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RVU120 治疗急性髓性白血病或高危骨髓增生异常综合征患者

2026年9月15日 更新者：Ryvu Therapeutics SA

RVU120 (SEL120) 在急性髓性白血病或高危骨髓增生异常综合征患者中的 Ib 期研究

这项首次人体研究将评估新型小分子 CDK8/19 抑制剂 RVU120 (SEL120) 在急性髓性白血病 (AML) 或高危骨髓增生异常综合征 (HR-MDS) 患者中的疗效用于进一步临床开发和评估安全性、耐受性、初步抗白血病活性以及药代动力学和药效学特征的推荐剂量。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

该研究将按照严格控制的剂量递增研究设计，确定推荐的 II 期剂量 (RP2D) 和 RVU120 (SEL120) 在一定剂量水平范围内作为单一疗法的安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

51

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Torun、波兰、87-100
        • MICS Centrum Medyczne Toruń
      • Warsaw、波兰、02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
      • Wroclaw、波兰、53-413
        • Dolnośląskie Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii
    • Świętokrzyskie Voivodeship
      • Kielce、Świętokrzyskie Voivodeship、波兰、25-734
        • Świętokrzyskie Centrum Onkologii, Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku
  • 美国
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • Sylvester Comprehensive Cancer Center, University of Miami Hospital and Clinics
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Northside Hospital
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • Tennessee Oncology
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • MD Anderson Cancer Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

患者必须满足以下所有标准才有资格参加研究：

  1. 在任何与研究相关的程序之前提供书面知情同意书。
  2. 年龄≥18岁。
  3. 根据 2016 年世界卫生组织 (WHO) 分类（Arber 等人，2016 年）诊断为 AML，患有复发性或难治性疾病，没有可用的治疗方法，并且已经用尽了适用的护理标准；或根据 2016 年 WHO 分类（Arber 等人，2016 年）诊断为骨髓增生异常综合征 (MDS)，并根据修订后的国际预后评分系统 (IPSS-R >4.5) 诊断为高危疾病，且患有复发或难治性疾病且无可用疗法已经用尽适用的护理标准。
  4. 东部肿瘤合作组织 (ECOG) 的表现得分为 0-2。
  5. 患者必须在研究前停止抗癌治疗。
  6. 患者必须已经从先前治疗的毒性作用中恢复过来。
  7. 外周血白细胞 (WBC) 计数 <10x10^9/L；血小板计数 >10,000/μL；血清白蛋白≥30g/L（3.0g/dL）； 正常凝血（升高的 INR、凝血酶原时间或 APTT <1.3 x ULN 可接受）； AST 和 ALT ≤ 3x ULN；总胆红素≤1.5 x ULN；肌酐清除率≥60 mL/min（Cockcroft-Gault 公式）；
  8. 足够的心脏功能
  9. 预期寿命至少为 12 周。
  10. 对于有生育能力的女性 (FCBP)，必须在入学前确认妊娠试验阴性。 FCBP 必须承诺在参与研究期间和最后一次服用研究药物后 6 个月内使用高效避孕方法。 女性也必须避免在同一时间段内献血或捐卵（卵子）。
  11. 对于男性，如果患者在服用 FCBP 后性活跃，则必须在研究参与期间使用有效的屏障避孕方法，直至最后一次研究药物给药后 6 个月。 男性也必须避免在同一时间段内献血或献精。
  12. 研究者认为患者适合参与临床研究

排除标准：

  1. 活动性中枢神经系统 (CNS) 白血病。
  2. 既往接受过 CDK8 靶向治疗。
  3. 在研究药物首次给药前 28 天内接受过大手术的患者。
  4. 在研究药物首次给药前 120 天内进行过造血干细胞移植。
  5. 活动性急性移植物抗宿主病 (GVHD)
  6. 感染和急性炎症
  7. 已知的血清阳性或 HIV 病史
  8. 已知的 COVID-19 病毒感染阳性测试/或已知的主动诊断
  9. 持续的严重肝病
  10. 胃肠功能受损或胃肠道疾病
  11. 持续的药物性肺炎。
  12. 同时参与另一项研究性临床试验。
  13. 服用任何已知为 CYP1A2 的强抑制剂或诱导剂或可延长 Q 波至 T 波 (QT) 间期和/或引起尖端扭转型室性心动过速的药物、草药补充剂或其他物质（包括吸烟），时间少于 5 个半-生活，在第一次服用研究药物之前。
  14. 显着的心功能不全或心绞痛控制不佳。
  15. 目前正在服用药物包装插页中记录的药物，在研究药物首次给药前的 5 个半衰期内有导致 QTc 延长或尖端扭转型室性心动过速 (TdP) 延长的风险。
  16. 严重室性心律失常的个人或家族史，或校正心率 (QTc) ≥ 470 ms（Bazett 公式）的 QT 间期。
  17. 研究者认为可能危及患者安全或干扰研究目标的任何其他先前或当前的医疗状况或情有可原的情况。
  18. 除 AML 或 MDS 以外的恶性肿瘤的既往病史，除非患者在筛选前 5 年或更长时间没有患病。
  19. 怀孕或哺乳期的女性。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：RVU120(SEL120)
研究的第一部分包括剂量递增队列，患者将接受递增剂量的 RVU120（SEL120）以确定进一步临床开发的推荐剂量（RD）。 研究的第二部分是一个富集队列，其中将使用 RVU120(SEL120) 治疗额外的 6 至 20 名患者以支持 RD 的评估。
药品：RVU120(SEL120)
RVU120（SEL120）将每隔一天（q.o.d.）作为单次口服剂量给药，总共 7 剂，即在第 1、3、5、7、9、11 和 13 天，在 3 周的治疗周期中。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
推荐剂量（RD）
大体时间：长达 2 年
RD 将使用所有可用数据确定，其中包括剂量限制毒性 (DLT) 和其他毒性、抗白血病活性的迹象、药代动力学和药效学特征。
长达 2 年
不良事件发生率（安全性和耐受性）
大体时间：长达 2 年
安全性和耐受性概况将通过不良事件通用术语标准 v5.0 进行评估，并按不良事件的类型、频率和严重程度进行总结。
长达 2 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
最大观察浓度 (C[max])
大体时间：长达 2 年
RVU120(SEL120) 的药代动力学特征将使用最大观察浓度 (C[max]) 进行表征。
长达 2 年
终末半衰期 (t[1/2])
大体时间：长达 2 年
RVU120(SEL120) 的药代动力学特征将使用终末半衰期 (t[1/2]) 进行表征。
长达 2 年
曲线下面积 (AUC)
大体时间：长达 2 年
RVU120(SEL120) 的药代动力学特征将使用曲线下面积 (AUC) 进行表征。
长达 2 年
稳态分布容积 (Vss)
大体时间：长达 2 年
RVU120(SEL120) 的药代动力学特征将使用稳态分布容积 (Vss) 进行表征。
长达 2 年
抗白血病活性
大体时间：长达 2 年
抗白血病活性将通过 AML 或 MDS 反应标准进行评估（分别为 Döhner 等人，2017 年或 Cheson 等人，2006 年）。
长达 2 年

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
AML 表面标记
大体时间：长达 2 年
RVU120(SEL120) 的药效学特征将通过探索性测定使用 AML 表面标志物的免疫分型来表征。
长达 2 年
AML母细胞中的磷酸化蛋白水平
大体时间：长达 2 年
RVU120(SEL120) 的药效学特征将通过探索性免疫测定法使用 AML 原始细胞中的磷酸化蛋白水平来表征。
长达 2 年
AML 母细胞的转录组学变化
大体时间：长达 2 年
RVU120（SEL120）的药效学特征将通过探索性下一代测序使用 AML 母细胞中的转录组学特征变化来表征。
长达 2 年
AML母细胞的遗传谱变化
大体时间：长达 2 年
RVU120（SEL120）的药效学特征将通过下一代测序使用 AML 原始细胞中的遗传特征变化来表征。
长达 2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ryvu Therapeutics SA

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年9月4日

初级完成 (实际的)

2024年5月21日

研究完成 (实际的)

2024年5月21日

研究注册日期

首次提交

2019年7月12日

首先提交符合 QC 标准的

2019年7月15日

首次发布 (实际的)

2019年7月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月15日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLI120-001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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