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순응성 GLA 변이체 및 신장 질환이 있는 파브리 피험자에서 미갈라스타트를 평가하기 위한 연구

2026년 3월 30일 업데이트: Amicus Therapeutics

파브리병 및 순응성 GLA 변이체, 중증 신장애 또는 혈액투석 치료를 받는 말기 신질환 환자를 대상으로 미갈라스타트 HCl의 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

파브리병 및 순응성 GLA 변이체 및 중증 신장 장애(SRI) 또는 말기 신장 질환(ESRD) 환자에서 미갈라스타트 HCl의 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 Modification of Diet in Renal Disease equation(eGFRMDRD) 값이 < 30 mL/min/1.73인 추정 사구체 여과율(eGFR)을 가진 파브리병 피험자를 대상으로 한 공개 라벨 비비교 연구입니다. m2. 피험자는 이전에 상업적으로 또는 이전 migalastat 연구에 참여하여 migalastat에 노출되었을 수 있습니다.

파브리병과 신장애가 있는 피험자의 두 가지 별개의 모집단이 이 연구에 등록됩니다.

  • 코호트 1: 어떤 유형의 투석 치료도 받지 않는 SRI 대상자
  • 코호트 2: 혈액투석 치료(표준 혈액투석 또는 혈액투석여과)를 받고 있는 ESRD 피험자

이 연구에 참여하는 피험자는 GLA 유전자형 확인을 포함하여 등록 적격성을 확인하기 위해 선별검사(방문 1)를 받게 됩니다. 자격 기준을 충족하는 피험자는 스크리닝 30일 이내에 기준선 방문(방문 2)을 하게 됩니다. 자격 기준을 충족하지 않는 피험자(예: eGFR > 30 mL/min/1.73인 피험자) m2) 재심사를 받을 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

14

단계

  • 3단계

확장된 액세스

사용 가능 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, 스페인, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, 스페인, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
  • 영국
    • England
      • Salford, England, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • 일본
    • Osaka
      • Suita, Osaka, 일본, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, 일본, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • 포르투갈
      • Coimbra, 포르투갈, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, 호주, 6000
        • Royal Perth Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 파브리병 진단을 받은 18세 이상의 남성 또는 여성 피험자.
  2. 피험자(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인)는 개인 건강 정보의 사용 및 공개에 대한 서면 동의 및 승인을 제공할 의향과 능력이 있습니다.
  3. 피험자는 의료 기록에 기록된 migalastat에 적합한 GLA 변형을 가지고 있습니다.
  4. 피험자는 30mL/min/1.73 미만의 문서화된 eGFR 값이 최소 1개 있습니다. m2가 지난 3개월 이내이고 eGFRMDRD 값이 < 30mL/min/1.73인 경우 방문 1에서 m2
  5. ESRD가 있는 피험자는 스크리닝 방문 전 최소 2개월 동안 안정적인 HD(표준 또는 HDF) 요법을 받고 있습니다.
  6. 생식 가능성이 있는 경우 남성과 여성 환자 모두 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.

제외 기준:

  1. 피험자는 신장 이식을 받았습니다.
  2. 피험자는 복막 투석을 받고 있습니다.
  3. 피험자는 30일 이내에 다른 시험용 약물(미갈라스타트 제외)로 치료를 받았거나 치료를 받았습니다.
  4. 피험자는 연구 이전에 언제든지 유전자 치료를 받았거나 연구 중에 유전자 치료를 받을 것으로 예상됩니다.
  5. 피험자는 문서화된 일시적인 허혈 발작, 뇌졸중, 불안정 협심증 또는 심근 경색증이 있었습니다.
  6. 피험자는 임상적으로 유의미한 불안정한 심장 질환을 앓고 있습니다.
  7. 대상은 대상이 프로토콜 요구 사항을 충족하는 것을 방해할 수 있는 병발성 질병 또는 상태를 가지고 있습니다.
  8. 피험자는 migalastat(부형제 포함) 또는 기타 이미노당(예: miglustat, miglitol)에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력이 있습니다.
  9. 피험자는 Glyset®(미글리톨), Replagal®(아갈시다아제 알파) 또는 Fabrazyme®(아갈시다아제 베타)의 동시 치료가 필요합니다.
  10. 피험자는 Zavesca®(miglustat)의 동시 치료가 필요하거나 Zavesca로 치료를 받았습니다.
  11. 여성 피험자가 임신 중이거나 모유 수유 중인 경우
  12. 피험자는 연구 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
  13. 프랑스에서만 공중 보건법에 의해 정의된 보호 대상자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1: 중증 신장 장애
모든 피험자는 방문 1에서 eGFRMDRD 결과에 기초한 용량 요법으로 150mg migalastat HCl(이하, migalastat)에 해당하는 migalastat 123mg을 투여받습니다. 피험자는 4일 또는 7일마다 물과 함께 1개의 migalastat 캡슐을 경구로 복용합니다.
의약품: 미갈라스타트 염산 150mg
migalastat HCl 150 mg 캡슐
다른 이름들:
  • AT1001
  • 미갈라스타트
실험적: 코호트 2: 말기 신장 질환
모든 혈액투석 대상자는 migalastat HCl(이하 migalastat) 150mg에 해당하는 migalastat 123mg을 투여받게 됩니다. 피험자는 격주로 물과 함께 1개의 미갈라스타트 캡슐을 경구 복용합니다.
의약품: 미갈라스타트 염산 150mg
migalastat HCl 150 mg 캡슐
다른 이름들:
  • AT1001
  • 미갈라스타트

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
최대 농도까지의 시간(tmax)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
겉보기 말단 제거 반감기(t½)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK) 특성화 및 모집단 PK 검증
기준선부터 12개월까지
정상 상태에서 투여 간격 종료 시점의 농도(Ctrough)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
투여 간격 동안 평균 혈장 미갈라스타트 농도(Cavg)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
투약 간격 동안 정상 상태에서 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-τ)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
겉보기 혈장 제거율(CL/F)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK) 특성화 및 모집단 PK 검증
기준선부터 12개월까지
겉보기 말단상 분포 용적(Vz/F)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
투석 클리어런스(CLD)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
간격 동안 수집된 투석액의 양(VD)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
투석액의 평균 미갈라스타트 농도(CD)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
투석액에서 회수된 양(AeD)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
투석액에서 회복된 선량의 일부(FeD)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
투석 간격 동안의 평균 migalastat 혈장 농도(P)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
곡선 아래의 평균 입구 면적(AUCinlet)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
곡선 아래 평균 출구 면적(AUCoutlet)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
추출 비율(ED)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
투석기 혈류(QD)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
모든 수집 간격(Ae0-τ)에 걸쳐 누적 배설량
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
투여 후 마지막 측정 가능한 시점 이후 회복된 투여량의 일부(Fe0-τ)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
신장 청소율(CLr)
기간: 기준선부터 12개월까지
미갈라스타트의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
기준선부터 12개월까지
0시간(투약 전)부터 무한 시간(AUC0-무한대)까지 외삽된 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 12개월까지의 기준선
Migalastat의 약동학(PK)을 특성화하고 모집단 PK(popPK) 모델 및 시뮬레이션을 검증합니다.
12개월까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)
기간: 기준선부터 12개월까지
중증 신장애 및 말기 신질환이 있는 파브리 시험대상자에서 미갈라스타트의 안전성과 내약성을 평가한다.
기준선부터 12개월까지
신장 질환 방정식의 수정(eGFR MDRD)에 기초한 추정 사구체 여과율(eGFR)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
중증 신장애 및 말기 신질환이 있는 파브리 피험자에서 미갈라스타트의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
기준선부터 12개월까지
만성 신장 질환 역학 협력 방정식(eGFRCKD-EPI)을 기반으로 기준선 eGFR에서 변경
기간: 기준선부터 12개월까지
중증 신장애 및 말기 신질환이 있는 파브리 피험자에서 미갈라스타트의 안전성과 내약성을 평가하기 위해
기준선부터 12개월까지
혈장 글로보트리아오실스핑고신(lyso-Gb3)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
파브리병 및 중증 신장애 환자에서 미갈라스타트의 약력학(PD) 평가
기준선부터 12개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Research, Amicus Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 10월 31일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 6월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 7월 12일

처음 게시됨 (실제)

2019년 7월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 30일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AT1001-025

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

파브리병에 대한 임상 시험

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