En studie for å evaluere Migalastat hos Fabry-personer med mottagelig GLA-variant og nyresykdom
2. juli 2026 oppdatert av: Amicus Therapeutics
En åpen studie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til Migalastat HCl hos personer med Fabrys sykdom og mottagelige GLA-varianter og alvorlig nedsatt nyrefunksjon eller nyresykdom i sluttstadiet behandlet med hemodialyse
En åpen studie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til Migalastat HCl hos personer med Fabrys sykdom og mottagelige GLA-varianter og alvorlig nedsatt nyrefunksjon (SRI) eller nyresykdom i sluttstadiet (ESRD)
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en åpen, ikke-komparativ studie for forsøkspersoner med Fabrys sykdom som har en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) basert på verdien for modifikasjon av kosthold i nyresykdomsligningen (eGFRMDRD) på < 30 ml/min/1,73 m2. Forsøkspersoner kan ha vært utsatt for migalastat tidligere, enten kommersielt eller som deltaker i en tidligere migalastat-studie.
To distinkte populasjoner av personer med Fabrys sykdom og nedsatt nyrefunksjon vil bli registrert i denne studien:
- Kohort 1: Personer med SRI som ikke får noen form for dialysebehandling
- Kohort 2: ESRD-personer som får hemodialysebehandling, enten standard hemodialyse eller hemodiafiltrering
Forsøkspersoner som deltar i denne studien vil gjennomgå screening (besøk 1) for å bekrefte registreringsberettigelse inkludert bekreftende GLA-genotyping. Emner som oppfyller kvalifikasjonskriteriene vil ha et baseline-besøk (besøk 2) innen 30 dager etter screening. Forsøkspersoner som ikke oppfyller kvalifikasjonskriteriene (f.eks. personer med en eGFR > 30 ml/min/1,73 m2) kan skjermes på nytt.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
14
Fase
- Fase 3
Utvidet tilgang
Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen.
Se utvidet tilgangspost.
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
Washington
-
Perth, Washington, Australia, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- The Cleveland Clinic
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
-
-
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Shizuoka
-
Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-8527
- Shizuoka General Hospital
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3041-801
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08907
- Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
-
Elda, Spania, 03600
- Hospital General Universitario de Elda
-
Madrid, Spania, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
-
-
-
England
-
Salford, England, Storbritannia, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18 år eller eldre, diagnostisert med Fabrys sykdom.
- Subjektet (eller lovlig autorisert representant som aktuelt) er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke og autorisasjon for bruk og utlevering av personlig helseinformasjon
- Personen har en GLA-variant som er mottagelig for migalastat registrert i deres medisinske journaler
- Personen har minst 1 dokumentert eGFR-verdi på < 30 ml/min/1,73 m2 i løpet av de siste 3 månedene og har en eGFRMDRD-verdi på < 30 mL/min/1,73 m2 ved besøk 1
- Personer med ESRD har vært på et stabilt HD-regime (standard eller HDF) i minst 2 måneder før screeningbesøket
- Hvis de har reproduksjonspotensial, samtykker både mannlige og kvinnelige pasienter til å bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode
Ekskluderingskriterier:
- Personen har gjennomgått nyretransplantasjon
- Personen er i peritonealdialyse
- Pasienten er behandlet eller har blitt behandlet med et annet undersøkelseslegemiddel (unntatt migalastat) innen 30 dager
- Forsøkspersonen har gjennomgått en hvilken som helst genterapi på et hvilket som helst tidspunkt før studien eller forventer å gjennomgå genterapi under studien.
- Personen har hatt et dokumentert forbigående iskemisk anfall, hjerneslag, ustabil angina eller hjerteinfarkt
- Personen har klinisk signifikant ustabil hjertesykdom
- Forsøkspersonen har en tilfeldig sykdom eller tilstand som kan hindre personen i å oppfylle protokollkravene
- Personen har en historie med allergi eller følsomhet overfor migalastat (inkludert hjelpestoffer) eller andre iminosukker (f.eks. miglustat, miglitol)
- Pasienten krever samtidig behandling med Glyset® (miglitol), Replagal® (agalsidase alfa) eller Fabrazyme® (agalsidase beta)
- Pasienten krever samtidig behandling med Zavesca® (miglustat) eller har blitt behandlet med Zavesca
- Den kvinnelige personen er gravid eller ammer
- Emnet er ikke i stand til å oppfylle studiekravene
- Bare i Frankrike, beskyttede personer som definert av folkehelsekoden
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1: Alvorlig nedsatt nyrefunksjon
Alle forsøkspersoner vil få migalastat 123 mg, tilsvarende 150 mg migalastat HCl (heretter, migalastat) i et doseregime basert på deres eGFRMDRD-resultat ved besøk 1. Forsøkspersonene vil ta 1 migalastat-kapsel oralt med vann enten hver 4. eller 7. dag.
|
migalastat HCl 150 mg kapsel
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Kohort 2: Sluttstadium nyresykdom
Alle hemodialysepersoner vil få migalastat 123 mg, tilsvarende 150 mg migalastat HCl (heretter migalastat).
Forsøkspersonene vil ta 1 migalastat kapsel oralt med vann annenhver uke.
|
migalastat HCl 150 mg kapsel
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimal observert konsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Tid til maksimal konsentrasjon (tmax)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Tilsynelatende terminal halveringstid (t½)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjonens PK
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Konsentrasjon ved slutten av et doseringsintervall ved steady state (Ctrough)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Gjennomsnittlig plasmakonsentrasjon av migalastat over doseringsintervallet (Cavg)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Areal under konsentrasjon-tidskurven ved stabil tilstand under doseringsintervallet (AUC0-τ)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Tilsynelatende plasmaclearance (CL/F)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjonens PK
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Tilsynelatende terminalfase distribusjonsvolum (Vz/F)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Dialyseclearance (CLD)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Volum av dialysat samlet i løpet av intervallet (VD)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Gjennomsnittlig migalastatkonsentrasjon i dialysat (CD)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Mengde gjenvunnet i dialysat (AeD)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Fraksjon av dosen gjenvunnet i dialysat (FeD)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Gjennomsnittlig plasmakonsentrasjon av migalastat under dialyseintervallet (P)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Gjennomsnittlig innløpsareal under kurven (AUCinlet)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Gjennomsnittlig utløpsområde under kurven (AUCoutlet)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Ekstraksjonsforhold (ED)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Dialysatorblodstrøm (QD)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Akkumulert mengde som skilles ut over alle innsamlingsintervaller (Ae0-τ)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Fraksjon av dosen gjenvunnet etter siste målbare tidspunkt etter dose (Fe0-τ)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Renal clearance (CLr)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra null tid (fordose) ekstrapolert til uendelig tid (AUC0-∞)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
Å karakterisere farmakokinetikken (PK) til migalastat og validere populasjons-PK (popPK) modell og simuleringer.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
For å vurdere sikkerheten og toleransen til migalastat hos Fabry-personer med alvorlig nedsatt nyrefunksjon og nyresykdom i sluttstadiet.
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) basert på modifikasjon av kosthold i nyresykdom-ligningen (eGFR MDRD)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
For å vurdere sikkerheten og toleransen til migalastat hos Fabry-personer med alvorlig nedsatt nyrefunksjon og nyresykdom i sluttstadiet
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Endring fra baseline eGFR basert på Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration Equation (eGFRCKD-EPI)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
For å vurdere sikkerheten og toleransen til migalastat hos Fabry-personer med alvorlig nedsatt nyrefunksjon og nyresykdom i sluttstadiet
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
|
Endring fra baseline i plasma globotriaosylsfingosin (lyso-Gb3)
Tidsramme: Grunnlinje til og med måned 12
|
For å evaluere farmakodynamikken (PD) til migalastat hos personer med Fabrys sykdom og alvorlig nedsatt nyrefunksjon
|
Grunnlinje til og med måned 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Research, Amicus Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. oktober 2022
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. juni 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. juli 2019
Først lagt ut (Faktiske)
15. juli 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. juli 2026
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Patologiske prosesser
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Urologiske sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Kronisk sykdom
- Sykdomsattributter
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Nyresvikt, kronisk
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Nyreinsuffisiens
- Nyresykdommer
- Nyresvikt, kronisk
- Fabrys sykdom
- Migalastat
- larazotidacetat
Andre studie-ID-numre
- AT1001-025
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .