Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające migalastat u pacjentów Fabry'ego z wrażliwym wariantem GLA i chorobą nerek

28 marca 2024 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i farmakokinetyki chlorowodorku migalastatu u pacjentów z chorobą Fabry'ego i wrażliwymi wariantami GLA oraz ciężkimi zaburzeniami czynności nerek lub schyłkową niewydolnością nerek leczonych hemodializą

Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i farmakokinetyki chlorowodorku migalastatu u pacjentów z chorobą Fabry'ego i wrażliwymi wariantami GLA oraz ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (SRI) lub schyłkową niewydolnością nerek (ESRD)

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, nieporównawcze badanie z udziałem pacjentów z chorobą Fabry'ego, u których oszacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) na podstawie równania modyfikacji diety w chorobie nerek (eGFRMDRD) wynosi < 30 ml/min/1,73 m2. Pacjenci mogli mieć wcześniejszą ekspozycję na migalastat, zarówno komercyjnie, jak i jako uczestnik poprzedniego badania migalastatu.

Do tego badania zostaną włączone dwie odrębne populacje pacjentów z chorobą Fabry'ego i zaburzeniami czynności nerek:

  • Kohorta 1: Osoby z SRI niepoddawane żadnemu rodzajowi dializy
  • Kohorta 2: Pacjenci ze schyłkową niewydolnością nerek poddawani hemodializie, standardowej hemodializie lub hemodiafiltracji

Osoby biorące udział w tym badaniu zostaną poddane badaniu przesiewowemu (Wizyta 1) w celu potwierdzenia kwalifikacji do włączenia, w tym potwierdzającego genotypowania GLA. Pacjenci, którzy spełniają kryteria kwalifikacji, zostaną poddani wizycie podstawowej (wizyta 2) w ciągu 30 dni od badania przesiewowego. Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów kwalifikacji (np. pacjenci z eGFR > 30 ml/min/1,73 m2) może zostać ponownie przebadany.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

14

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Rekrutacyjny
        • Royal Melbourne Hospital
  • Francja
      • Paris, Francja, 75020
        • Rekrutacyjny
        • Internal Medicine Unit Croix Saint Simon Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Córdoba, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Elda, Hiszpania, 03600
        • Rekrutacyjny
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Rekrutacyjny
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
  • Japonia
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Rekrutacyjny
        • Osaka University Hospital
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3041-801
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Rekrutacyjny
        • Renal Disease Research Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku 18 lat lub starsi, u których zdiagnozowano chorobę Fabry'ego.
  2. Podmiot (lub prawnie upoważniony przedstawiciel, jeśli dotyczy) jest chętny i zdolny do udzielenia pisemnej świadomej zgody i upoważnienia do wykorzystywania i ujawniania informacji o zdrowiu osobistym
  3. Podmiot ma wariant GLA, który jest podatny na migalastat, odnotowany w jego dokumentacji medycznej
  4. Pacjent ma co najmniej 1 udokumentowaną wartość eGFR < 30 ml/min/1,73 m2 w ciągu ostatnich 3 miesięcy i ma wartość eGFRMDRD < 30 ml/min/1,73 m2 przy Wizycie 1
  5. Pacjenci z ESRD byli na stabilnym schemacie HD (standardowym lub HDF) przez co najmniej 2 miesiące przed wizytą przesiewową
  6. Jeśli pacjenci mają potencjał rozrodczy, zarówno mężczyźni, jak i kobiety wyrażają zgodę na stosowanie medycznie akceptowanej metody antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  1. Obiekt przeszedł przeszczep nerki
  2. Podmiot jest na dializie otrzewnowej
  3. Pacjent jest lub był leczony innym badanym lekiem (z wyjątkiem migalastatu) w ciągu 30 dni
  4. Podmiot przeszedł jakąkolwiek terapię genową w jakimkolwiek czasie przed badaniem lub przewiduje poddanie się terapii genowej podczas badania.
  5. Podmiot miał udokumentowany przejściowy atak niedokrwienny, udar, niestabilną dusznicę bolesną lub zawał mięśnia sercowego
  6. Podmiot ma klinicznie istotną niestabilną chorobę serca
  7. Podmiot cierpi na jakąkolwiek współistniejącą chorobę lub stan, który może uniemożliwić podmiotowi spełnienie wymagań protokołu
  8. Pacjent ma historię alergii lub wrażliwości na migalastat (w tym substancje pomocnicze) lub inne iminocukry (np. miglustat, miglitol)
  9. Pacjent wymaga jednoczesnego leczenia Glyset® (miglitol), Replagal® (agalzydaza alfa) lub Fabrazyme® (agalzydaza beta)
  10. Pacjent wymaga równoczesnego leczenia preparatem Zavesca® (miglustat) lub był leczony preparatem Zavesca
  11. Kobieta jest w ciąży lub karmi piersią
  12. Podmiot nie jest w stanie spełnić wymagań związanych z badaniem
  13. Tylko we Francji osoby chronione zgodnie z definicją zawartą w Kodeksie Zdrowia Publicznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: Ciężka niewydolność nerek
Wszyscy pacjenci otrzymają migalastat w dawce 123 mg, co odpowiada 150 mg migalastatu HCl (zwanego dalej migalastatem), w schemacie dawkowania opartym na ich wyniku eGFRMDRD podczas wizyty 1. Pacjenci będą przyjmować doustnie 1 kapsułkę migalastatu z wodą co 4 lub 7 dni.
Lek: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsułka
Inne nazwy:
  • AT1001
  • migalastat
Eksperymentalny: Kohorta 2: Schyłkowa niewydolność nerek
Wszyscy pacjenci poddawani hemodializie otrzymają migalastat w dawce 123 mg, co odpowiada 150 mg migalastatu HCl (zwanego dalej migalastatem). Pacjenci będą przyjmować doustnie 1 kapsułkę migalastatu z wodą co drugi tydzień.
Lek: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg kapsułka
Inne nazwy:
  • AT1001
  • migalastat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Czas do maksymalnego stężenia (tmax)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Pozorny końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t½)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja farmakokinetyki populacyjnej
Wartość bazowa do miesiąca 12
Stężenie na koniec przerwy w dawkowaniu w stanie stacjonarnym (Ctrough)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Średnie stężenie migalastatu w osoczu w okresie między kolejnymi dawkami (Cśr.)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu w stanie stacjonarnym podczas przerwy między dawkami (AUC0-τ)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Pozorny klirens osoczowy (CL/F)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja farmakokinetyki populacyjnej
Wartość bazowa do miesiąca 12
Pozorna objętość dystrybucji w fazie końcowej (Vz/F)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Klirens dializacyjny (CLD)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Objętość dializatu pobranego podczas przerwy (VD)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Średnie stężenie migalastatu w dializacie (CD)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Ilość odzyskana w dializacie (AeD)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Ułamek dawki odzyskanej w dializacie (FeD)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Średnie stężenie migalastatu w osoczu podczas przerwy w dializie (P)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Średnia powierzchnia wlotu pod krzywą (AUCinlet)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Średnia powierzchnia wylotu pod krzywą (AUCoutlet)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Współczynnik ekstrakcji (ED)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Przepływ krwi w dializatorze (QD)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Skumulowana ilość wydalana przez wszystkie okresy pobierania (Ae0-τ)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Część dawki odzyskana po ostatnim mierzalnym punkcie czasowym po podaniu dawki (Fe0-τ)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Klirens nerkowy (CLr)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja populacyjnego modelu PK (popPK) i symulacji.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego (dawka wstępna) ekstrapolowane do czasu nieskończonego (AUC0-∞)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12. miesiąca
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) migalastatu i walidacja modelu i symulacji populacji PK (popPK).
Wartość bazowa do 12. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji migalastatu u pacjentów Fabry'ego z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek i schyłkową niewydolnością nerek.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Liczba osób z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych chemii klinicznej
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy parametrów chemicznych.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Liczba osób z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych hematologicznych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy parametrów hematologicznych.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Liczba osób z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych moczu
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Zostaną pobrane próbki krwi do analizy parametrów moczu.
Wartość bazowa do miesiąca 12
Liczba pacjentów z nieprawidłowymi wynikami elektrokardiogramu (EKG) jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Uzyskane zostanie 12-odprowadzeniowe EKG
Wartość bazowa do miesiąca 12
Zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) w stosunku do wartości wyjściowych na podstawie równania modyfikacji diety w chorobie nerek (eGFR MDRD)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji migalastatu u pacjentów Fabry'ego z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek i schyłkową niewydolnością nerek
Wartość bazowa do miesiąca 12
Zmiana eGFR w stosunku do wartości wyjściowej na podstawie równania Współpracy Epidemiologicznej Chronicznej Choroby Nerek (eGFRCKD-EPI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji migalastatu u pacjentów Fabry'ego z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek i schyłkową niewydolnością nerek
Wartość bazowa do miesiąca 12
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w osoczu globotriaozylossfingozyny (lizo-Gb3)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do miesiąca 12
Ocena farmakodynamiki (PD) migalastatu u pacjentów z chorobą Fabry'ego i ciężkimi zaburzeniami czynności nerek
Wartość bazowa do miesiąca 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AT1001-025

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na migalastat HCl 150 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj