Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om Migalastat te evalueren bij Fabry-proefpersonen met een goed behandelbare GLA-variant en nierziekte

2 juli 2026 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Een open-label onderzoek om de veiligheid en farmacokinetiek van Migalastat HCl te evalueren bij proefpersonen met de ziekte van Fabry en vatbare GLA-varianten en ernstige nierinsufficiëntie of nierziekte in het eindstadium behandeld met hemodialyse

Een open-label studie om de veiligheid en farmacokinetiek van Migalastat HCl te evalueren bij proefpersonen met de ziekte van Fabry en vatbare GLA-varianten en ernstige nierinsufficiëntie (SRI) of eindstadium nierziekte (ESRD)

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label, niet-vergelijkend onderzoek voor proefpersonen met de ziekte van Fabry die een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) hebben op basis van de Modification of Diet in Renal Disease Equation (eGFRMDRD)-waarde van < 30 ml/min/1,73 m2. Proefpersonen kunnen eerder aan migalastat zijn blootgesteld, hetzij commercieel, hetzij als deelnemer aan een eerdere migalastat-studie.

Twee verschillende populaties proefpersonen met de ziekte van Fabry en nierinsufficiëntie zullen in deze studie worden opgenomen:

  • Cohort 1: proefpersonen met SRI die geen enkele vorm van dialysebehandeling ondergaan
  • Cohort 2: ESRD-proefpersonen die een hemodialysebehandeling ondergaan, standaard hemodialyse of hemodiafiltratie

Proefpersonen die aan dit onderzoek deelnemen, ondergaan een screening (Bezoek 1) om te bevestigen dat ze in aanmerking komen voor inschrijving, inclusief bevestigende GLA-genotypering. Proefpersonen die aan de geschiktheidscriteria voldoen, krijgen binnen 30 dagen na de screening een basislijnbezoek (bezoek 2). Proefpersonen die niet voldoen aan de geschiktheidscriteria (bijv. proefpersonen met een eGFR > 30 ml/min/1,73 m2) mag opnieuw worden gescreend.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

14

Fase

  • Fase 3

Uitgebreide toegang

Verkrijgbaar buiten de klinische proef. Zie uitgebreid toegangsrecord.

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Washington
      • Perth, Washington, Australië, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Japan
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-8527
        • Shizuoka General Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3041-801
        • Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra (CHUC)
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08907
        • Hospital Universitari(o) de Bellvitge (HUB) Feixa Llarga
      • Elda, Spanje, 03600
        • Hospital General Universitario de Elda
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Salford, England, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen van 18 jaar of ouder, gediagnosticeerd met de ziekte van Fabry.
  2. Onderwerp (of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger indien van toepassing) is bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming en autorisatie te geven voor gebruik en openbaarmaking van persoonlijke gezondheidsinformatie
  3. Betrokkene heeft een GLA-variant die vatbaar is voor migalastat, geregistreerd in zijn medisch dossier
  4. Proefpersoon heeft ten minste 1 gedocumenteerde eGFR-waarde van < 30 ml/min/1,73 m2 in de afgelopen 3 maanden en heeft een eGFRMDRD-waarde van < 30 ml/min/1,73 m2 bij Bezoek 1
  5. Proefpersonen met ESRD hebben gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek een stabiel HD-regime (standaard of HDF) gevolgd
  6. Als ze vruchtbaar zijn, stemmen zowel mannelijke als vrouwelijke patiënten ermee in een medisch aanvaarde anticonceptiemethode te gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  1. Betrokkene heeft een niertransplantatie ondergaan
  2. Onderwerp is op peritoneale dialyse
  3. Proefpersoon wordt binnen 30 dagen behandeld of is behandeld met een ander onderzoeksgeneesmiddel (behalve migalastat).
  4. Proefpersoon heeft op enig moment voorafgaand aan het onderzoek gentherapie ondergaan of verwacht tijdens het onderzoek gentherapie te ondergaan.
  5. Proefpersoon heeft een gedocumenteerde voorbijgaande ischemische aanval, beroerte, instabiele angina pectoris of myocardinfarct gehad
  6. Proefpersoon heeft een klinisch significante instabiele hartaandoening
  7. Proefpersoon heeft een bijkomende ziekte of aandoening waardoor de proefpersoon mogelijk niet aan de protocolvereisten voldoet
  8. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van allergie of gevoeligheid voor migalastat (inclusief hulpstoffen) of andere iminosuikers (bijv. miglustat, miglitol)
  9. Onderwerp vereist gelijktijdige behandeling met Glyset® (miglitol), Replagal® (agalsidase alfa) of Fabrazyme® (agalsidase beta)
  10. Proefpersoon heeft gelijktijdige behandeling met Zavesca® (miglustat) nodig of is behandeld met Zavesca
  11. Vrouwelijke proefpersoon is zwanger of geeft borstvoeding
  12. Onderwerp kan niet voldoen aan de studie-eisen
  13. Alleen in Frankrijk, beschermde personen zoals gedefinieerd door de Public Health Code

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: ernstige nierfunctiestoornis
Alle proefpersonen krijgen 123 mg migalastat, overeenkomend met 150 mg migalastat HCl (hierna migalastat genoemd), in een doseringsschema dat is gebaseerd op hun eGFRMDRD-resultaat bij bezoek 1. Proefpersonen nemen om de 4 of 7 dagen 1 capsule migalastat oraal in met water.
Geneesmiddel: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg capsule
Andere namen:
  • AT1001
  • migalastaat
Experimenteel: Cohort 2: nierziekte in het eindstadium
Alle hemodialysepatiënten krijgen 123 mg migalastat, overeenkomend met 150 mg migalastat HCl (hierna migalastat genoemd). De proefpersonen nemen om de week 1 capsule migalastat oraal in met water.
Geneesmiddel: migalastat HCl 150 mg
migalastat HCl 150 mg capsule
Andere namen:
  • AT1001
  • migalastaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale waargenomen concentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Tijd tot maximale concentratie (tmax)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Schijnbare terminale eliminatiehalfwaardetijd (t½)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en de populatie-PK valideren
Basislijn tot en met maand 12
Concentratie aan het einde van een doseringsinterval bij steady state (Ctrough)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Gemiddelde plasmaconcentratie van migalastat over het doseringsinterval (Cavg)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Gebied onder de concentratie-tijdcurve bij steady state tijdens het doseringsinterval (AUC0-τ)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Schijnbare plasmaklaring (CL/F)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en de populatie-PK valideren
Basislijn tot en met maand 12
Schijnbaar distributievolume in de terminale fase (Vz/F)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Dialyseklaring (CLD)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Volume dialysaat verzameld tijdens het interval (VD)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Gemiddelde migalastatconcentratie in dialysaat (CD)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Hoeveelheid hersteld in dialysaat (AeD)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Fractie van de dosis teruggevonden in dialysaat (FeD)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Gemiddelde plasmaconcentratie van migalastat tijdens het dialyse-interval (P)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Gemiddeld inlaatgebied onder de curve (AUCinlet)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Gemiddeld uitlaatoppervlak onder de curve (AUCoutlet)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Extractieverhouding (ED)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Dialysator bloedstroom (QD)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Cumulatieve hoeveelheid uitgescheiden over alle verzamelintervallen (Ae0-τ)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Fractie van de dosis die is teruggevonden na het laatste meetbare tijdstip na de dosis (Fe0-τ)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Nierklaring (CLr)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
De farmacokinetiek (PK) van migalastat karakteriseren en het populatie PK (popPK) model en simulaties valideren.
Basislijn tot en met maand 12
Gebied onder de concentratie-tijdcurve van nultijd (vóór dosis) geëxtrapoleerd naar oneindige tijd (AUC0-∞)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
Het karakteriseren van de farmacokinetiek (PK) van migalastat en het valideren van het populatie PK (popPK) model en de simulaties.
Basislijn tot en met maand 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van migalastat te beoordelen bij Fabry-proefpersonen met ernstige nierinsufficiëntie en nierziekte in het eindstadium.
Basislijn tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) op basis van de Modification of Diet in Renal Disease-vergelijking (eGFR MDRD)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van migalastat te beoordelen bij Fabry-proefpersonen met ernstige nierinsufficiëntie en nierziekte in het eindstadium
Basislijn tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van baseline eGFR op basis van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration-vergelijking (eGFRCKD-EPI)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van migalastat te beoordelen bij Fabry-proefpersonen met ernstige nierinsufficiëntie en nierziekte in het eindstadium
Basislijn tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in plasmaglobotriaosylsfingosine (lyso-Gb3)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met maand 12
Om de farmacodynamiek (PD) van migalastat te evalueren bij proefpersonen met de ziekte van Fabry en ernstige nierinsufficiëntie
Basislijn tot en met maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Research, Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 oktober 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juni 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AT1001-025

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren