Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование перорально вводимого JBPOS0101 у пациентов с рефрактерными инфантильными спазмами

21 августа 2024 г. обновлено: Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Исследование фазы 2 для оценки безопасности, переносимости, исследовательской эффективности и фармакокинетики перорально вводимого JBPOS0101 у пациентов с рефрактерными детскими спазмами

Это открытое многоцентровое исследование позволяет использовать JBPOS0101 (исследуемый продукт) в качестве дополнительной терапии или монотерапии для пациентов с рефрактерными инфантильными спазмами. Дизайн и выбор исследуемой популяции этого клинического исследования Фазы 2 основаны на необходимости обеспечения начальной безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и эффективности исследуемого продукта для будущих клинических исследований.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое многоцентровое исследование позволило использовать JBPOS0101 (исследуемый продукт) в качестве дополнительной терапии или монотерапии для пациентов с рефрактерными детскими спазмами. Дизайн и выбор исследуемой популяции для этого клинического исследования фазы 2 основывались на необходимости обеспечения начальной безопасности, переносимости, фармакокинетики (ФК) и эффективности исследуемого продукта для будущих клинических исследований.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Корея, Республика
      • Daegu, Корея, Республика, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital (KNUH)
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Корея, Республика, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Корея, Республика, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnam-do
      • Pusan, Gyeongsangnam-do, Корея, Республика, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital LA
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA - David Geffen School of Medicine
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • UCSF Epilepsy Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Winter Park, Florida, Соединенные Штаты, 32789
        • Pediatric Neurology, PA
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, Соединенные Штаты, 30093
        • Center for Rare Neurological Diseases
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
        • University of Louisville School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 3 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте от 6 до 36 месяцев на момент информированного согласия
  • Имеет клинический диагноз ИИ, подтвержденный анализом видео-электроэнцефалограммы (ЭЭГ), и гипсаритмию на ЭЭГ при скрининге по шкале «Бремя амплитуд и эпилептиформных разрядов» (BASED).
  • По оценке исследователя, не отвечает или дает частичный ответ как минимум на 2 из 3 видов терапии адренокортикотропным гормоном (АКТГ), вигабатрином и глюкокортикоидами (т. преднизолон), или не имеет или имеет частичный ответ по крайней мере на 1 из 3 методов лечения АКТГ, вигабатрина и глюкокортикоидов, и ему противопоказано и/или законный представитель (представители) пациента отказывается от лечения одним или обоими другими 2 видами лечения .
  • У пациента хорошее общее состояние здоровья (определяемое как отсутствие каких-либо клинически значимых отклонений, определенных исследователем) на основании физикального и неврологического обследований, истории болезни, нормальной функции почек и электрокардиограммы (ЭКГ), а также клинических лабораторных данных, полученных во время визита в период скрининга. (Посещение 1).

Критерий исключения:

  • Пациент, которого исследователь по какой-либо причине (включая, помимо прочего, риски, описанные в качестве мер предосторожности и предупреждений в текущей версии брошюры исследователя для исследуемого продукта) считает неподходящим кандидатом для получения исследуемого продукта.
  • Пациент знал или подозревал аллергию на исследуемый продукт или яблочный сок.
  • У пациента имеется клинически значимое нарушение функции почек, определяемое как креатинин > 1,5 мг/дл или азот мочевины крови > 2 × верхний предел нормы (ВГН); клинически значимая дисфункция печени, определяемая как общий билирубин ≥2 × ВГН, или аспартатаминотрансфераза или аланинаминотрансфераза ≥3 × ВГН; имеет клинически значимые аномальные лабораторные показатели; исследователь может признать пациента подходящим, если он/она сочтет, что лабораторные показатели не являются клинически значимыми.
  • Пациент имеет текущую или известную историю инфекции вируса иммунодефицита человека или хронического гепатита B или C.
  • У пациента имеется клинически значимое отклонение на ЭКГ, что, по мнению исследователя, увеличивает риски для безопасности участия в исследовании.
  • У пациента нейродегенеративное заболевание как основная причина ИИ.
  • У пациента имеется известная история аспирационной пневмонии в течение последнего года.
  • Пациент ранее участвовал в другом клиническом исследовании исследуемого продукта или получал какое-либо исследуемое лекарство, устройство или исследуемую терапию в течение 30 дней с момента включения в исследование.
  • Пациент получил терапию фелбаматом, каннабиноидами, кетогенной диетой или стимуляцией блуждающего нерва в течение 14 дней после скрининга.
  • Пациент получил терапию лекарственным средством, которое, как известно, является субстратом CYP3A4, и было показано, что его фармакокинетика изменяется в присутствии ингибитора CYP3A4 в течение 14 дней после скрининга.
  • Пациент не принимал стабильные дозы всех препаратов, используемых для лечения эпилептических припадков, в течение по крайней мере 14 дней до скрининга (за исключением препаратов экстренной помощи, используемых для лечения острых приступов прорыва, которые не являются субстратами CYP3A4 и фармакокинетика которых не была показана). быть затронутым в присутствии ингибитора CYP3A4.
  • У пациента летальное или потенциально летальное состояние, отличное от инфантильных спазмов, со значительным риском смерти в возрасте до 18 месяцев, такое как некетотическая гиперглицинемия.
  • Больной имеет массу тела менее 5 кг.
  • У пациента имеется основное метаболическое заболевание, связанное с непереносимостью глюкозы (например, дефицит переносчиков глюкозы).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: JBPOS0101 (продукт для исследований)
В течение 1-го периода лечения внутрибрюшинно вводили в дозе 6 мг/кг перорально (перорально), два раза в день (2 раза в день), один раз утром и через 12 часов после утренней дозы в течение первых 7 дней 1-го периода лечения. начиная с дозы PM на визите 3, дозу увеличивали, и пациенты получали исследуемый продукт (JBPOS0101) (IP) в дозе 9 мг/кг перорально два раза в сутки. Начиная с 15-го дня дозу снова повышали, и пациенты получали внутрибрюшинно в дозе 15 мг/кг перорально два раза в день до конца периода лечения 1 (28-й день). Каждая доза IP вводилась после по крайней мере 2-часового голодания. Пищу давали через 2 часа после приема.
Лекарство: JBPOS0101
JBPOS0101 (продукт для исследований)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: С 1 по 56 день
TEAE были определены как любое событие, которое не наблюдалось до воздействия исследуемого продукта (IP), или любое уже имеющееся событие, которое ухудшилось либо по интенсивности, либо по частоте после воздействия IP.
С 1 по 56 день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 0,5–1,5 часа после утренней дозы, день 1
Временное ограничение: От 0,5 до 1,5 часов после утренней (AM) дозы в 1-й день
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме через 0,5–1,5 часа после утренней дозы в 1-й день.
От 0,5 до 1,5 часов после утренней (AM) дозы в 1-й день
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 4–6 часов после утренней дозы, день 1
Временное ограничение: Через 4–6 часов после утренней (AM) дозы в 1-й день
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме через 4–6 часов после утренней дозы в 1-й день.
Через 4–6 часов после утренней (AM) дозы в 1-й день
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 8 часов после утренней дозы и дозы перед вечером, день 1
Временное ограничение: Через 8 часов после утренней (AM) дозы и перед вечерней дозой в День 1
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме крови через 8 часов после утренней дозы и перед вечерней дозой в 1-й день.
Через 8 часов после утренней (AM) дозы и перед вечерней дозой в День 1
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 0,5–1,5 часа после утренней дозы, день 21
Временное ограничение: От 0,5 до 1,5 часов после утренней (AM) дозы на 21-й день
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме через 0,5–1,5 часа после утренней дозы на 21-й день.
От 0,5 до 1,5 часов после утренней (AM) дозы на 21-й день
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 4–6 часов после утренней дозы, день 21
Временное ограничение: Через 4–6 часов после утренней (AM) дозы на 21-й день
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме через 4–6 часов после утренней дозы на 21-й день.
Через 4–6 часов после утренней (AM) дозы на 21-й день
JBPOS0101 Концентрация в плазме через 8 часов после утренней дозы и дозы перед вечером, день 21
Временное ограничение: Через 8 часов после утренней (AM) дозы и перед вечерней дозой на 21-й день.
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в плазме крови через 8 часов после утренней дозы и перед вечерней дозой на 21-й день.
Через 8 часов после утренней (AM) дозы и перед вечерней дозой на 21-й день.
JBPOS0101 Концентрация мочи в день 1
Временное ограничение: 1 день
Фармакокинетика: концентрация мочи JBPOS0101 в день 1. Образцы мочи собирали после утренней дозы.
1 день
JBPOS0101 Концентрация мочи на 21-й день
Временное ограничение: День 21
Фармакокинетика: концентрация JBPOS0101 в моче на 21-й день. Образцы мочи собирали после утренней дозы.
День 21

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bio-Pharm Solutions Co., Ltd.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Hee Jin Kim, Bio-Pharm Solutions

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 апреля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 декабря 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 декабря 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 мая 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 июня 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 июня 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CL-0101-WS01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться