Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Seladelpar biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére PSC-ben szenvedő betegeknél

2025. január 15. frissítette: Gilead Sciences

2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat a 24 héten át alkalmazott Seladelpar biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére primer szklerotizáló cholangitisben (PSC) szenvedő felnőtt betegeknél

E vizsgálat célja, hogy értékelje a seladelpar-kezelés hatását a placebóval összehasonlítva a hatékonyságra, biztonságosságra és tolerálhatóságra primer szklerotizáló cholangitisben (PSC) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94109
        • Sutter Pacific Medical Foundation - California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver and Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Egyesült Államok, 48377
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • New York University
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Egyesült Államok, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease-Toronto General Hospital
  • Lengyelország
      • Mysłowice, Lengyelország, 41-400
        • ID Clinic

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. A PSC megerősített diagnózisa a következő három kritérium bármelyike ​​alapján:

    • A korábbi laboratóriumi eredmények alapján megemelkedett AP > ULN történelmi bizonyíték
    • PSC-nek megfelelő májbiopszia
    • A PSC-nek megfelelő kóros kolangiográfia, MRCP-vel, ERCP-vel vagy perkután transzhepatikus kolangiográfiával (PTC) mérve

  2. Az alanyoknak a következő speciális további laboratóriumi paraméterekkel kell rendelkezniük, amelyeket a Központi Laboratórium mér a szűréskor:

    • AP ≥ 1,5 × ULN és < 8 × ULN
    • Összes bilirubin ≤ 2 × ULN
    • ALT és AST ≤ 5 × ULN
    • eGFR > 60 ml/perc/1,73 m22
    • Vérlemezkék ≥ 140 × 10^3/µL
    • Nemzetközi normalizált arány (INR) ≤ 1,3 (warfarin vagy más véralvadásgátló terápia hiányában)
    • Albumin ≥ 3,5 g/dl

  3. Az UDCA-t szedő betegek akkor jelentkezhetnek be, ha megfelelnek a következő kritériumoknak:

    • Teljes napi adag ≤ 20 mg/kg/nap
    • Minimum 6 hónapos stabil kezelés
    • Ha az UDCA-t a közelmúltban hagyták abba, a szűrés előtt legalább 12 hét szünetet kell tartani a kezelésben

Főbb kizárási kritériumok:

  1. A PSC-től eltérő etiológiájú, klinikailag jelentős akut vagy krónikus májbetegség
  2. Átfedő autoimmun hepatitis (AIH) és PSC diagnózisú betegek
  3. Másodlagos vagy IgG4-hez kapcsolódó szklerotizáló cholangitis
  4. Kis csatornás PSC
  5. Kolangiocarcinoma jelenléte cholangiográfián vagy MRI-n a szűréskor, amelyet a központi radiológus és a vezető vizsgáló (PI) vagy orvosi monitor határoz meg
  6. Epevezeték stent vagy perkután epevezeték drén behelyezése, vagy egy szűkület ballonos tágítási eljárása a szűrést követő 12 héten belül
  7. A cholangiocarcinoma vagy más hepatobiliaris rosszindulatú daganat anamnézisében, bizonyítékaiban vagy nagy gyanújában a képalkotás, a szűrési laboratóriumi értékek és/vagy a klinikai tünetek alapján
  8. Feltételezett vagy diagnosztizált akut cholangitis a szűrést követő 12 héten belül és az 1. napig

  9. A kompenzált vagy dekompenzált cirrhosis bizonyítéka szövettan, releváns orvosi szövődmények vagy laboratóriumi paraméterek alapján:

    • Történelmi májbiopszia, amely cirrózist mutat (pl. Ludwig 4. stádium vagy Ishak 5. stádium)
    • Jelenlegi vagy korábbi dekompenzált májbetegség, beleértve az ascites-t, hepatikus encephalopathiát, visszérvérzést vagy más, cirrhosissal és/vagy portális hipertóniával összefüggő klinikai állapotot,
    • Májmerevség > 14,4 kPa FibroScan szerint, vagy

    • Kombinált alacsony vérlemezkeszám (< 140 × 10^3/µL) a következők egyikével:

      • Szérum albumin < 3,5 g/dl,
      • INR > 1,3 (nem antitrombotikus szerek használata miatt), ill
      • Összes bilirubin > ULN
  10. Korábban vagy aktívan szerepelt májátültetésen
  11. A seladelpar előzetes expozíciója

Megjegyzés: A protokollban meghatározott egyéb felvételi/kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo (N=25)
Placebo a vizsgálat hátralévő részében
Drog: A Seladelparnak megfelelő placebo
Kapszula(k) naponta egyszer szájon át beadva
Kísérleti: Seladelpar 5 mg (N=25)
5 mg seladelpar naponta a vizsgálat hátralévő részében
Drog: Seladelpar
Kapszula(k) naponta egyszer szájon át beadva
Más nevek:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Kísérleti: Seladelpar 10 mg (N=25)
10 mg seladelpar a vizsgálat hátralévő részében
Drog: Seladelpar
Kapszula(k) naponta egyszer szájon át beadva
Más nevek:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Kísérleti: Seladepar 25 mg (N=25)
25 mg seladelpar a vizsgálat hátralévő részében
Drog: Seladelpar
Kapszula(k) naponta egyszer szájon át beadva
Más nevek:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kiindulási szérum alkalikus foszfatáz (AP) relatív változása a 24. héten
Időkeret: Alapállapot, 24. hét
Alapállapot, 24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 59. napig
A TEAE-k begyűjtését 24 hétig tervezték. A vizsgálat korai befejezése miatt az adatokat az 59. napig jelentik.
59. napig
Az elsődleges szklerotizáló cholangitis (PSC) előfordulása a tünetek vagy eljárások
Időkeret: Akár 24 hétig
Akár 24 hétig
A májbetegség progressziójával kapcsolatos események előfordulása
Időkeret: Akár 24 hétig
A májbetegség progresszióját a következő események első előfordulása határozza meg: májátültetés, a végstádiumú májbetegség (MELD) pontszáma ≥ 15, májdekompenzációs események és hepatocelluláris karcinóma.
Akár 24 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Gilead Sciences

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. november 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. január 9.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. január 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. június 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 16.

Első közzététel (Tényleges)

2019. július 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. január 15.

Utolsó ellenőrzés

2025. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CB8025-21845
  • 2019-001760-30 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel