Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung von Migalastat bei Fabry-Patienten mit zugänglicher GLA-Variante und Nierenerkrankung

30. März 2026 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von Migalastat-HCl bei Patienten mit Fabry-Krankheit und zugänglichen GLA-Varianten und schwerer Nierenfunktionsstörung oder Nierenerkrankung im Endstadium, die mit Hämodialyse behandelt werden

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von Migalastat-HCl bei Patienten mit Fabry-Krankheit und zugänglichen GLA-Varianten und schwerer Nierenfunktionsstörung (SRI) oder terminaler Niereninsuffizienz (ESRD)

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, nicht vergleichende Studie für Patienten mit Morbus Fabry, die eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) basierend auf dem Wert der Modification of Diet in Renal Disease Equation (eGFRMDRD) von < 30 ml/min/1,73 aufweisen m2. Die Probanden waren möglicherweise zuvor Migalastat ausgesetzt, entweder kommerziell oder als Teilnehmer an einer früheren Migalastat-Studie.

Zwei unterschiedliche Populationen von Patienten mit Morbus Fabry und eingeschränkter Nierenfunktion werden in diese Studie aufgenommen:

  • Kohorte 1: Probanden mit SRI, die keinerlei Dialysebehandlung erhalten
  • Kohorte 2: ESRD-Patienten, die eine Hämodialysebehandlung erhalten, entweder Standard-Hämodialyse oder Hämodiafiltration

Probanden, die an dieser Studie teilnehmen, werden einem Screening (Besuch 1) unterzogen, um die Aufnahmefähigkeit zu bestätigen, einschließlich einer bestätigenden GLA-Genotypisierung. Probanden, die die Zulassungskriterien erfüllen, erhalten innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening einen Baseline-Besuch (Besuch 2). Patienten, die die Zulassungskriterien nicht erfüllen (z. B. Patienten mit einer eGFR > 30 ml/min/1,73 m2) kann erneut überprüft werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

14

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Japan
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, Spanien, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Salford, England, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Probanden im Alter von 18 Jahren oder älter, bei denen Morbus Fabry diagnostiziert wurde.
  2. Das Subjekt (oder gegebenenfalls ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter) ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung und Autorisierung für die Verwendung und Offenlegung personenbezogener Gesundheitsinformationen zu erteilen
  3. Das Subjekt hat eine GLA-Variante, die für Migalastat zugänglich ist und in seinen Krankenakten verzeichnet ist
  4. Der Proband hat mindestens 1 dokumentierten eGFR-Wert von < 30 ml/min/1,73 m2 innerhalb der letzten 3 Monate und hat einen eGFRMDRD-Wert von < 30 ml/min/1,73 m2 bei Besuch 1
  5. Probanden mit ESRD haben vor dem Screening-Besuch mindestens 2 Monate lang ein stabiles Huntington-Regime (Standard oder HDF) erhalten
  6. Sowohl männliche als auch weibliche Patienten erklären sich damit einverstanden, eine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode anzuwenden, wenn sie gebärfähig sind

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat sich einer Nierentransplantation unterzogen
  2. Das Subjekt befindet sich in Peritonealdialyse
  3. Das Subjekt wird innerhalb von 30 Tagen mit einem anderen Prüfpräparat (außer Migalastat) behandelt oder wurde behandelt
  4. Das Subjekt hat sich zu irgendeinem Zeitpunkt vor der Studie einer Gentherapie unterzogen oder beabsichtigt, sich während der Studie einer Gentherapie zu unterziehen.
  5. Das Subjekt hatte eine dokumentierte vorübergehende ischämische Attacke, einen Schlaganfall, eine instabile Angina oder einen Myokardinfarkt
  6. Das Subjekt hat eine klinisch signifikante instabile Herzerkrankung
  7. Das Subjekt hat eine interkurrente Krankheit oder einen Zustand, der das Subjekt daran hindern kann, die Protokollanforderungen zu erfüllen
  8. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Allergien oder Empfindlichkeit gegenüber Migalastat (einschließlich Hilfsstoffen) oder anderen Iminozuckern (z. B. Miglustat, Miglitol)
  9. Das Subjekt benötigt eine gleichzeitige Behandlung mit Glyset® (Miglitol), Replagal® (Agalsidase alfa) oder Fabrazyme® (Agalsidase beta)
  10. Das Subjekt benötigt eine gleichzeitige Behandlung mit Zavesca® (Miglustat) oder wurde mit Zavesca behandelt
  11. Das weibliche Subjekt ist schwanger oder stillt
  12. Der Proband ist nicht in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen
  13. Nur in Frankreich geschützte Personen im Sinne des Gesetzes über die öffentliche Gesundheit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: Schwere Nierenfunktionsstörung
Alle Probanden erhalten 123 mg Migalastat, entsprechend 150 mg Migalastat-HCl (im Folgenden Migalastat) in einem Dosierungsschema, das auf ihrem eGFRMDRD-Ergebnis bei Besuch 1 basiert. Die Probanden nehmen entweder alle 4 oder 7 Tage 1 Migalastat-Kapsel oral mit Wasser ein.
Arzneimittel: Migalastat-HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg Kapsel
Andere Namen:
  • AT1001
  • Migalastat
Experimental: Kohorte 2: Nierenerkrankung im Endstadium
Alle Hämodialysepatienten erhalten 123 mg Migalastat, entsprechend 150 mg Migalastat-HCl (im Folgenden Migalastat). Die Probanden nehmen jede zweite Woche 1 Migalastat-Kapsel oral mit Wasser ein.
Arzneimittel: Migalastat-HCl 150 mg
Migalastat HCl 150 mg Kapsel
Andere Namen:
  • AT1001
  • Migalastat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal beobachtete Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Zeit bis zur maximalen Konzentration (tmax)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Scheinbare terminale Eliminationshalbwertszeit (t½)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung der Populations-PK
Baseline bis Monat 12
Konzentration am Ende eines Dosierungsintervalls im Steady State (Ctrough)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Durchschnittliche Migalastat-Plasmakonzentration über das Dosierungsintervall (Cavg)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve im Steady State während des Dosierungsintervalls (AUC0-τ)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Scheinbare Plasmaclearance (CL/F)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung der Populations-PK
Baseline bis Monat 12
Scheinbares Verteilungsvolumen in der Endphase (Vz/F)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Dialyse-Clearance (CLD)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Während des Intervalls gesammeltes Dialysatvolumen (VD)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Mittlere Migalastatkonzentration im Dialysat (CD)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Im Dialysat wiedergefundene Menge (AeD)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Anteil der im Dialysat wiedergefundenen Dosis (FeD)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Mittlere Migalastat-Plasmakonzentration während des Dialyseintervalls (P)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Mittlere Einlassfläche unter der Kurve (AUCinlet)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Mittlere Auslassfläche unter der Kurve (AUCoutlet)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Extraktionsverhältnis (ED)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Dialysator-Blutfluss (QD)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Kumulierte Ausscheidungsmenge über alle Sammelintervalle (Ae0-τ)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Anteil der Dosis, der nach dem letzten messbaren Zeitpunkt nach der Dosis wiedergefunden wird (Fe0-τ)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Renale Clearance (CLr)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Modells und der Simulationen der Populations-PK (popPK).
Baseline bis Monat 12
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null (Vordosis) extrapoliert auf den Zeitraum unendlich (AUC0-∞)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 12
Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von Migalastat und Validierung des Populations-PK-Modells (popPK) und der Simulationen.
Ausgangswert bis Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Ereignisse (UEs)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Migalastat bei Fabry-Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung und terminaler Niereninsuffizienz.
Baseline bis Monat 12
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert basierend auf der Gleichung „Modification of Diet in Renal Disease“ (eGFR MDRD)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Migalastat bei Fabry-Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung und terminaler Niereninsuffizienz
Baseline bis Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der eGFR basierend auf der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-Gleichung (eGFRCKD-EPI)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Migalastat bei Fabry-Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung und terminaler Niereninsuffizienz
Baseline bis Monat 12
Veränderung von Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Bewertung der Pharmakodynamik (PD) von Migalastat bei Patienten mit Morbus Fabry und schwerer Nierenfunktionsstörung
Baseline bis Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT1001-025

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Migalastat-HCl 150 mg

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren