Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Migalastatin arvioimiseksi Fabryn koehenkilöillä, joilla on hyväksyttävä GLA-muunnos ja munuaistauti

maanantai 30. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Avoin tutkimus MigalastaattiHCl:n turvallisuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi henkilöillä, joilla on Fabryn tauti ja hoitokelpoisia GLA-variantteja ja vaikea munuaisten vajaatoiminta tai loppuvaiheen munuaissairaus, jota hoidetaan hemodialyysillä

Avoin tutkimus MigalastaattiHCl:n turvallisuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi potilailla, joilla on Fabryn tauti ja hoitokelpoisia GLA-variantteja ja vaikea munuaisten vajaatoiminta (SRI) tai loppuvaiheen munuaistauti (ESRD)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, ei-vertaileva tutkimus henkilöillä, joilla on Fabryn tauti ja joiden arvioitu munuaistautien ruokavalion modifikaatioyhtälön (eGFRMDRD) arvoon perustuva glomerulussuodatusnopeus (eGFR) on < 30 ml/min/1,73 m2. Koehenkilöt ovat saaneet olla aiemmin altistuneet migalastaattille joko kaupallisesti tai osallistuneena aikaisempaan migalastaattitutkimukseen.

Tähän tutkimukseen otetaan mukaan kaksi eri ryhmää potilaita, joilla on Fabryn tauti ja munuaisten vajaatoiminta:

  • Kohortti 1: SRI-potilaat, jotka eivät saa minkäänlaista dialyysihoitoa
  • Kohortti 2: ESRD-potilaat, jotka saavat hemodialyysihoitoa, joko tavallista hemodialyysia tai hemodiafiltraatiota

Tähän tutkimukseen osallistuvat koehenkilöt läpikäyvät seulonnan (käynti 1) ilmoittautumiskelpoisuuden vahvistamiseksi, mukaan lukien vahvistava GLA-genotyypitys. Kelpoisuuskriteerit täyttäville koehenkilöille tehdään peruskäynti (käynti 2) 30 päivän kuluessa seulonnasta. Koehenkilöt, jotka eivät täytä kelpoisuusehtoja (esim. koehenkilöt, joiden eGFR > 30 ml/min/1,73 m2) voidaan seuloa uudelleen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

14

Vaihe

  • Vaihe 3

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, Espanja, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
  • Japani
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japani, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japani, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Salford, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuoliset 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat, joilla on diagnosoitu Fabryn tauti.
  2. Kohde (tai laillisesti valtuutettu edustaja tapauksen mukaan) on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja valtuutuksen henkilökohtaisten terveystietojen käyttöön ja luovuttamiseen
  3. Potilaalla on GLA-variantti, joka on alttiina migalastaattiin, ja se on kirjattu heidän potilastietoihinsa
  4. Koehenkilöllä on vähintään yksi dokumentoitu eGFR-arvo < 30 ml/min/1,73 m2 viimeisen 3 kuukauden aikana ja sen eGFRMDRD-arvo on < 30 ml/min/1,73 m2 osoitteessa Visit 1
  5. Koehenkilöt, joilla on ESRD, ovat olleet vakaassa HD (standardi tai HDF) -ohjelmassa vähintään 2 kuukautta ennen seulontakäyntiä
  6. Jos potilaat ovat lisääntymiskykyisiä, sekä mies- että naispotilaat suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kohdeelle on tehty munuaisensiirto
  2. Kohde on peritoneaalidialyysissä
  3. Kohdetta hoidetaan tai on hoidettu toisella tutkimuslääkkeellä (paitsi migalastaatilla) 30 päivän sisällä
  4. Koehenkilölle on tehty geeniterapiaa milloin tahansa ennen tutkimusta tai hän odottaa käyvänsä geeniterapiaa tutkimuksen aikana.
  5. Tutkittavalla on dokumentoitu ohimenevä iskeeminen kohtaus, aivohalvaus, epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti
  6. Potilaalla on kliinisesti merkittävä epästabiili sydänsairaus
  7. Tutkittavalla on jokin väliaikainen sairaus tai tila, joka voi estää tutkittavaa täyttämästä protokollan vaatimuksia
  8. Potilaalla on aiemmin ollut allergiaa tai herkkyyttä migalastaatille (mukaan lukien apuaineet) tai muille iminosokereille (esim. miglustaatille, miglitolille)
  9. Potilas vaatii samanaikaista hoitoa Glysetillä® (miglitoli), Replagalilla® (agalsidaasi alfa) tai Fabrazyme®:llä (agalsidaasi beeta)
  10. Potilas vaatii samanaikaista Zavesca®-hoitoa (miglustaatti) tai häntä on hoidettu Zavescalla
  11. Naishenkilö on raskaana tai imettää
  12. Aihe ei täytä opintovaatimuksia
  13. Ainoastaan ​​Ranskassa kansanterveyslaissa määritellyt suojatut henkilöt

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: Vaikea munuaisten vajaatoiminta
Kaikki koehenkilöt saavat 123 mg migalastaattia, joka vastaa 150 mg migalastaattihydrokloridia (jäljempänä migalastaattia) annosohjelmalla, joka perustuu heidän eGFRMDRD-tulokseensa käynnillä 1. Koehenkilöt ottavat 1 migalastaattikapselin suun kautta veden kanssa joko 4 tai 7 päivän välein.
Lääke: migalastaatti HCl 150 mg
migalastaatti HCl 150 mg kapseli
Muut nimet:
  • AT1001
  • migalastat
Kokeellinen: Kohortti 2: loppuvaiheen munuaissairaus
Kaikki hemodialyysipotilaat saavat 123 mg migalastaattia, joka vastaa 150 mg migalastaattiHCl:a (tästä eteenpäin migalastaattia). Koehenkilöt ottavat 1 migalastaattikapselin suun kautta veden kanssa joka toinen viikko.
Lääke: migalastaatti HCl 150 mg
migalastaatti HCl 150 mg kapseli
Muut nimet:
  • AT1001
  • migalastat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Aika maksimipitoisuuteen (tmax)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Näennäinen terminaalinen eliminaation puoliintumisaika (t½)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Migalastaatin farmakokinetiikan (PK) karakterisointi ja populaation PK validointi
Perustaso 12. kuukauteen asti
Pitoisuus annosteluvälin lopussa vakaassa tilassa (Ctrough)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Keskimääräinen plasman migalastaattipitoisuus annosteluvälillä (Cavg)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala vakaassa tilassa annosteluvälin aikana (AUC0-τ)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Näennäinen plasmapuhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Migalastaatin farmakokinetiikan (PK) karakterisointi ja populaation PK validointi
Perustaso 12. kuukauteen asti
Näennäinen päätevaiheen jakautumistilavuus (Vz/F)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Dialyysipuhdistuma (CLD)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Intervallin aikana kerätyn dialysaatin tilavuus (VD)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Keskimääräinen migalastaattipitoisuus dialysaatissa (CD)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Dialysaatissa talteen otettu määrä (AeD)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Dialysaatissa talteen otettu osa annoksesta (FeD)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Keskimääräinen migalastaattipitoisuus plasmassa dialyysijakson aikana (P)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Keskimääräinen sisääntuloalue käyrän alla (AUCinlet)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Keskimääräinen ulostuloalue käyrän alla (AUCoutlet)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Uuttosuhde (ED)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Dialysaattorin verenkierto (QD)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Kumulatiivinen erittyvä määrä kaikilla keräysjaksoilla (Ae0-τ)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Osuus annoksesta, joka saatiin talteen viimeisen mitattavissa olevan ajankohdan jälkeen annoksen ottamisesta (Fe0-τ)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Munuaispuhdistuma (CLr)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala nollaajasta (ennen annosta) ekstrapoloituna äärettömään aikaan (AUC0-∞)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Karakterisoida migalastaatin farmakokinetiikka (PK) ja validoida populaation PK (popPK) malli ja simulaatiot.
Perustaso 12. kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitalliset tapahtumat (AE)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Arvioida migalastaatin turvallisuutta ja siedettävyyttä Fabry-potilailla, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta ja loppuvaiheen munuaissairaus.
Perustaso 12. kuukauteen asti
Muutos perustasosta arvioidussa munuaiskerästen suodatusnopeudessa (eGFR), joka perustuu ruokavalion modifiointiin munuaissairauden yhtälöön (eGFR MDRD)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Migalastaatin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen Fabry-potilailla, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta ja loppuvaiheen munuaissairaus
Perustaso 12. kuukauteen asti
Muutos lähtötason eGFR:stä, joka perustuu kroonisen munuaissairauden epidemiologisen yhteistyön yhtälöön (eGFRCKD-EPI)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Migalastaatin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen Fabry-potilailla, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta ja loppuvaiheen munuaissairaus
Perustaso 12. kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta plasman globotriaosyylisfingosiinissa (lyso-Gb3)
Aikaikkuna: Perustaso 12. kuukauteen asti
Migalastaatin farmakodynamiikan (PD) arvioiminen henkilöillä, joilla on Fabryn tauti ja vaikea munuaisten vajaatoiminta
Perustaso 12. kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 15. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 3. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AT1001-025

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset migalastaatti HCl 150 mg

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa