Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке Мигаластата у субъектов Фабри с поддающимся лечению вариантом ГЛК и почечной недостаточностью

2 июля 2026 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Открытое исследование по оценке безопасности и фармакокинетики мигаластата гидрохлорида у субъектов с болезнью Фабри и поддающимися лечению вариантами ГЛК и тяжелым нарушением функции почек или терминальной стадией почечной недостаточности, получавших гемодиализ

Открытое исследование по оценке безопасности и фармакокинетики мигаластата гидрохлорида у субъектов с болезнью Фабри и поддающимися лечению вариантами ГЛК и тяжелой почечной недостаточностью (SRI) или терминальной стадией почечной недостаточности (ESRD)

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое несравнительное исследование для субъектов с болезнью Фабри, у которых расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) на основе значения уравнения модификации диеты при заболеваниях почек (eGFRMDRD) составляет < 30 мл/мин/1,73. м2. Субъекты могли ранее подвергаться воздействию мигаластата либо в коммерческих целях, либо в качестве участника предыдущего исследования мигаластата.

В это исследование будут включены две разные группы пациентов с болезнью Фабри и почечной недостаточностью:

  • Когорта 1: Субъекты с SRI, не получающие какой-либо вид диализа.
  • Когорта 2: пациенты с тХПН, получающие лечение гемодиализом, либо стандартный гемодиализ, либо гемодиафильтрацию.

Субъекты, участвующие в этом исследовании, пройдут скрининг (посещение 1) для подтверждения права на зачисление, включая подтверждающее генотипирование GLA. Субъекты, отвечающие критериям приемлемости, пройдут базовое посещение (посещение 2) в течение 30 дней после скрининга. Субъекты, которые не соответствуют критериям включения (например, субъекты с рСКФ > 30 мл/мин/1,73). м2) могут быть повторно проверены.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

14

Фаза

  • Фаза 3

Расширенный доступ

Доступный вне клинических испытаний. См. запись расширенного доступа.

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Австралия, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, Испания, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Испания, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Salford, England, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • Япония
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Япония, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Япония, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекты мужского или женского пола в возрасте 18 лет и старше с диагнозом болезнь Фабри.
  2. Субъект (или законный уполномоченный представитель, если применимо) желает и может предоставить письменное информированное согласие и разрешение на использование и раскрытие личной медицинской информации.
  3. Субъект имеет вариант ГЛК, который поддается мигаластату, зарегистрированный в его медицинской карте.
  4. Субъект имеет по крайней мере 1 задокументированное значение рСКФ <30 мл/мин/1,73. m2 в течение последних 3 месяцев и имеет значение eGFMDRD < 30 мл/мин/1,73. м2 при посещении 1
  5. Субъекты с терминальной стадией почечной недостаточности находились на стабильном режиме ГД (стандартном или ГДФ) в течение как минимум 2 месяцев до визита для скрининга.
  6. При наличии репродуктивного потенциала пациенты как мужского, так и женского пола соглашаются использовать принятый с медицинской точки зрения метод контрацепции.

Критерий исключения:

  1. Субъект перенес трансплантацию почки
  2. Субъект находится на перитонеальном диализе
  3. Субъект проходит лечение или лечился другим исследуемым препаратом (кроме мигаластата) в течение 30 дней.
  4. Субъект прошел какую-либо генную терапию в любое время до исследования или ожидает прохождения генной терапии во время исследования.
  5. У субъекта была задокументированная транзиторная ишемическая атака, инсульт, нестабильная стенокардия или инфаркт миокарда.
  6. У субъекта клинически значимое нестабильное заболевание сердца.
  7. Субъект имеет какое-либо интеркуррентное заболевание или состояние, которое может помешать субъекту выполнить требования протокола.
  8. Субъект имеет в анамнезе аллергию или чувствительность к мигаластату (включая вспомогательные вещества) или другим иминосахарам (например, миглустат, миглитол).
  9. Субъекту требуется одновременное лечение Glyset® (миглитол), Replagal® (агалсидаза альфа) или Fabrazyme® (агалсидаза бета)
  10. Субъекту требуется одновременное лечение препаратом Завеска® (миглустат) или он получал лечение препаратом Завеска.
  11. Субъект женского пола беременна или кормит грудью
  12. Субъект не может выполнить требования исследования
  13. Только во Франции защищенные лица в соответствии с Кодексом общественного здравоохранения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1: Тяжелая почечная недостаточность
Все субъекты будут получать мигаластат 123 мг, что эквивалентно 150 мг мигаластата HCl (далее — мигаластат) в режиме дозирования, основанном на их результатах eGFMDRD на визите 1. Субъекты будут принимать по 1 капсуле мигаластата перорально, запивая водой, каждые 4 или 7 дней.
Лекарство: мигаластат HCl 150 мг
мигаластат гидрохлорид 150 мг капсулы
Другие имена:
  • АТ1001
  • мигаластат
Экспериментальный: Когорта 2: терминальная стадия почечной недостаточности
Все пациенты, находящиеся на гемодиализе, получат мигаластат в дозе 123 мг, что эквивалентно 150 мг мигаластата HCl (далее — мигаластат). Субъекты будут принимать по 1 капсуле мигаластата перорально с водой каждые две недели.
Лекарство: мигаластат HCl 150 мг
мигаластат гидрохлорид 150 мг капсулы
Другие имена:
  • АТ1001
  • мигаластат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная наблюдаемая концентрация (Cmax)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Время достижения максимальной концентрации (tmax)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Кажущийся терминальный период полувыведения (t½)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Чтобы охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить популяционную ФК
Исходный уровень до 12 месяца
Концентрация в конце интервала дозирования в равновесном состоянии (Ctrough)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Средняя концентрация мигаластата в плазме в течение интервала дозирования (Cavg)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени в равновесном состоянии в течение интервала дозирования (AUC0-τ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Кажущийся плазменный клиренс (CL/F)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Чтобы охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить популяционную ФК
Исходный уровень до 12 месяца
Кажущийся терминальный объем распределения (Vz/F)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Клиренс диализа (CLD)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Объем диализата, собранного за интервал (VD)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Средняя концентрация мигаластата в диализате (CD)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Количество, восстановленное в диализате (AeD)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Доля дозы, восстановленная в диализате (FeD)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Средняя концентрация мигаластата в плазме в течение интервала диализа (P)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Средняя площадь входного отверстия под кривой (AUCinlet)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Средняя площадь выхода под кривой (AUCoutlet)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Коэффициент извлечения (ED)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Диализирующий кровоток (QD)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Кумулятивное количество, выделенное за все интервалы сбора (Ae0-τ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Доля дозы, восстановленной после последней измеряемой временной точки после введения дозы (Fe0-τ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Почечный клиренс (CLr)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и подтвердить модель и моделирование популяционной ФК (popPK).
Исходный уровень до 12 месяца
Площадь под кривой «концентрация-время» от нулевого времени (до введения дозы), экстраполированная на бесконечное время (AUC0-∞)
Временное ограничение: Базовый уровень до 12-го месяца
Охарактеризовать фармакокинетику (ФК) мигаластата и проверить популяционную модель ФК (попПК) и моделирование.
Базовый уровень до 12-го месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Оценить безопасность и переносимость мигаластата у пациентов с Фабри с тяжелой почечной недостаточностью и терминальной стадией почечной недостаточности.
Исходный уровень до 12 месяца
Изменение расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) по сравнению с исходным уровнем на основе уравнения модификации диеты при заболеваниях почек (рСКФ MDRD)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Оценить безопасность и переносимость мигаластата у пациентов с Фабри с тяжелой почечной недостаточностью и терминальной стадией почечной недостаточности.
Исходный уровень до 12 месяца
Изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем на основе уравнения сотрудничества в области эпидемиологии хронических заболеваний почек (eGFRCKD-EPI)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Оценить безопасность и переносимость мигаластата у пациентов с Фабри с тяжелой почечной недостаточностью и терминальной стадией почечной недостаточности.
Исходный уровень до 12 месяца
Изменение по сравнению с исходным уровнем глоботриаозилсфингозина в плазме (лизо-Gb3)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяца
Оценить фармакодинамику (ФД) мигаластата у пациентов с болезнью Фабри и тяжелой почечной недостаточностью.
Исходный уровень до 12 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 октября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 июня 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 июля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 июля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AT1001-025

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться