Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Seladelparin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi PSC-potilailla

keskiviikko 15. tammikuuta 2025 päivittänyt: Gilead Sciences

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Seladelparin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi 24 viikon ajan aikuispotilailla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti (PSC)

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida seladelpar-hoidon vaikutusta lumelääkkeeseen verrattuna tehoon, turvallisuuteen ja siedettävyyteen potilailla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti (PSC).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease-Toronto General Hospital
  • Puola
      • Mysłowice, Puola, 41-400
        • ID Clinic
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94109
        • Sutter Pacific Medical Foundation - California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Denver and Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48377
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Yhdysvallat, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Vahvistettu PSC-diagnoosi kahdella seuraavista kolmesta kriteeristä:

    • Historiallinen näyttö kohonneesta AP:sta > ULN kaikista aikaisemmista laboratoriotuloksista
    • PSC:n mukainen maksabiopsia
    • Epänormaali kolangiografia, joka on yhdenmukainen PSC:n kanssa mitattuna MRCP:llä, ERCP:llä tai perkutaanisella transhepaattisella kolangiografialla (PTC)

  2. Koehenkilöillä on oltava seuraavat erityiset lisälaboratorioparametrit, jotka keskuslaboratorio on mitannut seulonnan yhteydessä:

    • AP ≥ 1,5 × ULN ja < 8 × ULN
    • Kokonaisbilirubiini ≤ 2 × ULN
    • ALT ja AST ≤ 5 × ULN
    • eGFR > 60 ml/min/1,73 m22
    • Verihiutaleet ≥ 140 × 10^3/µl
    • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ≤ 1,3 (ilman varfariinia tai muuta antikoagulanttihoitoa)
    • Albumiini ≥ 3,5 g/dl

  3. UDCA:ta käyttävät potilaat voivat ilmoittautua, jos ne täyttävät seuraavat kriteerit:

    • Päivittäinen kokonaisannos ≤ 20 mg/kg/vrk
    • Vähintään 6 kuukautta vakaata hoitoa
    • Vähintään 12 viikon tauko hoidosta ennen seulontaa, jos UDCA on äskettäin lopetettu

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävä akuutti tai krooninen maksasairaus, jonka etiologia on muu kuin PSC
  2. Potilaat, joilla on päällekkäinen autoimmuunihepatiitti (AIH) ja PSC
  3. Toissijainen tai IgG4:ään liittyvä sklerosoiva kolangiitti
  4. Pieni kanava PSC
  5. Kolangiokarsinooman esiintyminen kolangiografiassa tai magneettikuvauksessa seulonnassa keskusradiologin ja päätutkijan (PI) tai lääketieteellisen monitorin määrittämänä
  6. Sappitiestentti tai perkutaaninen sappitiehyen asennus tai ahtauma pallolaajennus 12 viikon sisällä seulonnasta
  7. Kolangiokarsinooman tai muun hepatobiliaarisen pahanlaatuisen kasvaimen historia, todisteet tai suuret epäilyt, jotka perustuvat kuvantamiseen, seulontalaboratorioarvoihin ja/tai kliinisiin oireisiin
  8. Oletettu tai diagnosoitu akuutti kolangiitti 12 viikon sisällä seulonnasta ja 1. päivään

  9. Todisteet kompensoidusta tai dekompensoidusta kirroosista histologian, asiaankuuluvien lääketieteellisten komplikaatioiden tai laboratorioparametrien perusteella:

    • Historiallinen maksabiopsia, joka osoittaa kirroosin (esim. Ludwig Stage 4 tai Ishak Stage 5)
    • Nykyinen tai aiempi dekompensoitunut maksasairaus, mukaan lukien askites, hepaattinen enkefalopatia, suonitulehdus tai muut kliiniset sairaudet, jotka ovat yhteneväisiä kirroosiin ja/tai portaalihypertensioon,
    • Maksan jäykkyys > 14,4 kPa FibroScanilla tai

    • Yhdistetty alhainen verihiutaleiden määrä (< 140 × 10^3/µL) johonkin seuraavista:

      • seerumin albumiini < 3,5 g/dl,
      • INR > 1,3 (ei johdu antitromboottisten aineiden käytöstä), tai
      • Kokonaisbilirubiini > ULN
  10. Ennen maksansiirtoa tai aktiivisesti mukana maksansiirrossa
  11. Aiempi altistuminen seladelparille

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo (N=25)
Plaseboa tutkimuksen loppuosan ajan
Lääke: Placebo vastaa Seladelparia
Kapseli(t) annetaan suun kautta kerran päivässä
Kokeellinen: Seladelpar 5 mg (N=25)
5 mg seladelparia päivässä tutkimuksen loppuajan
Lääke: Seladelpar
Kapseli(t) annetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Kokeellinen: Seladelpar 10 mg (N=25)
10 mg seladelparia tutkimuksen loppuajan
Lääke: Seladelpar
Kapseli(t) annetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Kokeellinen: Seladepar 25 mg (N=25)
25 mg seladelparia tutkimuksen loppuajan
Lääke: Seladelpar
Kapseli(t) annetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Seerumin alkalisen fosfataasin (AP) suhteellinen muutos viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Lähtötilanne, viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon yhteydessä ilmeneviä haittavaikutuksia (TEAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivään 59 asti
TEAE:t suunniteltiin kerättäväksi 24 viikon ajan. Varhaisen tutkimuksen lopettamisen vuoksi tiedot raportoidaan päivään 59 asti.
Päivään 59 asti
Primaariseen sklerosoivaan kolangiittiin (PSC) liittyvien oireiden tai toimenpiteiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Jopa 24 viikkoa
Maksasairauden etenemistapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Maksasairauden etenemistapahtumat määritellään seuraavien tapahtumien ensimmäisen esiintymisen perusteella: maksansiirto, loppuvaiheen maksasairauden malli (MELD) -pistemäärä ≥ 15, maksan vajaatoimintatapahtumat ja hepatosellulaarinen syöpä.
Jopa 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gilead Sciences

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. marraskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. kesäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 18. heinäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CB8025-21845
  • 2019-001760-30 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sklerosoiva kolangiitti

Kliiniset tutkimukset Placebo vastaa Seladelparia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ghana

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa