Tutkimus suun kautta annetusta JBPOS0101:stä tulenkestoisille infantiileille kouristuksille
keskiviikko 21. elokuuta 2024 päivittänyt: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.
Vaiheen 2 tutkimus, jolla arvioidaan suun kautta annetun JBPOS0101:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tutkimustehokkuutta ja farmakokinetiikkaa refraktorisille infantiileille spasmipotilaille
Tämä avoin, monikeskustutkimus mahdollistaa JBPOS0101:n (tutkimustuotteen) antamisen joko lisähoitona tai monoterapiana potilaille, joilla on refraktorisia infantiileja kouristuksia.
Tämän vaiheen 2 kliinisen tutkimuksen suunnittelu ja tutkimuspopulaation valinta perustuu tarpeeseen varmistaa tutkimustuotteen alkuperäinen turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka (PK) ja tehokkuustulokset tulevia kliinisiä tutkimuksia varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä avoin, monikeskustutkimus mahdollisti JBPOS0101:n (tutkimustuotteen) antamisen joko lisähoitona tai monoterapiana potilaille, joilla oli refraktorisia infantiileja kouristuksia.
Tämän vaiheen 2 kliinisen tutkimuksen suunnittelu ja tutkimuspopulaation valinta perustuivat tarpeeseen varmistaa tutkimustuotteen alkuperäinen turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka (PK) ja tehokkuustulokset tulevia kliinisiä tutkimuksia varten.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Daegu, Korean tasavalta, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korean tasavalta, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Korean tasavalta, 05505
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korean tasavalta, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Gyeongsangnam-do
-
Pusan, Gyeongsangnam-do, Korean tasavalta, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital LA
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA - David Geffen School of Medicine
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- UCSF Epilepsy Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
- Pediatric Neurology, PA
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, Yhdysvallat, 30093
- Center for Rare Neurological Diseases
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen 6 kuukauden ja 36 kuukauden välillä tietoisen suostumuksen ajankohtana
- Hänellä on kliininen IS-diagnoosi, joka on vahvistettu videoelektroenkefalogrammi (EEG) -analyysillä, ja hypsarrytmia EEG:ssä seulonnassa amplitudien ja epileptisten vuotojen (BASED) asteikon pistemäärän mukaan.
- Tutkijan arvioiden mukaan sillä ei ole vastetta tai se reagoi osittain vähintään kahteen kolmesta adrenokortikotrofisen hormonin (ACTH), vigabatriinin ja glukokortikoidien hoidosta (ts. prednisoloni) tai ei saa vastetta vähintään yhteen kolmesta ACTH-, vigabatriini- ja glukokortikoidihoidosta, ja se on vasta-aiheinen ja/tai potilaan laillinen edustaja/edustajat kieltävät sen hoidon jommallakummalla tai molemmilla kahdella muulla hoidolla. .
- Potilaan yleinen terveys (määritelty tutkijan määrittämien kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien puuttumiseksi) fyysisten ja neurologisten tutkimusten, sairaushistorian, normaalin munuaisten toiminnan ja EKG:n sekä seulontajakson aikana suoritettujen kliinisten laboratorioarvojen perusteella. (Käynti 1).
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, jonka tutkija pitää mistä tahansa syystä (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, riskit, jotka on kuvattu varotoimenpiteiksi ja varoituksiksi nykyisessä tutkijan esitteen tutkimusvalmistetta koskevassa versiossa) olevan sopimaton ehdokas saamaan tutkimusvalmistetta.
- Potilaalla on tiedetty tai epäilty olevansa allergia tutkimustuotteelle tai omenamehulle.
- Potilaalla on kliinisesti merkittävä munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään kreatiniiniksi > 1,5 mg/dl tai veren ureatyppeksi > 2 x normaalin yläraja (ULN); kliinisesti merkittävä maksan toimintahäiriö, joka määritellään kokonaisbilirubiiniksi ≥ 2 × ULN tai aspartaattiaminotransferaasiksi tai alaniiniaminotransferaasiksi ≥ 3 × ULN; on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratorioarvoja; tutkija voi pitää potilasta kelvollisena, jos hän arvioi laboratorioarvot eivät ole kliinisesti merkittäviä.
- Potilaalla on meneillään tai tiedossa ollut ihmisen immuunikatovirusinfektio tai krooninen hepatiitti B tai C.
- Potilaalla on EKG:ssä kliinisesti merkittävä poikkeama, joka tutkijan mielestä lisää tutkimukseen osallistumisen turvallisuusriskejä.
- Potilaalla on neurodegeneratiivinen häiriö, joka on IS:n taustalla.
- Potilaalla on tiedossa aspiraatiokeuhkokuume viimeisen vuoden aikana.
- Potilas on aiemmin osallistunut toiseen tutkimustuotteen kliiniseen tutkimukseen tai saanut mitä tahansa tutkimuslääkettä tai -laitetta tai tutkimushoitoa 30 päivän kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
- Potilas on saanut hoitoa felbamaatilla, kannabinoideilla, ketogeenisellä ruokavaliolla tai vagushermostimulaatiolla 14 päivän sisällä seulonnasta.
- Potilas on saanut hoitoa lääkkeellä, jonka tiedetään olevan CYP3A4-substraatti ja jonka PK:n on osoitettu vaikuttavan CYP3A4-estäjän läsnä ollessa 14 päivän kuluessa seulonnasta.
- Potilas ei ole pysynyt vakailla annoksilla kaikkia epileptisten kohtausten hoitoon käytettyjä lääkkeitä vähintään 14 päivää ennen seulontaa (lukuun ottamatta läpimurtokohtausten akuuttiin hoitoon käytettäviä pelastuslääkkeitä, joiden ei tiedetä olevan CYP3A4-substraatteja ja joiden PK-arvoa ei ole osoitettu vaikuttaa CYP3A4-estäjän läsnäollessa.
- Potilaalla on muu tappava tai mahdollisesti tappava tila kuin infantiilit kouristukset, ja siihen liittyy merkittävä kuoleman riski ennen 18 kuukauden ikää, kuten ei-ketoottinen hyperglykemia.
- Potilaan paino on alle 5 kg.
- Potilaalla on taustalla glukoosi-intoleranssiin liittyvä aineenvaihduntasairaus (esim. glukoosinkuljettajan puutos).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: JBPOS0101 (tutkimustuote)
Hoitojakson 1 aikana IP annettiin 6 mg/kg, suun kautta (PO), kahdesti päivässä (BID), kerran aamulla ja 12 tuntia aamuannoksen jälkeen hoitojakson 1 ensimmäisen 7 päivän aikana. PM-annoksesta käynnillä 3 annosta nostettiin ja potilaat saivat tutkimustuotetta (JBPOS0101) (IP) annoksella 9 mg/kg suun kautta BID.
Päivästä 15 alkaen annosta nostettiin uudelleen ja potilaat saivat IP-annoksen 15 mg/kg suun kautta BID hoitojakson 1 loppuun (päivä 28).
Jokainen IP-annos annettiin vähintään 2 tunnin paaston jälkeen.
Ruoka annettiin 2 tuntia annostelun jälkeen.
|
JBPOS0101 (tutkimustuote)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 56
|
TEAE määriteltiin tapahtumaksi, joka ei ilmennyt ennen altistumista tutkittavalle tuotteelle, tai jo olemassa olevaksi tapahtumaksi, jonka intensiteetti tai esiintymistiheys paheni tutkimusajanjaksolle altistumisen jälkeen.
|
Päivä 1 - Päivä 56
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
JBPOS0101 plasmapitoisuus 0,5 - 1,5 tuntia aamuannoksen jälkeen, päivä 1
Aikaikkuna: 0,5–1,5 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 1
|
Farmakokinetiikka: JBPOS0101-pitoisuus plasmassa 0,5 - 1,5 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 1
|
0,5–1,5 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 1
|
|
JBPOS0101 Plasman pitoisuus 4-6 tuntia aamuannoksen jälkeen, päivä 1
Aikaikkuna: 4-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 1
|
Farmakokinetiikka: JBPOS0101-pitoisuus plasmassa 4-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 1
|
4-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 1
|
|
JBPOS0101 Plasman pitoisuus 8 tuntia aamuannoksen ja PM-annoksen jälkeen, päivä 1
Aikaikkuna: 8 tuntia aamuannoksen ja ennen PM-annoksen jälkeen päivänä 1
|
Farmakokinetiikka: JBPOS0101-pitoisuus plasmassa 8 tuntia aamuannoksen ja pre-PM-annoksen jälkeen päivänä 1.
|
8 tuntia aamuannoksen ja ennen PM-annoksen jälkeen päivänä 1
|
|
JBPOS0101 plasmapitoisuus 0,5-1,5 tuntia aamuannoksen jälkeen, päivä 21
Aikaikkuna: 0,5–1,5 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 21
|
Farmakokinetiikka: JBPOS0101-pitoisuus plasmassa 0,5 - 1,5 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 21
|
0,5–1,5 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 21
|
|
JBPOS0101 plasmapitoisuus 4-6 tuntia aamuannoksen jälkeen, päivä 21
Aikaikkuna: 4-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 21
|
Farmakokinetiikka: JBPOS0101-pitoisuus plasmassa 4-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 21
|
4-6 tuntia aamuannoksen jälkeen päivänä 21
|
|
JBPOS0101 Plasman pitoisuus 8 tuntia aamuannoksen ja ennen PM-annoksen jälkeen, päivä 21
Aikaikkuna: 8 tuntia aamuannoksen ja ennen PM-annoksen jälkeen päivänä 21
|
Farmakokinetiikka: JBPOS0101-pitoisuus plasmassa 8 tuntia aamuannoksen ja pre-PM-annoksen jälkeen päivänä 21.
|
8 tuntia aamuannoksen ja ennen PM-annoksen jälkeen päivänä 21
|
|
JBPOS0101 Virtsan pitoisuus päivänä 1
Aikaikkuna: Päivä 1
|
Farmakokinetiikka: JBPOS0101 virtsan pitoisuus päivänä 1. Virtsanäytteet kerättiin aamuannoksen jälkeen.
|
Päivä 1
|
|
JBPOS0101 Virtsan pitoisuudet päivänä 21
Aikaikkuna: Päivä 21
|
Farmakokinetiikka: JBPOS0101 virtsan pitoisuus päivänä 21.
Virtsanäytteet kerättiin aamuannoksen jälkeen.
|
Päivä 21
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 15. huhtikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 10. joulukuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 10. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 31. toukokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. kesäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. kesäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 22. elokuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. elokuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CL-0101-WS01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .