一项在患有 GLA 变异和肾病的 Fabry 受试者中评估 Migalastat 的研究
2026年7月2日 更新者：Amicus Therapeutics
一项开放标签研究，以评估 Migalastat HCl 在法布里病和适合 GLA 变异和严重肾功能不全或终末期肾病接受血液透析治疗的受试者中的安全性和药代动力学
一项评估米加司他盐酸盐在患有法布里病和适合 GLA 变异和严重肾功能不全 (SRI) 或终末期肾病 (ESRD) 受试者中的安全性和药代动力学的开放标签研究
研究概览
详细说明
这是一项针对患有法布里病的受试者的开放标签、非比较研究，这些受试者的肾小球滤过率 (eGFR) 根据肾病饮食修正方程 (eGFRMDRD) 的估计值 < 30 mL/min/1.73 平方米。 受试者可能曾在商业上或作为先前米加司他研究的参与者接触过米加司他。
两个不同的患有法布里病和肾功能不全的受试者群体将被纳入本研究：
- 队列 1：未接受任何类型透析治疗的 SRI 受试者
- 队列 2：正在接受血液透析治疗（标准血液透析或血液透析滤过）的 ESRD 受试者
进入本研究的受试者将接受筛选（访问 1）以确认入选资格，包括确认性 GLA 基因分型。 符合资格标准的受试者将在筛选后 30 天内进行基线访视（访视 2）。 不符合资格标准的受试者（例如，eGFR > 30 mL/min/1.73 的受试者 m2) 可以重新筛选。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
14
阶段
- 第三阶段
扩展访问
可用的
查看扩展访问记录。
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Osaka
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Suita、Osaka、日本、565-0871
- Osaka University Hospital
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Shizuoka
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Shizuoka、Shizuoka、日本、420-8527
- Shizuoka General Hospital
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3050
- Royal Melbourne Hospital
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Washington
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Perth、Washington、澳大利亚、6000
- Royal Perth Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- The Cleveland Clinic
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
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England
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Salford、England、英国、M6 8HD
- Salford Royal Hospital
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Coimbra、葡萄牙、3041-801
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
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Barcelona、西班牙、08907
- Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
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Elda、西班牙、03600
- Hospital General Universitario de Elda
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Madrid、西班牙、28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在 18 岁或以上，被诊断患有法布里病的男性或女性受试者。
- 受试者（或适用的合法授权代表）愿意并能够提供书面知情同意书和授权使用和披露个人健康信息
- 受试者有一种 GLA 变体，该变体适用于记录在其医疗记录中的米加司他
- 受试者至少有 1 个记录的 eGFR 值 < 30 mL/min/1.73 m2 在过去 3 个月内并且 eGFRMDRD 值 < 30 mL/min/1.73 访问 1 时的 m2
- 患有 ESRD 的受试者在筛选访视前已接受稳定的 HD（标准或 HDF）方案至少 2 个月
- 如果具有生殖潜力，男性和女性患者都同意使用医学上可接受的避孕方法
排除标准：
- 受试者已接受肾移植
- 受试者正在进行腹膜透析
- 受试者在 30 天内接受或已经接受另一种研究药物（米加司他除外）治疗
- 受试者在研究之前的任何时间接受过任何基因治疗，或预期在研究期间接受基因治疗。
- 受试者有记录在案的短暂性脑缺血发作、中风、不稳定型心绞痛或心肌梗塞
- 受试者患有临床上显着的不稳定心脏病
- 受试者患有任何可能妨碍受试者满足方案要求的并发疾病或病症
- 受试者对米加司他（包括赋形剂）或其他亚氨基糖（例如米格司他、米格列醇）有过敏史或敏感性
- 受试者需要同时使用 Glyset®（米格列醇）、Replagal®（阿加糖酶 alfa）或 Fabrazyme®（阿加糖酶 beta）进行治疗
- 受试者需要同时接受 Zavesca® (miglustat) 治疗或已接受 Zavesca 治疗
- 女性受试者怀孕或哺乳
- 受试者无法遵守学习要求
- 仅在法国，受《公共卫生法》定义的受保护人
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1：严重肾功能不全
所有受试者将接受米加司他 123 mg，相当于 150 mg 米加司他盐酸盐（以下简称米加司他），剂量方案基于他们在访问 1 时的 eGFRMDRD 结果。受试者将每 4 天或 7 天用水口服 1 个米加司他胶囊。
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米加司他盐酸盐 150 毫克胶囊
其他名称：
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实验性的：队列 2：终末期肾病
所有血液透析受试者将接受米加司他 123 mg，相当于 150 mg 米加司他盐酸盐（以下简称米加司他）。
受试者每隔一周用水口服 1 粒米加司他胶囊。
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米加司他盐酸盐 150 毫克胶囊
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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达到最大浓度的时间 (tmax)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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表观终末消除半衰期 (t½)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK
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到第 12 个月的基线
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稳定状态下给药间隔结束时的浓度（谷值）
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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给药间隔内米加司他的平均血浆浓度 (Cavg)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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在给药间隔 (AUC0-τ) 期间处于稳态的浓度-时间曲线下面积
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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表观血浆清除率 (CL/F)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK
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到第 12 个月的基线
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表观末期分布容积 (Vz/F)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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透析清除率 (CLD)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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间隔期间收集的透析液量 (VD)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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透析液中米加司他的平均浓度 (CD)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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透析液中的回收量 (AeD)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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透析液中回收的剂量分数 (FeD)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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透析间隔期间的平均米加司他血浆浓度 (P)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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曲线下的平均入口面积 (AUCinlet)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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曲线下的平均出口面积 (AUCoutlet)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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提取率（ED）
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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透析器血流量 (QD)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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在所有收集间隔内排泄的累积量 (Ae0-τ)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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在给药后最后一个可测量时间点 (Fe0-τ) 后恢复的剂量分数
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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肾脏清除率 (CLr)
大体时间：到第 12 个月的基线
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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到第 12 个月的基线
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从零时间（给药前）外推到无限时间的浓度-时间曲线下面积 (AUC0-∞)
大体时间：基线至第 12 个月
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表征米加司他的药代动力学 (PK) 并验证群体 PK (popPK) 模型和模拟。
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基线至第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件 (AE)
大体时间：到第 12 个月的基线
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评估米加司他在患有严重肾功能不全和终末期肾病的法布里受试者中的安全性和耐受性。
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到第 12 个月的基线
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基于肾脏疾病饮食修正方程 (eGFR MDRD) 估计肾小球滤过率 (eGFR) 相对于基线的变化
大体时间：到第 12 个月的基线
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评估米加司他在患有严重肾功能不全和终末期肾病的法布里受试者中的安全性和耐受性
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到第 12 个月的基线
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基于慢性肾脏病流行病学协作方程 (eGFRCKD-EPI) 的基线 eGFR 变化
大体时间：到第 12 个月的基线
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评估米加司他在患有严重肾功能不全和终末期肾病的法布里受试者中的安全性和耐受性
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到第 12 个月的基线
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血浆三糖基鞘氨醇 (lyso-Gb3) 相对于基线的变化
大体时间：到第 12 个月的基线
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评估米加司他在患有法布里病和严重肾功能不全的受试者中的药效学 (PD)
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到第 12 个月的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Research、Amicus Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年10月31日
初级完成 (估计的)
2026年12月31日
研究完成 (估计的)
2026年12月31日
研究注册日期
首次提交
2019年6月24日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月12日
首次发布 (实际的)
2019年7月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月2日
最后验证
2025年10月1日
更多信息
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其他研究编号
- AT1001-025
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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