Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Seladelpar hos patienter med PSC

15. januar 2025 opdateret af: Gilead Sciences

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multipelt center-studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Seladelpar administreret i 24 uger hos voksne patienter med primær skleroserende kolangitis (PSC)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​seladelparbehandling sammenlignet med placebo på effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet hos patienter med primær skleroserende kolangitis (PSC).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease-Toronto General Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94109
        • Sutter Pacific Medical Foundation - California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver and Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forenede Stater, 48377
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forenede Stater, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond
  • Polen
      • Mysłowice, Polen, 41-400
        • ID Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Bekræftet diagnose af PSC baseret på to af følgende tre kriterier:

    • Historisk bevis for en forhøjet AP > ULN fra ethvert tidligere laboratorieresultat
    • Leverbiopsi i overensstemmelse med PSC
    • Unormal kolangiografi i overensstemmelse med PSC målt ved MRCP, ERCP eller perkutan transhepatisk kolangiografi (PTC)

  2. Forsøgspersoner skal have følgende specifikke yderligere laboratorieparametre målt af Centrallaboratoriet ved screening:

    • AP ≥ 1,5 × ULN og < 8 × ULN
    • Total bilirubin ≤ 2 × ULN
    • ALT og AST ≤ 5 × ULN
    • eGFR > 60 ml/min/1,73 m^2
    • Blodplader ≥ 140 × 10^3/µL
    • International Normalized Ratio (INR) ≤ 1,3 (i fravær af warfarin eller anden antikoagulantbehandling)
    • Albumin ≥ 3,5 g/dL

  3. Patienter, der tager UDCA, vil få lov til at tilmelde sig, hvis de opfylder følgende kriterier:

    • Samlet daglig dosis på ≤ 20 mg/kg/dag
    • Minimum 6 måneders stabil behandling
    • Minimum 12 ugers behandlingsfri før screening, hvis UDCA for nylig er afbrudt

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikant akut eller kronisk leversygdom af en anden ætiologi end PSC
  2. Patienter med diagnosen overlappende autoimmun hepatitis (AIH) og PSC
  3. Sekundær eller IgG4-relateret skleroserende cholangitis
  4. Lille kanal PSC
  5. Tilstedeværelse af et kolangiocarcinom på kolangiografi eller MR ved screening som bestemt af den centrale radiolog og den primære investigator (PI) eller medicinsk monitor
  6. Galdegangsstent eller perkutan galdegangsdrænplacering eller ballonudvidelsesprocedure af en striktur inden for 12 uger efter screening
  7. Anamnese, beviser eller høj mistanke om kolangiocarcinom eller anden malignitet i leveren og galden baseret på billeddannelse, screening af laboratorieværdier og/eller kliniske symptomer
  8. Formodet eller diagnosticeret akut kolangitis inden for 12 uger efter screening og til og med dag 1

  9. Bevis for kompenseret eller dekompenseret cirrhose baseret på histologi, relevante medicinske komplikationer eller laboratorieparametre:

    • Historisk leverbiopsi, der viser skrumpelever (f.eks. Ludwig Stage 4 eller Ishak Stage 5)
    • Aktuel eller tidligere anamnese med dekompenseret leversygdom, inklusive ascites, hepatisk encefalopati, varicealblødning eller andre kliniske tilstande, der er forenelige med skrumpelever og/eller portalhypertension,
    • Leverstivhed > 14,4 kPa ved FibroScan, eller

    • Kombineret lavt blodpladetal (< 140 × 10^3/µL) med en af ​​følgende:

      • Serumalbumin < 3,5 g/dL,
      • INR > 1,3 (ikke på grund af brug af antitrombotiske midler), eller
      • Total bilirubin > ULN
  10. Tidligere eller aktivt opført til levertransplantation
  11. Forudgående eksponering for seladelpar

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo (N=25)
Placebo i resten af ​​undersøgelsen
Medicin: Placebo, der matcher Seladelpar
Kapsler indgivet oralt én gang dagligt
Eksperimentel: Seladelpar 5 mg (N=25)
5 mg seladelpar dagligt i resten af ​​undersøgelsen
Medicin: Seladelpar
Kapsler indgivet oralt én gang dagligt
Andre navne:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Eksperimentel: Seladelpar 10 mg (N=25)
10 mg seladelpar for resten af ​​undersøgelsen
Medicin: Seladelpar
Kapsler indgivet oralt én gang dagligt
Andre navne:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Eksperimentel: Seladepar 25 mg (N=25)
25 mg seladelpar i resten af ​​undersøgelsen
Medicin: Seladelpar
Kapsler indgivet oralt én gang dagligt
Andre navne:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Relativ ændring i baseline serum alkalisk fosfatase (AP) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til dag 59
TEAE'er var planlagt til at blive indsamlet i op til 24 uger. På grund af den tidlige undersøgelsesafslutning rapporteres data frem til dag 59.
Op til dag 59
Forekomst af primær skleroserende kolangitis (PSC)-relaterede symptomer eller procedurer
Tidsramme: Op til 24 uger
Op til 24 uger
Forekomst af hændelser af hepatisk sygdomsprogression
Tidsramme: Op til 24 uger
Leversygdomsprogressionshændelser er defineret ved den første forekomst af følgende hændelser: levertransplantation, Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score ≥ 15, hepatiske dekompensationshændelser og hepatocellulært karcinom.
Op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gilead Sciences

Efterforskere

  • Studieleder: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. januar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

9. januar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

18. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CB8025-21845
  • 2019-001760-30 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner