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Um estudo para avaliar o migalastat em indivíduos de Fabry com variante de GLA e doença renal

30 de março de 2026 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo aberto para avaliar a segurança e a farmacocinética do migalastat HCl em indivíduos com doença de Fabry e variantes de GLA amenáveis ​​e insuficiência renal grave ou doença renal em estágio terminal tratados com hemodiálise

Um estudo aberto para avaliar a segurança e a farmacocinética do migalastat HCl em indivíduos com doença de Fabry e variantes de GLA amenizáveis ​​e insuficiência renal grave (SRI) ou doença renal terminal (ESRD)

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo aberto, não comparativo para indivíduos com doença de Fabry que têm uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) com base no valor da equação de modificação da dieta na doença renal (eGFRMDRD) de < 30 mL/min/1,73 m2. Os indivíduos podem ter tido exposição anterior ao migalastat, seja comercialmente ou como participante de um estudo anterior do migalastat.

Duas populações distintas de indivíduos com doença de Fabry e insuficiência renal serão incluídas neste estudo:

  • Coorte 1: Indivíduos com SRI que não receberam nenhum tipo de tratamento de diálise
  • Coorte 2: Indivíduos com ESRD que estão recebendo tratamento de hemodiálise, seja hemodiálise padrão ou hemodiafiltração

Os indivíduos que entrarem neste estudo serão submetidos a triagem (Visita 1) para confirmar a elegibilidade da inscrição, incluindo genotipagem GLA confirmatória. Os indivíduos que atendem aos critérios de elegibilidade terão uma visita de linha de base (visita 2) dentro de 30 dias após a triagem. Indivíduos que não atendem aos critérios de elegibilidade (por exemplo, indivíduos com eGFR > 30 mL/min/1,73 m2) podem ser rastreados novamente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

14

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Austrália, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, Espanha, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • Japão
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japão, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Reino Unido
    • England
      • Salford, England, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade igual ou superior a 18 anos, diagnosticados com a doença de Fabry.
  2. O sujeito (ou representante legalmente autorizado, conforme aplicável) está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito e autorização para uso e divulgação de informações pessoais de saúde
  3. O sujeito tem uma variante GLA passível de migalastat registrada em seus registros médicos
  4. O sujeito tem pelo menos 1 valor documentado de eGFR < 30 mL/min/1,73 m2 nos últimos 3 meses e tem um valor eGFRMDRD < 30 mL/min/1,73 m2 na Visita 1
  5. Indivíduos com ESRD estiveram em um regime estável de HD (padrão ou HDF) por pelo menos 2 meses antes da visita de triagem
  6. Se houver potencial reprodutivo, tanto os pacientes masculinos quanto femininos concordam em usar um método contraceptivo clinicamente aceito

Critério de exclusão:

  1. Sujeito foi submetido a transplante renal
  2. O sujeito está em diálise peritoneal
  3. O sujeito é tratado ou foi tratado com outro medicamento experimental (exceto migalastat) dentro de 30 dias
  4. O sujeito foi submetido a qualquer terapia genética a qualquer momento antes do estudo ou prevê passar por terapia genética durante o estudo.
  5. O indivíduo teve um ataque isquêmico transitório documentado, acidente vascular cerebral, angina instável ou infarto do miocárdio
  6. Sujeito tem doença cardíaca instável clinicamente significativa
  7. O sujeito tem qualquer doença ou condição intercorrente que possa impedir o sujeito de cumprir os requisitos do protocolo
  8. O sujeito tem histórico de alergia ou sensibilidade ao migalastat (incluindo excipientes) ou outros iminosaçúcares (por exemplo, miglustat, miglitol)
  9. O sujeito requer tratamento concomitante com Glyset® (miglitol), Replagal® (agalsidase alfa) ou Fabrazyme® (agalsidase beta)
  10. O sujeito requer tratamento concomitante com Zavesca® (miglustat) ou foi tratado com Zavesca
  11. Indivíduo do sexo feminino está grávida ou amamentando
  12. O sujeito é incapaz de cumprir os requisitos do estudo
  13. Somente na França, pessoas protegidas conforme definido pelo Código de Saúde Pública

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1: Insuficiência Renal Grave
Todos os indivíduos receberão migalastat 123 mg, equivalente a 150 mg de migalastat HCl (doravante, migalastat) em um regime de dosagem com base em seu resultado eGFRMDRD na Visita 1. Os indivíduos tomarão 1 cápsula de migalastat por via oral com água a cada 4 ou 7 dias.
Medicamento: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg cápsula
Outros nomes:
  • AT1001
  • migalastat
Experimental: Coorte 2: Doença Renal em Estágio Terminal
Todos os indivíduos em hemodiálise receberão migalastat 123 mg, equivalente a 150 mg de migalastat HCl (doravante, migalastat). Os indivíduos tomarão 1 cápsula de migalastat por via oral com água a cada duas semanas.
Medicamento: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg cápsula
Outros nomes:
  • AT1001
  • migalastat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração máxima observada (Cmax)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Tempo para a concentração máxima (tmax)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Meia-vida de eliminação terminal aparente (t½)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar a PK da população
Linha de base até o mês 12
Concentração no final de um intervalo de dosagem no estado estacionário (Cvale)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Concentração plasmática média de migalastat durante o intervalo de dosagem (Cavg)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Área sob a curva concentração-tempo no estado estacionário durante o intervalo de dosagem (AUC0-τ)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Depuração plasmática aparente (CL/F)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar a PK da população
Linha de base até o mês 12
Volume aparente de fase terminal de distribuição (Vz/F)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Depuração de diálise (CLD)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Volume de dialisato coletado durante o intervalo (VD)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Concentração média de migalastat no dialisato (CD)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Quantidade recuperada no dialisato (AeD)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Fração da dose recuperada no dialisato (FeD)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Concentração plasmática média de migalastat durante o intervalo de diálise (P)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Área média de entrada sob a curva (AUCinlet)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Área média de saída sob a curva (AUCoutlet)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Taxa de extração (ED)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Fluxo sanguíneo do dialisador (QD)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Quantidade cumulativa excretada em todos os intervalos de coleta (Ae0-τ)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Fração da dose recuperada após o último ponto de tempo mensurável pós-dose (Fe0-τ)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Depuração renal (CLr)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e as simulações de PK da população (popPK).
Linha de base até o mês 12
Área sob a curva concentração-tempo do tempo zero (pré-dose) extrapolada para o tempo infinito (AUC0-∞)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Caracterizar a farmacocinética (PK) do migalastat e validar o modelo e simulações de PK populacional (popPK).
Linha de base até o mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Avaliar a segurança e a tolerabilidade do migalastat em indivíduos de Fabry com insuficiência renal grave e doença renal terminal.
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) com base na equação de modificação da dieta na doença renal (eGFR MDRD)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Avaliar a segurança e a tolerabilidade do migalastat em indivíduos de Fabry com insuficiência renal grave e doença renal terminal
Linha de base até o mês 12
Alteração da linha de base eGFR com base na equação da Colaboração em Epidemiologia da Doença Renal Crônica (eGFRCKD-EPI)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Avaliar a segurança e a tolerabilidade do migalastat em indivíduos de Fabry com insuficiência renal grave e doença renal terminal
Linha de base até o mês 12
Mudança da linha de base na globotriaosilesfingosina plasmática (liso-Gb3)
Prazo: Linha de base até o mês 12
Avaliar a farmacodinâmica (PD) do migalastat em indivíduos com doença de Fabry e insuficiência renal grave
Linha de base até o mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de junho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

15 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de março de 2026

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AT1001-025

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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