Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Migalastat értékelésére Fabry-féle alanyoknál, akiknél kezelhető GLA-variáns és vesebetegség

2026. július 2. frissítette: Amicus Therapeutics

Nyílt vizsgálat a Migalasztát-HCl biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére Fabry-kórban és kezelhető GLA-változatokban, valamint súlyos vesekárosodásban vagy hemodialízissel kezelt végstádiumú vesebetegségben szenvedő alanyoknál

Nyílt vizsgálat a Migalastat HCl biztonságosságának és farmakokinetikájának értékelésére Fabry-kórban és kezelhető GLA-változatokban, valamint súlyos vesekárosodásban (SRI) vagy végstádiumú vesebetegségben (ESRD) szenvedő alanyoknál

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy nyílt elrendezésű, nem összehasonlító vizsgálat olyan Fabry-kórban szenvedő betegeknél, akiknek a becsült glomeruláris filtrációs rátája (eGFR) a vesebetegségben szenvedő étrend módosítása egyenlet (eGFRMDRD) értéke < 30 ml/perc/1,73 m2. Előfordulhat, hogy az alanyok korábban érintkeztek migalasztáttal, akár kereskedelmi forgalomban, akár egy korábbi migalasztát-vizsgálat résztvevőjeként.

A Fabry-kórban és vesekárosodásban szenvedő alanyok két különböző populációját vonják be ebbe a vizsgálatba:

  • 1. kohorsz: SRI-ben szenvedő alanyok, akik nem részesülnek semmilyen típusú dialízis kezelésben
  • 2. kohorsz: ESRD alanyok, akik hemodialízis kezelésben részesülnek, akár standard hemodialízisben, akár hemodiafiltrációban

Az ebbe a vizsgálatba bekerülő alanyok szűrésen esnek át (1. látogatás), hogy megerősítsék a felvételi jogosultságot, beleértve a megerősítő GLA genotipizálást is. Azon alanyok, akik megfelelnek a jogosultsági feltételeknek, a szűrést követő 30 napon belül kiindulási látogatáson (2. vizit) várnak. Olyan alanyok, akik nem felelnek meg a jogosultsági feltételeknek (pl. olyan alanyok, akiknek eGFR-értéke > 30 ml/perc/1,73 m2) újra vetíthető.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

14

Fázis

  • 3. fázis

Kiterjesztett hozzáférés

Elérhető a klinikai vizsgálaton kívül. Lásd a bővített hozzáférési rekordot.

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Ausztrália, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Egyesült Királyság
    • England
      • Salford, England, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • Japán
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japán, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japán, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • Portugália
      • Coimbra, Portugália, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, Spanyolország, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Spanyolország, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 18 éves vagy idősebb férfi vagy női alanyok, akiknél Fabry-kórt diagnosztizáltak.
  2. Az alany (vagy jogilag meghatalmazott képviselője) hajlandó és képes írásos beleegyezését és felhatalmazást adni a személyes egészségügyi adatok felhasználásához és közzétételéhez
  3. Az alanynak van egy GLA-változata, amely alkalmas a migalasztátra, amelyet az orvosi feljegyzéseikben rögzítettek
  4. Az alany legalább 1 dokumentált eGFR értéke < 30 ml/perc/1,73 m2 az elmúlt 3 hónapban, és eGFRMDRD értéke < 30 ml/perc/1,73 m2 a Visit 1-ben
  5. Az ESRD-ben szenvedő alanyok a szűrési látogatás előtt legalább 2 hónapig stabil HD (standard vagy HDF) kezelésben részesültek
  6. Reproduktív potenciál esetén mind a férfi, mind a nőbeteg beleegyezik, hogy orvosilag elfogadott fogamzásgátlási módszert alkalmazzon

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany veseátültetésen esett át
  2. Az alany peritoneális dialízis alatt áll
  3. Az alany 30 napon belül más vizsgálati gyógyszerrel (a migalasztát kivételével) kezelt vagy kezelt
  4. Az alany a vizsgálat előtt bármikor átesett bármilyen génterápián, vagy a vizsgálat során génterápián vesz részt.
  5. Az alany dokumentált átmeneti ischaemiás rohamon, stroke-on, instabil anginán vagy szívinfarktuson esett át
  6. Az alanynak klinikailag jelentős instabil szívbetegsége van
  7. A vizsgálati alanynak bármilyen olyan betegsége vagy állapota van, amely miatt az alany nem teljesítheti a protokoll követelményeit
  8. Az alany kórtörténetében allergiás vagy érzékeny a migalasztátra (beleértve a segédanyagokat) vagy más iminocukrokra (pl. miglusztát, miglitol)
  9. Az alany egyidejű kezelést igényel Glyset® (miglitol), Replagal® (agalzidáz alfa) vagy Fabrazyme® (agalsidase béta)
  10. Az alany egyidejű kezelést igényel Zavesca®-val (miglusztát), vagy Zavescával kezelték
  11. A női alany terhes vagy szoptat
  12. A tantárgy nem tud megfelelni a tanulmányi követelményeknek
  13. Csak Franciaországban a közegészségügyi törvénykönyvben meghatározott védett személyek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz: Súlyos vesekárosodás
Minden alany 123 mg migalasztátot kap, ami 150 mg migalasztát HCl-nak felel meg (a továbbiakban: migalasztát), az 1. látogatáson elért eGFRMDRD-eredményükön alapuló adagolási rend szerint. Az alanyok 4 vagy 7 naponta 1 migalasztát kapszulát kapnak szájon át vízzel.
Drog: migalasztát HCl 150 mg
migalasztát HCl 150 mg kapszula
Más nevek:
  • AT1001
  • migalastat
Kísérleti: 2. kohorsz: Végstádiumú vesebetegség
Minden hemodializált alany 123 mg migalasztátot kap, ami 150 mg migalasztát HCl-nak felel meg (a továbbiakban: migalasztát). Az alanyok minden második héten 1 migalasztát kapszulát vesznek be szájon át vízzel.
Drog: migalasztát HCl 150 mg
migalasztát HCl 150 mg kapszula
Más nevek:
  • AT1001
  • migalastat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Maximális megfigyelt koncentráció (Cmax)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
A maximális koncentráció eléréséhez szükséges idő (tmax)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Látszólagos terminális eliminációs felezési idő (t½)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése és a populáció PK validálása
Alapállapot a 12. hónapig
Koncentráció az adagolási intervallum végén egyensúlyi állapotban (Ctrough)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát átlagos plazmakoncentrációja az adagolási intervallumon belül (Cavg)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
A koncentráció-idő görbe alatti terület egyensúlyi állapotban az adagolási intervallum alatt (AUC0-τ)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Látszólagos plazma clearance (CL/F)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése és a populáció PK validálása
Alapállapot a 12. hónapig
Látszólagos terminális fázis eloszlási térfogata (Vz/F)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Dialízis clearance (CLD)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Az intervallum alatt összegyűjtött dializátum térfogata (VD)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Átlagos migalasztát koncentráció a dializátumban (CD)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
A dializátumban visszanyert mennyiség (AeD)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
A dializátumban (FeD) visszanyert dózis töredéke
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Átlagos migalasztát plazmakoncentráció a dialízis intervallumában (P)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Átlagos bemeneti terület a görbe alatt (AUCinlet)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Átlagos kimeneti terület a görbe alatt (AUCoutlet)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Extrakciós arány (ED)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Dializátoros véráramlás (QD)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Az összes begyűjtési időközönként kiválasztott kumulatív mennyiség (Ae0-τ)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Az adagolás utáni utolsó mérhető időpont után visszanyert dózis töredéke (Fe0-τ)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
Vese clearance (CLr)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig
A koncentráció-idő görbe alatti terület nulla időtől (adagolás előtt) végtelen időre extrapolálva (AUC0-∞)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakokinetikájának (PK) jellemzése, valamint a populációs PK (popPK) modell és szimulációk validálása.
Alapállapot a 12. hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események (AE)
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése súlyos vesekárosodásban és végstádiumú vesebetegségben szenvedő Fabry alanyoknál.
Alapállapot a 12. hónapig
Változás az alapvonalhoz képest a becsült glomeruláris filtrációs rátában (eGFR) a vesebetegségben szenvedő étrend módosítása egyenlet (eGFR MDRD) alapján
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése súlyos vesekárosodásban és végstádiumú vesebetegségben szenvedő Fabry alanyoknál
Alapállapot a 12. hónapig
Változás a kiindulási eGFR-hez képest a krónikus vesebetegség epidemiológiai együttműködési egyenlete (eGFRCKD-EPI) alapján
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése súlyos vesekárosodásban és végstádiumú vesebetegségben szenvedő Fabry alanyoknál
Alapállapot a 12. hónapig
A plazma globotriaozilszfingozin (lizo-Gb3) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot a 12. hónapig
A migalasztát farmakodinámiájának (PD) értékelése Fabry-betegségben és súlyos vesekárosodásban szenvedő betegeknél
Alapállapot a 12. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amicus Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. október 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. június 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 12.

Első közzététel (Tényleges)

2019. július 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 2.

Utolsó ellenőrzés

2025. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AT1001-025

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel