Eine Studie über oral verabreichtes JBPOS0101 bei Patienten mit refraktären infantilen Spasmen

Einschlusskriterien:

• Männlich oder weiblich zwischen 6 Monaten und 36 Monaten zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
• Hat eine klinische Diagnose von IS, bestätigt durch Video-Elektroenzephalogramm (EEG)-Analyse und Hypsarrhythmie im EEG beim Screening gemäß dem Skala-Score von Burden of Amplitudes and Epileptiform Discharges (BASED).
• Wie vom Prüfarzt beurteilt, spricht es auf mindestens 2 der 3 Therapien mit adrenocorticotropem Hormon (ACTH), Vigabatrin und Glukokortikoiden (d. h. Prednisolon) oder auf mindestens 1 der 3 Therapien mit ACTH, Vigabatrin und Glukokortikoiden nicht oder teilweise anspricht und die Behandlung mit einer oder beiden anderen 2 Therapien kontraindiziert ist und/oder von den gesetzlichen Vertretern des Patienten abgelehnt wurde .
• Der Patient hat einen allgemein guten Gesundheitszustand (definiert als das Fehlen klinisch relevanter Anomalien, wie vom Prüfarzt festgestellt), basierend auf körperlichen und neurologischen Untersuchungen, Anamnese, normaler Nierenfunktion und Elektrokardiogramm (EKG) und klinischen Laborwerten, die während des Besuchs im Screening-Zeitraum durchgeführt wurden (Besuch 1).

Ausschlusskriterien:

• Patient, der vom Prüfer aus irgendeinem Grund (einschließlich, aber nicht beschränkt auf die als Vorsichtsmaßnahmen und Warnhinweise in der aktuellen Version der Prüferbroschüre für Prüfpräparate beschriebenen Risiken) als ungeeigneter Kandidat für die Verabreichung des Prüfpräparats betrachtet wird.
• Der Patient hat eine bekannte oder vermutete Allergie gegen das Prüfprodukt oder Apfelsaft.
• Der Patient hat eine klinisch signifikante Nierenfunktionsstörung, definiert als Kreatinin > 1,5 mg/dl oder Blut-Harnstoff-Stickstoff > 2 × Obergrenze des Normalwerts (ULN); klinisch signifikante Leberfunktionsstörung, definiert als Gesamtbilirubin ≥2 × ULN oder Aspartataminotransferase oder Alaninaminotransferase ≥3 × ULN; hat klinisch signifikante abnormale Laborwerte; Der Prüfarzt kann den Patienten für geeignet halten, wenn er die Laborwerte als klinisch nicht signifikant einstuft.
• Der Patient hat eine laufende oder bekannte Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus oder einer chronischen Hepatitis B oder C.
• Der Patient hat eine klinisch signifikante Anomalie im EKG, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheitsrisiken einer Teilnahme an der Studie erhöht.
• Der Patient hat eine neurodegenerative Erkrankung als zugrunde liegende Ursache von IS.
• Der Patient hat eine bekannte Vorgeschichte von Aspirationspneumonie innerhalb des letzten Jahres.
• Der Patient hat zuvor an einer anderen klinischen Studie des Prüfprodukts teilgenommen oder innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt ein Prüfpräparat oder -gerät oder eine Prüftherapie erhalten.
• Der Patient hat innerhalb von 14 Tagen nach dem Screening eine Therapie mit Felbamat, Cannabinoiden, ketogener Diät oder Vagusnervstimulation erhalten.
• Der Patient hat eine Therapie mit einem Medikament erhalten, von dem bekannt ist, dass es ein CYP3A4-Substrat ist, und dessen PK innerhalb von 14 Tagen nach dem Screening in Gegenwart eines CYP3A4-Inhibitors beeinflusst wurde.
• Der Patient hat für mindestens 14 Tage vor dem Screening keine stabilen Dosen aller Medikamente zur Behandlung epileptischer Anfälle eingenommen (mit Ausnahme von Notfallmedikamenten zur akuten Behandlung von Durchbruchanfällen, die nicht als CYP3A4-Substrate bekannt sind und deren PK nicht gezeigt wurde in Anwesenheit eines CYP3A4-Hemmers beeinflusst werden.
• Der Patient hat einen anderen tödlichen oder potenziell tödlichen Zustand als infantile Krämpfe mit einem erheblichen Todesrisiko vor dem 18. Lebensmonat, wie z. B. nicht-ketotische Hyperglyzinämie.
• Der Patient hat ein Körpergewicht unter 5 kg.
• Der Patient hat eine zugrunde liegende Stoffwechselerkrankung im Zusammenhang mit einer Glukoseintoleranz (z. B. Mangel an Glukosetransportern).