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Un estudio para evaluar migalastat en sujetos de Fabry con variante GLA susceptible y enfermedad renal

30 de marzo de 2026 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio abierto para evaluar la seguridad y la farmacocinética de migalastat HCl en sujetos con enfermedad de Fabry y variantes de GLA susceptibles e insuficiencia renal grave o enfermedad renal en etapa terminal tratados con hemodiálisis

Un estudio abierto para evaluar la seguridad y la farmacocinética de migalastat HCl en sujetos con enfermedad de Fabry y variantes de GLA susceptibles e insuficiencia renal grave (SRI) o enfermedad renal en etapa terminal (ESRD)

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto, no comparativo, para sujetos con la enfermedad de Fabry que tienen una tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) basada en el valor de la ecuación Modification of Diet in Renal Disease (eGFRMDRD) de < 30 ml/min/1,73 m2. Los sujetos pueden haber estado expuestos previamente a migalastat, ya sea comercialmente o como participantes en un estudio anterior de migalastat.

En este estudio se inscribirán dos poblaciones distintas de sujetos con enfermedad de Fabry e insuficiencia renal:

  • Cohorte 1: Sujetos con SRI que no reciben ningún tipo de tratamiento de diálisis
  • Cohorte 2: Sujetos con ESRD que reciben tratamiento de hemodiálisis, ya sea hemodiálisis estándar o hemodiafiltración

Los sujetos que ingresen a este estudio se someterán a una evaluación (Visita 1) para confirmar la elegibilidad de inscripción, incluido el genotipado GLA de confirmación. Los sujetos que cumplan con los criterios de elegibilidad tendrán una visita inicial (visita 2) dentro de los 30 días posteriores a la selección. Sujetos que no cumplen con los criterios de elegibilidad (p. ej., sujetos con una TFGe > 30 ml/min/1,73 m2) pueden ser re-pantallados.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

14

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, España, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, España, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • Japón
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japón, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japón, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Reino Unido
    • England
      • Salford, England, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos o femeninos de 18 años o más, diagnosticados con la enfermedad de Fabry.
  2. El sujeto (o el representante legalmente autorizado, según corresponda) está dispuesto y es capaz de proporcionar su consentimiento informado por escrito y su autorización para el uso y la divulgación de información médica personal.
  3. El sujeto tiene una variante GLA que es susceptible de migalastat registrado en sus registros médicos
  4. El sujeto tiene al menos 1 valor de eGFR documentado de < 30 ml/min/1,73 m2 en los últimos 3 meses y tiene un valor de eGFRMDRD de < 30 ml/min/1,73 m2 en la Visita 1
  5. Los sujetos con ESRD han estado en un régimen estable de HD (estándar o HDF) durante al menos 2 meses antes de la visita de selección
  6. Si tienen potencial reproductivo, tanto los pacientes masculinos como femeninos aceptan usar un método anticonceptivo médicamente aceptado.

Criterio de exclusión:

  1. El sujeto se ha sometido a un trasplante de riñón.
  2. El sujeto está en diálisis peritoneal
  3. El sujeto es tratado o ha sido tratado con otro fármaco en investigación (excepto migalastat) dentro de los 30 días
  4. El sujeto se ha sometido a cualquier terapia génica en cualquier momento antes del estudio o prevé someterse a terapia génica durante el estudio.
  5. El sujeto ha tenido un ataque isquémico transitorio documentado, accidente cerebrovascular, angina inestable o infarto de miocardio
  6. El sujeto tiene una enfermedad cardíaca inestable clínicamente significativa
  7. El sujeto tiene alguna enfermedad o condición intercurrente que pueda impedir que el sujeto cumpla con los requisitos del protocolo.
  8. El sujeto tiene antecedentes de alergia o sensibilidad al migalastat (incluidos los excipientes) u otros iminoazúcares (p. ej., miglustat, miglitol)
  9. El sujeto requiere tratamiento concurrente con Glyset® (miglitol), Replagal® (agalsidasa alfa) o Fabrazyme® (agalsidasa beta)
  10. El sujeto requiere tratamiento concurrente con Zavesca® (miglustat) o ha sido tratado con Zavesca
  11. El sujeto femenino está embarazada o amamantando
  12. El sujeto no puede cumplir con los requisitos del estudio.
  13. Solo en Francia, las personas protegidas tal como se definen en el Código de Salud Pública

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1: Insuficiencia Renal Severa
Todos los sujetos recibirán 123 mg de migalastat, equivalente a 150 mg de migalastat HCl (en adelante, migalastat) en un régimen de dosis basado en el resultado de eGFRMDRD en la Visita 1. Los sujetos tomarán 1 cápsula de migalastat por vía oral con agua cada 4 o 7 días.
Droga: clorhidrato de migalastat 150 mg
migalastat HCl 150 mg cápsula
Otros nombres:
  • AT1001
  • migalastat
Experimental: Cohorte 2: enfermedad renal en etapa terminal
Todos los sujetos de hemodiálisis recibirán migalastat 123 mg, equivalente a 150 mg de migalastat HCl (en adelante, migalastat). Los sujetos tomarán 1 cápsula de migalastat por vía oral con agua cada dos semanas.
Droga: clorhidrato de migalastat 150 mg
migalastat HCl 150 mg cápsula
Otros nombres:
  • AT1001
  • migalastat

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Tiempo hasta la concentración máxima (tmax)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Vida media de eliminación terminal aparente (t½)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar la PK poblacional
Línea de base hasta el mes 12
Concentración al final de un intervalo de dosificación en estado estacionario (Cvalle)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Concentración media de migalastat en plasma durante el intervalo de dosificación (Cavg)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Área bajo la curva de concentración-tiempo en estado estacionario durante el intervalo de dosificación (AUC0-τ)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Aclaramiento plasmático aparente (CL/F)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar la PK poblacional
Línea de base hasta el mes 12
Volumen aparente de distribución de la fase terminal (Vz/F)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Autorización de diálisis (CLD)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Volumen de dializado recogido durante el intervalo (VD)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Concentración media de migalastat en dializado (CD)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Cantidad recuperada en dializado (AeD)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Fracción de la dosis recuperada en el dializado (FeD)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Concentración plasmática media de migalastat durante el intervalo de diálisis (P)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Área media de entrada bajo la curva (AUCentrada)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Área de salida media bajo la curva (AUCoutlet)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Relación de extracción (DE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Flujo sanguíneo del dializador (QD)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Cantidad acumulada excretada en todos los intervalos de recolección (Ae0-τ)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Fracción de la dosis recuperada después del último punto de tiempo medible después de la dosis (Fe0-τ)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Depuración renal (CLr)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12
Área bajo la curva concentración-tiempo desde el tiempo cero (predosis) extrapolada al tiempo infinito (AUC0-∞)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Caracterizar la farmacocinética (PK) de migalastat y validar el modelo y las simulaciones de PK poblacional (popPK).
Línea de base hasta el mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Evaluar la seguridad y tolerabilidad de migalastat en sujetos Fabry con insuficiencia renal grave y enfermedad renal terminal.
Línea de base hasta el mes 12
Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) basada en la ecuación Modification of Diet in Renal Disease (TFGe MDRD)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de migalastat en sujetos Fabry con insuficiencia renal grave y enfermedad renal en etapa terminal
Línea de base hasta el mes 12
Cambio desde la eGFR basal basada en la ecuación de la Colaboración Epidemiológica de la Enfermedad Renal Crónica (eGFRCKD-EPI)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de migalastat en sujetos Fabry con insuficiencia renal grave y enfermedad renal en etapa terminal
Línea de base hasta el mes 12
Cambio desde el inicio en plasma globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 12
Evaluar la farmacodinámica (PD) de migalastat en sujetos con enfermedad de Fabry e insuficiencia renal grave
Línea de base hasta el mes 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de octubre de 2022

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de junio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

15 de julio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de marzo de 2026

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AT1001-025

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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