一项评估 Seladelpar 在 PSC 患者中的安全性、耐受性和疗效的研究
2025年1月15日 更新者：Gilead Sciences
一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，以评估 Seladelpar 在成人原发性硬化性胆管炎 (PSC) 患者中给药 24 周的安全性、耐受性和疗效
本研究的目的是评估与安慰剂相比，seladelpar 治疗对原发性硬化性胆管炎 (PSC) 患者的疗效、安全性和耐受性的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Toronto Centre for Liver Disease-Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Mysłowice、波兰、41-400
- ID Clinic
-
-
-
-
California
-
San Francisco、California、美国、94109
- Sutter Pacific Medical Foundation - California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Denver and Hospital
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30309
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Michigan
-
Novi、Michigan、美国、48377
- Henry Ford Health System
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10016
- New York University
-
-
Virginia
-
Newport News、Virginia、美国、23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond、Virginia、美国、23226
- Bon Secours Liver Institute of Richmond
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
根据以下三个标准中的任何两个，确诊 PSC：
- 来自任何先前实验室结果的 AP > ULN 升高的历史证据
- 肝活检符合 PSC
- 通过 MRCP、ERCP 或经皮肝穿刺胆管造影 (PTC) 测量的与 PSC 一致的胆管造影异常
受试者必须具有以下由中央实验室在筛选时测量的特定附加实验室参数：
- AP ≥ 1.5 × ULN 且 < 8 × ULN
- 总胆红素≤ 2 × ULN
- ALT 和 AST ≤ 5 × ULN
- eGFR > 60 mL/min/1.73 m^2
- 血小板 ≥ 140 × 10^3/µL
- 国际标准化比值 (INR) ≤ 1.3（在没有华法林或其他抗凝治疗的情况下）
- 白蛋白 ≥ 3.5 克/分升
如果符合以下标准，服用 UDCA 的患者将被允许入组：
- 每日总剂量≤ 20 mg/kg/天
- 至少 6 个月的稳定治疗
- 如果最近停用 UDCA，则筛选前至少停药 12 周
关键排除标准：
- PSC 以外病因的具有临床意义的急性或慢性肝病
- 诊断为重叠自身免疫性肝炎 (AIH) 和 PSC 的患者
- 继发性或 IgG4 相关的硬化性胆管炎
- 小风管PSC
- 由中心放射科医师和主要研究者 (PI) 或医学监测员确定筛选时胆管造影术或 MRI 中存在胆管癌
- 胆管支架或经皮胆管引流放置，或筛选后 12 周内狭窄的球囊扩张术
- 根据影像学、筛查实验室值和/或临床症状，有胆管癌或其他肝胆恶性肿瘤的病史、证据或高度怀疑
- 筛选后 12 周内至第 1 天推定或诊断为急性胆管炎
基于组织学、相关医学并发症或实验室参数的代偿性或失代偿性肝硬化的证据：
- 既往肝活检显示肝硬化（如 Ludwig 4 期或 Ishak 5 期）
- 目前或既往有失代偿性肝病病史，包括腹水、肝性脑病、静脉曲张出血或其他与肝硬化和/或门静脉高压症一致的临床病症，
- FibroScan 显示肝硬度 > 14.4 kPa，或
合并低血小板计数 (< 140 × 10^3/µL ) 与以下之一：
- 血清白蛋白 < 3.5 g/dL，
- INR > 1.3（不是由于使用抗血栓剂），或
- 总胆红素 > ULN
- 先前或正在积极上市肝移植
- 之前接触过 seladelpar
注意：其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂 (N=25)
研究剩余部分的安慰剂
|
每天口服一次胶囊
|
|
实验性的：Seladelpar 5 毫克 (N=25)
在研究的剩余时间内每天服用 5 mg seladelpar
|
每天口服一次胶囊
其他名称：
|
|
实验性的：Seladelpar 10 毫克 (N=25)
10 mg seladelpar 用于研究的其余部分
|
每天口服一次胶囊
其他名称：
|
|
实验性的：塞拉帕 25 毫克 (N=25)
25 mg seladelpar 用于研究的其余部分
|
每天口服一次胶囊
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
第 24 周基线血清碱性磷酸酶 (AP) 的相对变化
大体时间：基线，第 24 周
|
基线，第 24 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：截至第 59 天
|
计划收集长达 24 周的 TEAE。
由于研究提前终止，数据报告截至第 59 天。
|
截至第 59 天
|
|
原发性硬化性胆管炎 (PSC) 相关症状或手术的发生率
大体时间：长达 24 周
|
长达 24 周
|
|
|
肝病进展事件的发生率
大体时间：长达 24 周
|
肝病进展事件的定义是首次发生以下事件：肝移植、终末期肝病模型 (MELD) 评分≥ 15、肝失代偿事件和肝细胞癌。
|
长达 24 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Gilead Study Director、Gilead Sciences
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月12日
初级完成 (实际的)
2020年1月9日
研究完成 (实际的)
2020年1月9日
研究注册日期
首次提交
2019年6月20日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月16日
首次发布 (实际的)
2019年7月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月15日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.