Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera Migalastat hos Fabry-personer med mottaglig GLA-variant och njursjukdom

2 juli 2026 uppdaterad av: Amicus Therapeutics

En öppen studie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för Migalastat HCl hos patienter med Fabrys sjukdom och mottagliga GLA-varianter och gravt nedsatt njurfunktion eller njursjukdom i slutstadiet som behandlats med hemodialys

En öppen studie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för Migalastat HCl hos patienter med Fabrys sjukdom och mottagliga GLA-varianter och allvarligt nedsatt njurfunktion (SRI) eller njursjukdom i slutstadiet (ESRD)

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen, icke-jämförande studie för försökspersoner med Fabrys sjukdom som har en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) baserad på eGFRMDRD-värdet (modification of Diet in Renal Disease Equation) på < 30 ml/min/1,73 m2. Försökspersoner kan ha exponering för migalastat tidigare, antingen kommersiellt eller som deltagare i en tidigare migalastatstudie.

Två distinkta populationer av försökspersoner med Fabrys sjukdom och nedsatt njurfunktion kommer att inkluderas i denna studie:

  • Kohort 1: Försökspersoner med SRI som inte får någon typ av dialysbehandling
  • Kohort 2: ESRD-personer som får hemodialysbehandling, antingen standardhemodialys eller hemodiafiltrering

Försökspersoner som deltar i denna studie kommer att genomgå screening (besök 1) för att bekräfta registreringsberättigande inklusive bekräftande GLA-genotypning. Försökspersoner som uppfyller behörighetskriterierna kommer att ha ett baslinjebesök (besök 2) inom 30 dagar efter screening. Försökspersoner som inte uppfyller behörighetskriterierna (t.ex. försökspersoner med en eGFR > 30 ml/min/1,73 m2) kan skärmas på nytt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

14

Fas

  • Fas 3

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • Japan
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, Spanien, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
  • Storbritannien
    • England
      • Salford, England, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga försökspersoner i åldern 18 år eller äldre, diagnostiserade med Fabrys sjukdom.
  2. Subjektet (eller juridiskt auktoriserad representant som tillämpligt) är villig och kan ge skriftligt informerat samtycke och tillstånd för användning och avslöjande av personlig hälsoinformation
  3. Försökspersonen har en GLA-variant som är mottaglig för migalastat registrerat i deras journaler
  4. Försökspersonen har minst 1 dokumenterat eGFR-värde på < 30 ml/min/1,73 m2 under de senaste 3 månaderna och har ett eGFRMDRD-värde på < 30 mL/min/1,73 m2 vid besök 1
  5. Försökspersoner med ESRD har varit på en stabil HD-regim (standard eller HDF) i minst 2 månader före screeningbesöket
  6. Om de har reproduktionspotential, samtycker både manliga och kvinnliga patienter till att använda en medicinskt accepterad preventivmetod

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersonen har genomgått njurtransplantation
  2. Försökspersonen genomgår peritonealdialys
  3. Försökspersonen har behandlats eller har behandlats med ett annat prövningsläkemedel (förutom migalastat) inom de 30 dagarna
  4. Försökspersonen har genomgått någon genterapi vid något tillfälle före studien eller förväntar sig att genomgå genterapi under studien.
  5. Personen har haft en dokumenterad övergående ischemisk attack, stroke, instabil angina eller hjärtinfarkt
  6. Personen har kliniskt signifikant instabil hjärtsjukdom
  7. Försökspersonen har någon tillfällig sjukdom eller tillstånd som kan hindra patienten från att uppfylla protokollkraven
  8. Personen har en historia av allergi eller känslighet mot migalastat (inklusive hjälpämnen) eller andra iminosocker (t.ex. miglustat, miglitol)
  9. Personen kräver samtidig behandling med Glyset® (miglitol), Replagal® (agalsidas alfa) eller Fabrazyme® (agalsidase beta)
  10. Personen kräver samtidig behandling med Zavesca® (miglustat) eller har behandlats med Zavesca
  11. Den kvinnliga personen är gravid eller ammar
  12. Ämnet kan inte uppfylla studiekraven
  13. Endast i Frankrike, skyddade personer enligt folkhälsolagen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1: Svårt nedsatt njurfunktion
Alla försökspersoner kommer att få migalastat 123 mg, motsvarande 150 mg migalastat HCl (hädanefter migalastat) i en dosregim baserad på deras eGFRMDRD-resultat vid besök 1. Försökspersonerna kommer att ta 1 migalastat kapsel oralt med vatten antingen var 4:e eller 7:e dag.
Läkemedel: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsel
Andra namn:
  • AT1001
  • migalastat
Experimentell: Kohort 2: Njursjukdom i slutstadiet
Alla hemodialyspatienter kommer att få migalastat 123 mg, motsvarande 150 mg migalastat HCl (hädanefter migalastat). Försökspersonerna kommer att ta 1 migalastat kapsel oralt med vatten varannan vecka.
Läkemedel: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsel
Andra namn:
  • AT1001
  • migalastat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal observerad koncentration (Cmax)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Tid till maximal koncentration (tmax)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Skenbar terminal halveringstid (t½)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populationens PK
Baslinje till och med månad 12
Koncentration i slutet av ett doseringsintervall vid steady state (Ctrough)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Genomsnittlig plasmakoncentration av migalastat över doseringsintervallet (Cavg)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Area under koncentration-tidskurvan vid stationärt tillstånd under doseringsintervallet (AUC0-τ)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Synbar plasmaclearance (CL/F)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populationens PK
Baslinje till och med månad 12
Skenbar slutfas distributionsvolym (Vz/F)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Dialysclearance (CLD)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Volym dialysat som samlats upp under intervallet (VD)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Genomsnittlig migalastatkoncentration i dialysat (CD)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Mängd återvunnen i dialysat (AeD)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Bråkdel av dosen återvunnen i dialysat (FeD)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Genomsnittlig plasmakoncentration av migalastat under dialysintervallet (P)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Genomsnittlig inloppsarea under kurvan (AUCinlet)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Genomsnittlig utloppsarea under kurvan (AUCoutlet)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Extraktionsförhållande (ED)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Dialysatorblodflöde (QD)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Kumulativ mängd som utsöndras över alla uppsamlingsintervall (Ae0-τ)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Bråkdel av dosen återvunnen efter den sista mätbara tidpunkten efter dosen (Fe0-τ)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Renal clearance (CLr)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12
Area under koncentration-tidskurvan från nolltid (fördos) extrapolerad till oändlig tid (AUC0-∞)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att karakterisera farmakokinetiken (PK) för migalastat och validera populations-PK (popPK) modellen och simuleringar.
Baslinje till och med månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att bedöma säkerheten och toleransen av migalastat hos Fabry-patienter med gravt nedsatt njurfunktion och njursjukdom i slutstadiet.
Baslinje till och med månad 12
Förändring från baslinjen i uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) baserat på ekvationen för modifiering av kost vid njursjukdom (eGFR MDRD)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av migalastat hos Fabry-personer med gravt nedsatt njurfunktion och njursjukdom i slutstadiet
Baslinje till och med månad 12
Ändring från baslinje eGFR baserat på Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration Equation (eGFRCKD-EPI)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
Att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av migalastat hos Fabry-personer med gravt nedsatt njurfunktion och njursjukdom i slutstadiet
Baslinje till och med månad 12
Förändring från baslinjen i plasmaglobotriaosylsfingosin (lyso-Gb3)
Tidsram: Baslinje till och med månad 12
För att utvärdera farmakodynamiken (PD) hos migalastat hos patienter med Fabrys sjukdom och gravt nedsatt njurfunktion
Baslinje till och med månad 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 oktober 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 juni 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 juli 2019

Första postat (Faktisk)

15 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 juli 2026

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AT1001-025

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera