Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af Migalastat hos Fabry-personer med medtagelig GLA-variant og nyresygdom

30. marts 2026 opdateret af: Amicus Therapeutics

En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​Migalastat HCl hos personer med Fabrys sygdom og medtagelige GLA-varianter og svær nyreinsufficiens eller nyresygdom i slutstadiet behandlet med hæmodialyse

En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og farmakokinetikken af ​​Migalastat HCl hos forsøgspersoner med Fabrys sygdom og medtagelige GLA-varianter og svær nyreinsufficiens (SRI) eller slutstadie nyresygdom (ESRD)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, ikke-sammenlignende studie for forsøgspersoner med Fabrys sygdom, som har en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) baseret på værdien for modifikation af diæt i nyresygdomsligningen (eGFRMDRD) på < 30 ml/min/1,73 m2. Forsøgspersoner kan tidligere have været udsat for migalastat, enten kommercielt eller som deltager i et tidligere migalastat-studie.

To forskellige populationer af forsøgspersoner med Fabrys sygdom og nedsat nyrefunktion vil blive inkluderet i denne undersøgelse:

  • Kohorte 1: Forsøgspersoner med SRI, der ikke modtager nogen form for dialysebehandling
  • Kohorte 2: ESRD-personer, der modtager hæmodialysebehandling, enten standardhæmodialyse eller hæmodiafiltrering

Forsøgspersoner, der deltager i denne undersøgelse, vil gennemgå screening (besøg 1) for at bekræfte tilmeldingsberettigelse, herunder bekræftende GLA-genotypebestemmelse. Forsøgspersoner, der opfylder berettigelseskriterierne, vil have et baselinebesøg (besøg 2) inden for 30 dage efter screeningen. Emner, der ikke opfylder berettigelseskriterierne (f.eks. forsøgspersoner med en eGFR > 30 ml/min/1,73 m2) kan genskærmes.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

14

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Salford, England, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc
  • Japan
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, Spanien, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i alderen 18 år eller ældre, diagnosticeret med Fabrys sygdom.
  2. Subjektet (eller juridisk autoriseret repræsentant, hvis det er relevant) er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og tilladelse til brug og videregivelse af personlige helbredsoplysninger
  3. Forsøgspersonen har en GLA-variant, der er modtagelig for migalastat registreret i deres lægejournaler
  4. Forsøgspersonen har mindst 1 dokumenteret eGFR-værdi på < 30 ml/min/1,73 m2 inden for de sidste 3 måneder og har en eGFRMDRD-værdi på < 30 mL/min/1,73 m2 ved besøg 1
  5. Forsøgspersoner med ESRD har været på et stabilt HD-regime (standard eller HDF) i mindst 2 måneder før screeningsbesøget
  6. Hvis de har reproduktionspotentiale, accepterer både mandlige og kvindelige patienter at bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har gennemgået en nyretransplantation
  2. Forsøgspersonen er i peritonealdialyse
  3. Forsøgspersonen er behandlet eller er blevet behandlet med et andet forsøgslægemiddel (undtagen migalastat) inden for de 30 dage
  4. Forsøgspersonen har gennemgået en hvilken som helst genterapi på et hvilket som helst tidspunkt forud for undersøgelsen eller forventer at gennemgå genterapi under undersøgelsen.
  5. Forsøgsperson har haft et dokumenteret forbigående iskæmisk anfald, slagtilfælde, ustabil angina eller myokardieinfarkt
  6. Personen har klinisk signifikant ustabil hjertesygdom
  7. Forsøgspersonen har en interkurrent sygdom eller tilstand, der kan forhindre forsøgspersonen i at opfylde protokolkravene
  8. Personen har en historie med allergi eller følsomhed over for migalastat (inklusive hjælpestoffer) eller andre iminosukkere (f.eks. miglustat, miglitol)
  9. Personen kræver samtidig behandling med Glyset® (miglitol), Replagal® (agalsidase alfa) eller Fabrazyme® (agalsidase beta)
  10. Personen kræver samtidig behandling med Zavesca® (miglustat) eller er blevet behandlet med Zavesca
  11. Kvindelig forsøgsperson er gravid eller ammer
  12. Emnet er ikke i stand til at overholde studiekravene
  13. Kun i Frankrig, beskyttede personer som defineret af folkesundhedsloven

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: Svært nedsat nyrefunktion
Alle forsøgspersoner vil modtage migalastat 123 mg, svarende til 150 mg migalastat HCl (herefter migalastat) i et dosisregime baseret på deres eGFRMDRD-resultat ved besøg 1. Forsøgspersonerne vil tage 1 migalastat-kapsel oralt med vand enten hver 4. eller 7. dag.
Medicin: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsel
Andre navne:
  • AT1001
  • migalastat
Eksperimentel: Kohorte 2: Nyresygdom i slutstadiet
Alle hæmodialysepersoner vil modtage migalastat 123 mg, svarende til 150 mg migalastat HCl (herefter migalastat). Forsøgspersonerne vil tage 1 migalastat kapsel oralt med vand hver anden uge.
Medicin: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsel
Andre navne:
  • AT1001
  • migalastat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret koncentration (Cmax)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Tid til maksimal koncentration (tmax)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Tilsyneladende terminal halveringstid (t½)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populationens PK
Baseline til og med måned 12
Koncentration ved slutningen af ​​et doseringsinterval ved steady state (Ctrough)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Gennemsnitlig plasmakoncentration af migalastat over doseringsintervallet (Cavg)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Areal under koncentration-tidskurven ved steady state under doseringsintervallet (AUC0-τ)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Tilsyneladende plasmaclearance (CL/F)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populationens PK
Baseline til og med måned 12
Tilsyneladende terminalfase distributionsvolumen (Vz/F)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Dialyseclearance (CLD)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Volumen af ​​dialysat opsamlet i intervallet (VD)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Gennemsnitlig migalastatkoncentration i dialysat (CD)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Mængde genvundet i dialysat (AeD)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Fraktion af dosis genfundet i dialysat (FeD)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Gennemsnitlig plasmakoncentration af migalastat under dialyseintervallet (P)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Middelindløbsareal under kurven (AUCinlet)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Gennemsnitligt udløbsområde under kurven (AUCoutlet)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Ekstraktionsforhold (ED)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Dialyseapparatets blodgennemstrømning (QD)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Kumulativ mængde udskilt over alle opsamlingsintervaller (Ae0-τ)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Fraktion af dosis genfundet efter det sidste målbare tidspunkt efter dosis (Fe0-τ)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Renal clearance (CLr)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12
Areal under koncentration-tid-kurven fra nul tid (præ-dosis) ekstrapoleret til uendelig tid (AUC0-∞)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af migalastat og validere populations-PK (popPK) model og simuleringer.
Baseline til og med måned 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​migalastat hos Fabry-personer med svært nedsat nyrefunktion og nyresygdom i slutstadiet.
Baseline til og med måned 12
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) baseret på modifikation af diæt i nyresygdomsligningen (eGFR MDRD)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​migalastat hos Fabry-personer med svært nedsat nyrefunktion og nyresygdom i slutstadiet
Baseline til og med måned 12
Ændring fra baseline eGFR baseret på Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-ligningen (eGFRCKD-EPI)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​migalastat hos Fabry-personer med svært nedsat nyrefunktion og nyresygdom i slutstadiet
Baseline til og med måned 12
Ændring fra baseline i plasma globotriaosylsphingosin (lyso-Gb3)
Tidsramme: Baseline til og med måned 12
At evaluere farmakodynamikken (PD) af migalastat hos personer med Fabrys sygdom og svært nedsat nyrefunktion
Baseline til og med måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

15. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. marts 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT1001-025

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med migalastat HCl 150 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner