Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Seladelpar nei pazienti con PSC
15 gennaio 2025 aggiornato da: Gilead Sciences
Uno studio multicentrico di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Seladelpar somministrato per 24 settimane in pazienti adulti con colangite sclerosante primitiva (PSC)
Gli obiettivi di questo studio sono valutare l'effetto del trattamento con seladelpar rispetto al placebo su efficacia, sicurezza e tollerabilità nei pazienti con colangite sclerosante primitiva (PSC).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto Centre for Liver Disease-Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Mysłowice, Polonia, 41-400
- ID Clinic
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94109
- Sutter Pacific Medical Foundation - California Pacific Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado Denver and Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Michigan
-
Novi, Michigan, Stati Uniti, 48377
- Henry Ford Health System
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Stati Uniti, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23226
- Bon Secours Liver Institute of Richmond
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
Diagnosi confermata di PSC sulla base di due dei seguenti tre criteri:
- Evidenza storica di AP elevato > ULN da qualsiasi precedente risultato di laboratorio
- Biopsia epatica compatibile con PSC
- Colangiografia anormale coerente con PSC misurata da MRCP, ERCP o colangiografia transepatica percutanea (PTC)
I soggetti devono avere i seguenti parametri di laboratorio aggiuntivi specifici misurati dal Laboratorio Centrale allo Screening:
- AP ≥ 1,5 × ULN e < 8 × ULN
- Bilirubina totale ≤ 2 × ULN
- ALT e AST ≤ 5 × ULN
- eGFR > 60 ml/min/1,73 m^2
- Piastrine ≥ 140 × 10^3/µL
- Rapporto internazionale normalizzato (INR) ≤ 1,3 (in assenza di warfarin o altra terapia anticoagulante)
- Albumina ≥ 3,5 g/dL
I pazienti che assumono UDCA potranno iscriversi se soddisfano i seguenti criteri:
- Dose giornaliera totale di ≤ 20 mg/kg/giorno
- Un minimo di 6 mesi di trattamento stabile
- Minimo 12 settimane di sospensione del trattamento prima dello screening se l'UDCA è stato interrotto di recente
Criteri chiave di esclusione:
- Malattia epatica acuta o cronica clinicamente significativa di eziologia diversa dalla PSC
- Pazienti con diagnosi di epatite autoimmune sovrapposta (AIH) e PSC
- Colangite sclerosante secondaria o correlata a IgG4
- Piccolo condotto PSC
- Presenza di un colangiocarcinoma alla colangiografia o alla risonanza magnetica allo screening come determinato dal radiologo centrale e dal ricercatore principale (PI) o monitor medico
- Posizionamento di stent del dotto biliare o drenaggio percutaneo del dotto biliare o procedura di dilatazione con palloncino di una stenosi entro 12 settimane dallo screening
- Anamnesi, evidenza o alto sospetto di colangiocarcinoma o altra neoplasia epatobiliare sulla base di imaging, screening dei valori di laboratorio e/o sintomi clinici
- Colangite acuta presunta o diagnosticata entro 12 settimane dallo screening e fino al giorno 1
Evidenza di cirrosi compensata o scompensata basata su istologia, complicanze mediche rilevanti o parametri di laboratorio:
- Biopsia epatica storica che dimostri cirrosi (p. es., stadio Ludwig 4 o stadio Ishak 5)
- Anamnesi attuale o pregressa di malattia epatica scompensata, inclusa ascite, encefalopatia epatica, sanguinamento da varici o altre condizioni cliniche compatibili con cirrosi e/o ipertensione portale,
- Rigidità epatica > 14,4 kPa mediante FibroScan, o
Conta piastrinica bassa combinata (< 140 × 10^3/µL) con uno dei seguenti:
- Albumina sierica < 3,5 g/dL,
- INR > 1,3 (non dovuto all'uso di agenti antitrombotici), o
- Bilirubina totale > ULN
- Precedente o attivamente elencato per il trapianto di fegato
- Precedente esposizione a seladelpar
Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo (N=25)
Placebo per il resto dello studio
|
Capsule somministrate per via orale una volta al giorno
|
|
Sperimentale: Seladelpar 5 mg (N=25)
5 mg di seladelpar al giorno per il resto dello studio
|
Capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Seladelpar 10 mg (N=25)
10 mg di seladelpar per il resto dello studio
|
Capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Seladepar 25 mg (N=25)
25 mg di seladelpar per il resto dello studio
|
Capsule somministrate per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Variazione relativa della fosfatasi alcalina sierica (AP) al basale alla settimana 24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 24
|
Riferimento, settimana 24
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino al giorno 59
|
Si prevedeva che i TEAE venissero raccolti entro 24 settimane.
A causa della conclusione anticipata dello studio, i dati vengono riportati fino al giorno 59.
|
Fino al giorno 59
|
|
Incidenza di sintomi o procedure correlati alla colangite sclerosante primitiva (PSC).
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
|
Fino a 24 settimane
|
|
|
Incidenza degli eventi di progressione della malattia epatica
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
|
Gli eventi di progressione della malattia epatica sono definiti dalla prima occorrenza dei seguenti eventi: trapianto di fegato, punteggio MELD (Model for End-Stage Liver Disease) ≥ 15, eventi di scompenso epatico e carcinoma epatocellulare.
|
Fino a 24 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Gilead Study Director, Gilead Sciences
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 novembre 2019
Completamento primario (Effettivo)
9 gennaio 2020
Completamento dello studio (Effettivo)
9 gennaio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 giugno 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 luglio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
18 luglio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 gennaio 2025
Ultimo verificato
1 gennaio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CB8025-21845
- 2019-001760-30 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .