Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení migalastatu u Fabryho subjektů s vhodnou variantou GLA a onemocněním ledvin

30. března 2026 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky migalastatu HCl u subjektů s Fabryho chorobou a vhodnými variantami GLA a těžkým poškozením ledvin nebo renálním onemocněním v konečném stádiu léčených hemodialýzou

Otevřená studie k hodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky migalastatu HCl u pacientů s Fabryho chorobou a vhodnými variantami GLA a těžkým renálním poškozením (SRI) nebo konečným stádiem renálního onemocnění (ESRD)

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená, nekomparativní studie pro subjekty s Fabryho chorobou, kteří mají odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (eGFR) na základě hodnoty rovnice modifikace diety při onemocnění ledvin (eGFRMDRD) < 30 ml/min/1,73 m2. Jedinci mohli mít předchozí expozici migalastatu, ať už komerčně, nebo jako účastníci předchozí studie migalastatu.

Do této studie budou zařazeny dvě odlišné populace subjektů s Fabryho chorobou a poruchou funkce ledvin:

  • Skupina 1: Subjekty se SRI, které nedostávají žádný typ dialyzační léčby
  • Kohorta 2: Subjekty ESRD, kteří dostávají hemodialýzu, buď standardní hemodialýzu nebo hemodiafiltraci

Subjekty vstupující do této studie podstoupí screening (návštěva 1), aby se potvrdila způsobilost k zařazení, včetně konfirmačního GLA genotypování. Subjekty, které splňují kritéria způsobilosti, absolvují základní návštěvu (návštěva 2) do 30 dnů od screeningu. Jedinci, kteří nesplňují kritéria způsobilosti (např. jedinci s eGFR > 30 ml/min/1,73 m2) může být znovu prověřeno.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

14

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Austrálie, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Japonsko
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japonsko, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Spojené království
    • England
      • Salford, England, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, Španělsko, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužské nebo ženské subjekty ve věku 18 let nebo starší s diagnostikovanou Fabryho chorobou.
  2. Subjekt (nebo zákonně oprávněný zástupce podle potřeby) je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas a oprávnění k použití a zveřejnění osobních zdravotních informací
  3. Subjekt má ve svých lékařských záznamech zaznamenánu variantu GLA, která je přístupná migalastatu
  4. Subjekt má alespoň 1 zdokumentovanou hodnotu eGFR < 30 ml/min/1,73 m2 za poslední 3 měsíce a má hodnotu eGFRMDRD < 30 ml/min/1,73 m2 při návštěvě 1
  5. Subjekty s ESRD byly na stabilním HD (standardním nebo HDF) režimu alespoň 2 měsíce před screeningovou návštěvou
  6. Pokud mají reprodukční potenciál, pacientky i muži souhlasí s používáním lékařsky uznávané metody antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt podstoupil transplantaci ledviny
  2. Subjekt je na peritoneální dialýze
  3. Subjekt je léčen nebo byl léčen jiným hodnoceným lékem (kromě migalastatu) během 30 dnů
  4. Subjekt podstoupil jakoukoli genovou terapii kdykoli před studií nebo očekává, že během studie podstoupí genovou terapii.
  5. Subjekt měl zdokumentovaný přechodný ischemický záchvat, mrtvici, nestabilní anginu pectoris nebo infarkt myokardu
  6. Subjekt má klinicky významné nestabilní srdeční onemocnění
  7. Subjekt má jakékoli interkurentní onemocnění nebo stav, který může subjektu bránit ve splnění požadavků protokolu
  8. Subjekt měl v anamnéze alergii nebo citlivost na migalastat (včetně pomocných látek) nebo jiné iminocukry (např. miglustat, miglitol)
  9. Subjekt vyžaduje souběžnou léčbu Glyset® (miglitol), Replagal® (agalsidáza alfa) nebo Fabrazyme® (agalsidáza beta)
  10. Subjekt vyžaduje souběžnou léčbu přípravkem Zavesca® (miglustat) nebo byl léčen přípravkem Zavesca
  11. Žena je těhotná nebo kojí
  12. Předmět není schopen splnit studijní požadavky
  13. Pouze ve Francii chráněné osoby, jak je definuje zákon o veřejném zdraví

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1: Těžké poškození ledvin
Všichni jedinci dostanou migalastat 123 mg, ekvivalent 150 mg migalastat HCl (dále jen migalastat) v dávkovacím režimu založeném na jejich výsledku eGFRMDRD při návštěvě 1. Subjekty budou užívat 1 tobolku migalastatu perorálně s vodou buď každé 4 nebo 7 dní.
Lék: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsle
Ostatní jména:
  • AT1001
  • migalastat
Experimentální: Kohorta 2: Konečné stadium onemocnění ledvin
Všichni hemodialyzovaní pacienti dostanou migalastat 123 mg, což odpovídá 150 mg migalastat HCl (dále jen migalastat). Subjekty budou užívat 1 tobolku migalastatu perorálně s vodou každý druhý týden.
Lék: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsle
Ostatní jména:
  • AT1001
  • migalastat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Doba do dosažení maximální koncentrace (tmax)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Zdánlivý terminální poločas eliminace (t½)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a validovat populační PK
Výchozí stav do 12. měsíce
Koncentrace na konci dávkovacího intervalu v ustáleném stavu (Ctrough)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Průměrná plazmatická koncentrace migalastatu v průběhu dávkovacího intervalu (Cavg)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Plocha pod křivkou koncentrace-čas v ustáleném stavu během dávkovacího intervalu (AUC0-τ)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Zdánlivá plazmatická clearance (CL/F)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a validovat populační PK
Výchozí stav do 12. měsíce
Zdánlivý distribuční objem v terminální fázi (Vz/F)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Dialyzační clearance (CLD)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Objem dialyzátu odebraného během intervalu (VD)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Průměrná koncentrace migalastatu v dialyzátu (CD)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Množství získané v dialyzátu (AeD)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Frakce dávky získané v dialyzátu (FeD)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Průměrná plazmatická koncentrace migalastatu během dialyzačního intervalu (P)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Střední vstupní plocha pod křivkou (AUCinlet)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Střední výstupní plocha pod křivkou (AUCoutlet)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Extrakční poměr (ED)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Dialyzátor průtoku krve (QD)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Kumulativní množství vyloučené během všech sběrných intervalů (Ae0-τ)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Podíl dávky získaný po posledním měřitelném časovém bodě po dávce (Fe0-τ)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Renální clearance (CLr)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce
Plocha pod křivkou koncentrace-čas od nulového času (před dávkou) extrapolovaná na nekonečný čas (AUC0-∞)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Charakterizovat farmakokinetiku (PK) migalastatu a ověřit populační PK (popPK) model a simulace.
Výchozí stav do 12. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Posoudit bezpečnost a snášenlivost migalastatu u pacientů s Fabryho funkcí s těžkou poruchou funkce ledvin a terminálním onemocněním ledvin.
Výchozí stav do 12. měsíce
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) oproti výchozí hodnotě na základě rovnice Modifikace diety při onemocnění ledvin (eGFR MDRD)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti migalastatu u pacientů s Fabryho funkcí s těžkou poruchou funkce ledvin a v konečném stádiu onemocnění ledvin
Výchozí stav do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty eGFR založená na rovnici spolupráce v epidemiologii chronického onemocnění ledvin (eGFRCKD-EPI)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti migalastatu u pacientů s Fabryho funkcí s těžkou poruchou funkce ledvin a v konečném stádiu onemocnění ledvin
Výchozí stav do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty plazmatického globotriaosylsfingosinu (lyso-Gb3)
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce
Vyhodnotit farmakodynamiku (PD) migalastatu u subjektů s Fabryho chorobou a těžkou poruchou funkce ledvin
Výchozí stav do 12. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. října 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

15. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. března 2026

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT1001-025

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na migalastat HCl 150 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit