Een studie van oraal toegediende JBPOS0101 bij patiënten met refractaire infantiele spasmen
21 augustus 2024 bijgewerkt door: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.
Een fase 2-onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, verkennende werkzaamheid en farmacokinetiek van oraal toegediende JBPOS0101 voor patiënten met refractaire infantiele spasmen te beoordelen
Deze open-label, multicenter studie maakt het mogelijk JBPOS0101 (onderzoeksproduct) te geven als aanvullende therapie of als monotherapie voor patiënten met refractaire infantiele spasmen.
Het ontwerp en de keuze van de onderzoekspopulatie van deze klinische fase 2-studie is gebaseerd op de noodzaak om initiële resultaten op het gebied van veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en werkzaamheid van het onderzoeksproduct te bieden voor toekomstige klinische studies.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dankzij deze open-label, multicenter studie kon JBPOS0101 (onderzoeksproduct) worden gegeven als aanvullende therapie of als monotherapie voor patiënten met refractaire infantiele spasmen.
Het ontwerp en de keuze van de onderzoekspopulatie van deze klinische fase 2-studie was gebaseerd op de noodzaak om initiële resultaten op het gebied van veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en werkzaamheid van het onderzoeksproduct te bieden voor toekomstige klinische studies.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
16
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Daegu, Korea, republiek van, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
-
Seoul, Korea, republiek van, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea, republiek van, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korea, republiek van, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korea, republiek van, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Pusan, Gyeongsangnam-do, Korea, republiek van, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Children's Hospital LA
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA - David Geffen School of Medicine
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- UCSF Epilepsy Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
- Pediatric Neurology, PA
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, Verenigde Staten, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- University of Louisville School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden tot 3 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw tussen 6 maanden en 36 maanden oud op het moment van geïnformeerde toestemming
- Heeft een klinische diagnose van IS, bevestigd door video-elektro-encefalogram (EEG)-analyse, en hypsarrhythmie op EEG bij screening volgens de score op de Burden of Amplitudes and Epileptiform Discharges (BASED)-schaal.
- Zoals beoordeeld door de onderzoeker heeft geen of gedeeltelijke respons op ten minste 2 van de 3 therapieën van adrenocorticotroop hormoon (ACTH), vigabatrine en glucocorticoïden (d.w.z. prednisolon), of heeft geen of gedeeltelijke respons op ten minste 1 van de 3 therapieën van ACTH, vigabatrine en glucocorticoïden en is gecontra-indiceerd voor en/of geweigerd door de wettelijke vertegenwoordiger(s) van de patiënt voor behandeling met een of beide andere 2 therapieën .
- Patiënt heeft een algemene goede gezondheid (gedefinieerd als de afwezigheid van klinisch relevante afwijkingen zoals vastgesteld door de onderzoeker) op basis van lichamelijk en neurologisch onderzoek, medische voorgeschiedenis, normale nierfunctie en elektrocardiogram (ECG) en klinische laboratoriumwaarden die tijdens het bezoek aan de screeningperiode zijn ingevuld (Bezoek 1).
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt die door de onderzoeker om welke reden dan ook (inclusief maar niet beperkt tot de risico's beschreven als voorzorgsmaatregelen en waarschuwingen in de huidige versie van de onderzoekersbrochure voor het onderzoeksproduct) wordt beschouwd als een ongeschikte kandidaat om het onderzoeksproduct te ontvangen.
- Patiënt heeft een bekende of vermoede allergie voor het onderzoeksproduct of appelsap.
- Patiënt heeft een klinisch significante nierfunctiestoornis, gedefinieerd als creatinine >1,5 mg/dL of bloedureumstikstof >2 × bovengrens van normaal (ULN); klinisch significante leverdisfunctie, gedefinieerd als totaal bilirubine ≥2 × ULN, of aspartaataminotransferase of alanineaminotransferase ≥3 × ULN; klinisch significant afwijkende laboratoriumwaarden heeft; de onderzoeker kan de patiënt geschikt achten als hij/zij oordeelt dat de laboratoriumwaarden niet klinisch significant zijn.
- Patiënt heeft een aanhoudende of bekende voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus of chronische hepatitis B of C.
- Patiënt heeft een klinisch significante afwijking op het ECG die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheidsrisico's van deelname aan het onderzoek vergroot.
- Patiënt heeft een neurodegeneratieve aandoening als onderliggende oorzaak van IS.
- Patiënt heeft in het afgelopen jaar een voorgeschiedenis van aspiratiepneumonie.
- Patiënt heeft eerder deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met het onderzoeksproduct of heeft binnen 30 dagen na deelname aan het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat of onderzoekstherapie gekregen.
- Patiënt is binnen 14 dagen na screening behandeld met felbamaat, cannabinoïden, ketogeen dieet of nervus vagusstimulatie.
- Patiënt is behandeld met een medicijn waarvan bekend is dat het een CYP3A4-substraat is en waarvan is aangetoond dat de PK wordt beïnvloed in aanwezigheid van een CYP3A4-remmer binnen 14 dagen na screening.
- Patiënt is gedurende ten minste 14 dagen voorafgaand aan de screening niet op stabiele doses gebleven van alle geneesmiddelen die worden gebruikt voor de behandeling van epileptische aanvallen (behalve voor noodmedicatie die wordt gebruikt voor de acute behandeling van doorbraakaanvallen waarvan niet bekend is dat ze CYP3A4-substraten zijn en waarvan de farmacokinetiek niet is aangetoond worden beïnvloed in aanwezigheid van een CYP3A4-remmer.
- Patiënt heeft een andere dodelijke of mogelijk dodelijke aandoening dan infantiele spasmen, met een aanzienlijk risico op overlijden vóór de leeftijd van 18 maanden, zoals niet-ketotische hyperglycinemie.
- Patiënt heeft een lichaamsgewicht van minder dan 5 kg.
- Patiënt heeft een onderliggende stofwisselingsziekte die samenhangt met glucose-intolerantie (bijv. deficiënties van glucosetransporteurs).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: JBPOS0101 (onderzoeksproduct)
Tijdens behandelingsperiode 1 werd de IP toegediend in een dosis van 6 mg/kg per oraal (PO), tweemaal daags (BID), eenmaal 's ochtends en 12 uur na de ochtenddosis gedurende de eerste 7 dagen van behandelingsperiode 1. vanaf de PM-dosis op bezoek 3 werd de dosis verhoogd en kregen de patiënten het onderzoeksproduct (JBPOS0101) (IP) in een dosis van 9 mg/kg oraal tweemaal daags.
Vanaf dag 15 werd de dosis opnieuw verhoogd en kregen de patiënten de IP in een dosis van 15 mg/kg oraal tweemaal daags tot het einde van behandelingsperiode 1 (dag 28).
Elke dosis van de IP werd toegediend na ten minste 2 uur vasten.
Voedsel werd 2 uur na dosering gegeven.
|
JBPOS0101 (onderzoeksproduct)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 56
|
TEAE's werden gedefinieerd als elke gebeurtenis die zich niet voordeed vóór blootstelling aan het onderzoeksproduct (IP) of elke gebeurtenis die al aanwezig was en in intensiteit of frequentie verslechterde na blootstelling aan de IP.
|
Dag 1 tot dag 56
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
JBPOS0101 Plasmaconcentratie 0,5 - 1,5 uur na ochtenddosis, dag 1
Tijdsspanne: 0,5 tot 1,5 uur na de ochtenddosis (AM) op dag 1
|
Farmacokinetiek: JBPOS0101 plasmaconcentratie 0,5 - 1,5 uur na de ochtenddosis op dag 1
|
0,5 tot 1,5 uur na de ochtenddosis (AM) op dag 1
|
|
JBPOS0101 Plasmaconcentratie 4-6 uur na ochtenddosis, dag 1
Tijdsspanne: 4 tot 6 uur na de ochtenddosis (AM) op dag 1
|
Farmacokinetiek: JBPOS0101 plasmaconcentratie 4 - 6 uur na de ochtenddosis op dag 1
|
4 tot 6 uur na de ochtenddosis (AM) op dag 1
|
|
JBPOS0101 Plasmaconcentratie 8 uur na ochtenddosis en pre-PM dosis, dag 1
Tijdsspanne: 8 uur post morning (AM) dosis en pre-PM dosis op dag 1
|
Farmacokinetiek: JBPOS0101-plasmaconcentratie 8 uur na de ochtenddosis en pre-PM-dosis op dag 1.
|
8 uur post morning (AM) dosis en pre-PM dosis op dag 1
|
|
JBPOS0101 Plasmaconcentratie 0,5 -1,5 uur na ochtenddosis, dag 21
Tijdsspanne: 0,5 tot 1,5 uur na de ochtenddosis (AM) op dag 21
|
Farmacokinetiek: JBPOS0101 plasmaconcentratie 0,5 - 1,5 uur na de ochtenddosis op dag 21
|
0,5 tot 1,5 uur na de ochtenddosis (AM) op dag 21
|
|
JBPOS0101 Plasmaconcentratie 4 - 6 uur na ochtenddosis, dag 21
Tijdsspanne: 4 tot 6 uur na de ochtenddosis (AM) op dag 21
|
Farmacokinetiek: JBPOS0101 plasmaconcentratie 4 - 6 uur na de ochtenddosis op dag 21
|
4 tot 6 uur na de ochtenddosis (AM) op dag 21
|
|
JBPOS0101 Plasmaconcentratie 8 uur na ochtenddosis en pre-PM-dosis, dag 21
Tijdsspanne: 8 uur post morning (AM) dosis en pre-PM dosis op dag 21
|
Farmacokinetiek: JBPOS0101-plasmaconcentratie 8 uur na de ochtenddosis en pre-PM-dosis op dag 21.
|
8 uur post morning (AM) dosis en pre-PM dosis op dag 21
|
|
JBPOS0101 Urineconcentratie op dag 1
Tijdsspanne: Dag 1
|
Farmacokinetiek: JBPOS0101 urineconcentratie op dag 1. Urinemonsters werden verzameld na de ochtenddosis.
|
Dag 1
|
|
JBPOS0101 Urineconcentraties op dag 21
Tijdsspanne: Dag 21
|
Farmacokinetiek: JBPOS0101 urineconcentratie op dag 21.
Urinemonsters werden verzameld na de ochtenddosis.
|
Dag 21
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 april 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
10 december 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
10 december 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
31 mei 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 juni 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 juni 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 augustus 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 augustus 2024
Laatst geverifieerd
1 augustus 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CL-0101-WS01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .