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Uno studio per valutare Migalastat in soggetti Fabry con variante GLA suscettibile e malattia renale

30 marzo 2026 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di Migalastat HCl in soggetti con malattia di Fabry e varianti di GLA suscettibili e grave compromissione renale o malattia renale allo stadio terminale trattati con emodialisi

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di Migalastat HCl in soggetti con malattia di Fabry e varianti di GLA suscettibili e grave compromissione renale (SRI) o malattia renale allo stadio terminale (ESRD)

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto, non comparativo per soggetti con malattia di Fabry che hanno una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) basata sul valore dell'equazione Modification of Diet in Renal Disease (eGFRMDRD) < 30 mL/min/1,73 m2. I soggetti possono aver avuto una precedente esposizione a migalastat, sia commercialmente che come partecipanti a un precedente studio con migalastat.

In questo studio verranno arruolate due distinte popolazioni di soggetti con malattia di Fabry e compromissione renale:

  • Coorte 1: soggetti con SRI che non ricevono alcun tipo di trattamento dialitico
  • Coorte 2: soggetti ESRD che stanno ricevendo un trattamento di emodialisi, emodialisi standard o emodiafiltrazione

I soggetti che accedono a questo studio saranno sottoposti a screening (Visita 1) per confermare l'idoneità all'arruolamento, inclusa la conferma della genotipizzazione GLA. I soggetti che soddisfano i criteri di ammissibilità avranno una visita di riferimento (visita 2) entro 30 giorni dallo screening. Soggetti che non soddisfano i criteri di ammissibilità (p. es., soggetti con eGFR > 30 mL/min/1,73 m2) può essere nuovamente sottoposto a screening.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

14

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Giappone
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Giappone, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Regno Unito
    • England
      • Salford, England, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, Spagna, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 18 anni, con diagnosi di malattia di Fabry.
  2. Il soggetto (o il rappresentante legalmente autorizzato a seconda dei casi) è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione all'uso e alla divulgazione delle informazioni sanitarie personali
  3. Il soggetto ha una variante GLA suscettibile di migalastat registrata nella sua cartella clinica
  4. Il soggetto ha almeno 1 valore eGFR documentato di <30 ml/min/1,73 m2 negli ultimi 3 mesi e ha un valore eGFRMDRD < 30 ml/min/1,73 m2 alla Visita 1
  5. I soggetti con malattia renale all'ultimo stadio hanno seguito un regime HD stabile (standard o HDF) per almeno 2 mesi prima della visita di screening
  6. Se di potenziale riproduttivo, sia i pazienti di sesso maschile che quelli di sesso femminile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha subito un trapianto di rene
  2. Il soggetto è in dialisi peritoneale
  3. Il soggetto è trattato o è stato trattato con un altro farmaco sperimentale (eccetto migalastat) entro i 30 giorni
  4. - Il soggetto è stato sottoposto a terapia genica in qualsiasi momento prima dello studio o prevede di sottoporsi a terapia genica durante lo studio.
  5. Il soggetto ha avuto un attacco ischemico transitorio documentato, ictus, angina instabile o infarto del miocardio
  6. Il soggetto ha una malattia cardiaca instabile clinicamente significativa
  7. Il soggetto ha qualsiasi malattia o condizione intercorrente che possa precludere al soggetto di soddisfare i requisiti del protocollo
  8. Il soggetto ha una storia di allergia o sensibilità al migalastat (compresi gli eccipienti) o ad altri iminozuccheri (p. es., miglustat, miglitolo)
  9. Il soggetto richiede un trattamento concomitante con Glyset® (miglitolo), Replagal® (agalsidasi alfa) o Fabrazyme® (agalsidasi beta)
  10. Il soggetto richiede un trattamento concomitante con Zavesca® (miglustat) o è stato trattato con Zavesca
  11. Il soggetto di sesso femminile è in stato di gravidanza o allattamento
  12. Il soggetto non è in grado di soddisfare i requisiti di studio
  13. Solo in Francia, persone protette come definite dal codice di sanità pubblica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: grave compromissione renale
Tutti i soggetti riceveranno migalastat 123 mg, equivalente a 150 mg di migalastat HCl (di seguito, migalastat) a un regime posologico basato sul risultato di eGFRMDRD alla Visita 1. I soggetti assumeranno 1 capsula di migalastat per via orale con acqua ogni 4 o 7 giorni.
Droga: migalastat cloridrato 150 mg
migalastat HCl capsula da 150 mg
Altri nomi:
  • AT1001
  • megalastat
Sperimentale: Coorte 2: Malattia renale allo stadio terminale
Tutti i soggetti in emodialisi riceveranno migalastat 123 mg, equivalente a 150 mg di migalastat HCl (di seguito, migalastat). I soggetti prenderanno 1 capsula di migalastat per via orale con acqua a settimane alterne.
Droga: migalastat cloridrato 150 mg
migalastat HCl capsula da 150 mg
Altri nomi:
  • AT1001
  • megalastat

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Tempo alla massima concentrazione (tmax)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Emivita di eliminazione terminale apparente (t½)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare la farmacocinetica della popolazione
Basale fino al mese 12
Concentrazione alla fine di un intervallo di dosaggio allo stato stazionario (Ctrough)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Concentrazione plasmatica media di migalastat nell'intervallo di dosaggio (Cavg)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Area sotto la curva concentrazione-tempo allo stato stazionario durante l'intervallo tra le dosi (AUC0-τ)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Clearance plasmatica apparente (CL/F)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare la farmacocinetica della popolazione
Basale fino al mese 12
Volume di distribuzione apparente della fase terminale (Vz/F)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Autorizzazione della dialisi (CLD)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Volume di dialisato raccolto durante l'intervallo (VD)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Concentrazione media di migalastat nel dialisato (CD)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Quantità recuperata nel dialisato (AeD)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Frazione della dose recuperata nel dialisato (FeD)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Concentrazione plasmatica media di migalastat durante l'intervallo di dialisi (P)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Area media di ingresso sotto la curva (AUCinlet)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Area media di uscita sotto la curva (AUCoutlet)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Rapporto di estrazione (ED)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Flusso sanguigno del dializzatore (QD)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Quantità cumulativa escreta in tutti gli intervalli di raccolta (Ae0-τ)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Frazione della dose recuperata dopo l'ultimo punto temporale misurabile post-dose (Fe0-τ)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Clearance renale (CLr)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e convalidare il modello e le simulazioni di PK della popolazione (popPK).
Basale fino al mese 12
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo zero (pre-dose) estrapolata al tempo infinito (AUC0-∞)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 12
Caratterizzare la farmacocinetica (PK) di migalastat e validare il modello e le simulazioni della PK di popolazione (popPK).
Riferimento al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di migalastat in soggetti Fabry con compromissione renale grave e malattia renale allo stadio terminale.
Basale fino al mese 12
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) basata sull'equazione Modification of Diet in Renal Disease (eGFR MDRD)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di migalastat in soggetti Fabry con compromissione renale grave e malattia renale allo stadio terminale
Basale fino al mese 12
Variazione dall'eGFR basale basata sull'equazione di collaborazione epidemiologica della malattia renale cronica (eGFRCKD-EPI)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di migalastat in soggetti Fabry con compromissione renale grave e malattia renale allo stadio terminale
Basale fino al mese 12
Variazione rispetto al basale della globotriaosilsfingosina plasmatica (liso-Gb3)
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12
Valutare la farmacodinamica (PD) di migalastat in soggetti con malattia di Fabry e grave compromissione renale
Basale fino al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2022

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

15 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 marzo 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT1001-025

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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