Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer le migalastat chez des sujets de Fabry atteints d'une variante GLA acceptable et d'une maladie rénale

28 mars 2024 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique du chlorhydrate de migalastat chez des sujets atteints de la maladie de Fabry et de variants GLA acceptables et d'insuffisance rénale sévère ou d'insuffisance rénale terminale traités par hémodialyse

Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique du chlorhydrate de migalastat chez des sujets atteints de la maladie de Fabry et de variants GLA acceptables et d'insuffisance rénale sévère (IRS) ou d'insuffisance rénale terminale (IRT)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude ouverte et non comparative portant sur des sujets atteints de la maladie de Fabry qui ont un débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) basé sur la valeur de l'équation de modification du régime alimentaire dans l'insuffisance rénale (eGFRMDRD) < 30 mL/min/1,73 m2. Les sujets peuvent avoir déjà été exposés au migalastat, soit commercialement, soit en tant que participant à une précédente étude sur le migalastat.

Deux populations distinctes de sujets atteints de la maladie de Fabry et d'insuffisance rénale seront enrôlées dans cette étude :

  • Cohorte 1 : Sujets avec SRI ne recevant aucun type de traitement de dialyse
  • Cohorte 2 : sujets ESRD qui reçoivent un traitement d'hémodialyse, soit une hémodialyse standard, soit une hémodiafiltration

Les sujets entrant dans cette étude subiront un dépistage (visite 1) pour confirmer l'éligibilité à l'inscription, y compris le génotypage GLA de confirmation. Les sujets qui répondent aux critères d'éligibilité auront une visite de référence (visite 2) dans les 30 jours suivant le dépistage. Sujets qui ne répondent pas aux critères d'éligibilité (p. ex., sujets avec un eGFR > 30 mL/min/1,73 m2) peut faire l'objet d'un nouveau contrôle.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

14

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3050
        • Recrutement
        • Royal Melbourne Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08907
        • Recrutement
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Córdoba, Espagne, 41013
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Reina Sofía
      • Elda, Espagne, 03600
        • Recrutement
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Recrutement
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
  • France
      • Paris, France, 75020
        • Recrutement
        • Internal Medicine Unit Croix Saint Simon Hospital
  • Japon
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japon, 565-0871
        • Recrutement
        • Osaka University Hospital
  • Le Portugal
      • Coimbra, Le Portugal, 3041-801
        • Pas encore de recrutement
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Pas encore de recrutement
        • The Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Recrutement
        • Renal Disease Research Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Recrutement
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets masculins ou féminins âgés de 18 ans ou plus, diagnostiqués avec la maladie de Fabry.
  2. Le sujet (ou son représentant légalement autorisé, le cas échéant) est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et une autorisation pour l'utilisation et la divulgation des informations personnelles sur la santé
  3. Le sujet a une variante GLA qui se prête au migalastat enregistrée dans son dossier médical
  4. Le sujet a au moins 1 valeur DFGe documentée < 30 mL/min/1,73 m2 au cours des 3 derniers mois et a une valeur eGFRMDRD < 30 mL/min/1,73 m2 à la Visite 1
  5. - Les sujets atteints d'IRT ont suivi un régime HD stable (standard ou HDF) pendant au moins 2 mois avant la visite de dépistage
  6. S'ils sont en âge de procréer, les patients masculins et féminins acceptent d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée

Critère d'exclusion:

  1. Le sujet a subi une transplantation rénale
  2. Le sujet est sous dialyse péritonéale
  3. Le sujet est traité ou a été traité avec un autre médicament expérimental (à l'exception du migalastat) dans les 30 jours
  4. Le sujet a subi une thérapie génique à tout moment avant l'étude ou prévoit de subir une thérapie génique pendant l'étude.
  5. Le sujet a eu un accident ischémique transitoire documenté, un accident vasculaire cérébral, une angine de poitrine instable ou un infarctus du myocarde
  6. Le sujet a une maladie cardiaque instable cliniquement significative
  7. Le sujet a une maladie ou un état intercurrent qui peut empêcher le sujet de remplir les exigences du protocole
  8. Le sujet a des antécédents d'allergie ou de sensibilité au migalastat (y compris les excipients) ou à d'autres iminosucres (par exemple, miglustat, miglitol)
  9. Le sujet nécessite un traitement concomitant avec Glyset® (miglitol), Replagal® (agalsidase alfa) ou Fabrazyme® (agalsidase bêta)
  10. Le sujet nécessite un traitement concomitant avec Zavesca® (miglustat) ou a été traité avec Zavesca
  11. Le sujet féminin est enceinte ou allaite
  12. Le sujet est incapable de se conformer aux exigences de l'étude
  13. En France uniquement, les personnes protégées au sens du code de la santé publique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : Insuffisance rénale sévère
Tous les sujets recevront 123 mg de migalastat, équivalent à 150 mg de chlorhydrate de migalastat (ci-après, migalastat) à un schéma posologique basé sur leur résultat eGFRMDRD lors de la visite 1. Les sujets prendront 1 gélule de migalastat par voie orale avec de l'eau tous les 4 ou 7 jours.
Médicament: chlorhydrate de migalastat 150 mg
chlorhydrate de migalastat 150 mg gélule
Autres noms:
  • AT1001
  • migalastat
Expérimental: Cohorte 2 : Insuffisance rénale terminale
Tous les sujets hémodialysés recevront 123 mg de migalastat, équivalent à 150 mg de chlorhydrate de migalastat (ci-après, migalastat). Les sujets prendront 1 gélule de migalastat par voie orale avec de l'eau toutes les deux semaines.
Médicament: chlorhydrate de migalastat 150 mg
chlorhydrate de migalastat 150 mg gélule
Autres noms:
  • AT1001
  • migalastat

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration maximale observée (Cmax)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Temps jusqu'à la concentration maximale (tmax)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Demi-vie d'élimination terminale apparente (t½)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider la population PK
Ligne de base jusqu'au mois 12
Concentration à la fin d'un intervalle posologique à l'état d'équilibre (Ctrough)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Concentration plasmatique moyenne de migalastat sur l'intervalle posologique (Cavg)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Aire sous la courbe concentration-temps à l'état d'équilibre pendant l'intervalle de dosage (ASC0-τ)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Clairance plasmatique apparente (CL/F)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider la population PK
Ligne de base jusqu'au mois 12
Volume de distribution apparent en phase terminale (Vz/F)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Autorisation de dialyse (CLD)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Volume de dialysat collecté pendant l'intervalle (VD)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Concentration moyenne de migalastat dans le dialysat (CD)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Quantité récupérée dans le dialysat (AeD)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Fraction de la dose récupérée dans le dialysat (FeD)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Concentration plasmatique moyenne de migalastat pendant l'intervalle de dialyse (P)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Aire d'entrée moyenne sous la courbe (AUCinlet)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Aire de sortie moyenne sous la courbe (AUCoutlet)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Taux d'extraction (ED)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Débit sanguin du dialyseur (QD)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Quantité cumulée excrétée sur tous les intervalles de collecte (Ae0-τ)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Fraction de la dose récupérée après le dernier point de temps mesurable post-dose (Fe0-τ)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Clairance rénale (CLr)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Ligne de base jusqu'au mois 12
Aire sous la courbe concentration-temps depuis le temps zéro (pré-dose) extrapolée jusqu'au temps infini (ASC0-∞)
Délai: Référence jusqu'au mois 12
Caractériser la pharmacocinétique (PK) du migalastat et valider le modèle et les simulations PK de population (popPK).
Référence jusqu'au mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables (EI)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du migalastat chez les sujets Fabry atteints d'insuffisance rénale sévère et d'insuffisance rénale terminale.
Ligne de base jusqu'au mois 12
Nombre de sujets avec des résultats anormaux aux tests de laboratoire de chimie clinique
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Des échantillons de sang seront prélevés pour l'analyse des paramètres chimiques.
Ligne de base jusqu'au mois 12
Nombre de sujets avec des résultats anormaux aux tests de laboratoire d'hématologie
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Des échantillons de sang seront prélevés pour l'analyse des paramètres hématologiques.
Ligne de base jusqu'au mois 12
Nombre de sujets avec des résultats anormaux aux tests de laboratoire d'analyse d'urine
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Des échantillons de sang seront prélevés pour l'analyse des paramètres d'urine.
Ligne de base jusqu'au mois 12
Nombre de sujets présentant des résultats d'électrocardiogramme (ECG) anormaux comme mesure de sécurité et de tolérabilité
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Un ECG à 12 dérivations sera obtenu
Ligne de base jusqu'au mois 12
Changement par rapport à la ligne de base du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) basé sur l'équation de modification du régime alimentaire dans les maladies rénales (eGFR MDRD)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du migalastat chez les sujets Fabry atteints d'insuffisance rénale sévère et d'insuffisance rénale terminale
Ligne de base jusqu'au mois 12
Changement par rapport au DFGe de référence basé sur l'équation de la collaboration sur l'épidémiologie des maladies rénales chroniques (eGFRCKD-EPI)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du migalastat chez les sujets Fabry atteints d'insuffisance rénale sévère et d'insuffisance rénale terminale
Ligne de base jusqu'au mois 12
Changement par rapport aux valeurs initiales de la globotriaosylsphingosine plasmatique (lyso-Gb3)
Délai: Ligne de base jusqu'au mois 12
Évaluer la pharmacodynamie (PD) du migalastat chez des sujets atteints de la maladie de Fabry et d'insuffisance rénale sévère
Ligne de base jusqu'au mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 octobre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 juillet 2019

Première publication (Réel)

15 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AT1001-025

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie de Fabry

Essais cliniques sur chlorhydrate de migalastat 150 mg

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Guatemala

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner