

10. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. mai 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. august 2024

Sist bekreftet

1. august 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CL-0101-WS01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere