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Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Seladelpar en pacientes con colangitis esclerosante primaria

1 de junio de 2021 actualizado por: CymaBay Therapeutics, Inc.

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de múltiples centros para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Seladelpar administrado durante 24 semanas en pacientes adultos con colangitis esclerosante primaria (CEP)

Los objetivos de este estudio son evaluar el efecto del tratamiento con seladelpar en comparación con el placebo sobre la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad en pacientes con colangitis esclerosante primaria (CEP).

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease-Toronto General Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
        • Sutter Pacific Medical Foundation - California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver and Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Estados Unidos, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond
      • Mysłowice, Polonia, 41-400
        • ID Clinic

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnóstico confirmado de CEP basado en cualquiera de los siguientes tres criterios:

    • Evidencia histórica de un AP elevado > ULN de cualquier resultado de laboratorio anterior
    • Biopsia hepática compatible con CEP
    • Colangiografía anormal consistente con PSC medida por MRCP, ERCP o colangiografía transhepática percutánea (PTC)
  2. Los sujetos deben tener los siguientes parámetros de laboratorio adicionales específicos medidos por el laboratorio central en la selección:

    • PA ≥ 1,5 × LSN y < 8 × LSN
    • Bilirrubina total ≤ 2 × LSN
    • ALT y AST ≤ 5 × LSN
    • TFGe > 60 ml/min/1,73 m^2
    • Plaquetas ≥ 140 × 10^3/µL
    • Razón internacional normalizada (INR) ≤ 1,3 (en ausencia de warfarina u otra terapia anticoagulante)
    • Albúmina ≥ 3,5 g/dL
  3. Los pacientes que toman UDCA podrán inscribirse si cumplen con los siguientes criterios:

    • Dosis diaria total de ≤ 20 mg/kg/día
    • Un mínimo de 6 meses de tratamiento estable.
    • Mínimo de 12 semanas sin tratamiento antes de la selección si UDCA se interrumpió recientemente

Criterios clave de exclusión:

  1. Enfermedad hepática aguda o crónica clínicamente significativa de una etiología diferente a la colangitis esclerosante primaria
  2. Pacientes con diagnóstico de hepatitis autoinmune superpuesta (HAI) y CEP
  3. Colangitis esclerosante secundaria o relacionada con IgG4
  4. PSC de conducto pequeño
  5. Presencia de un colangiocarcinoma en la colangiografía o resonancia magnética en la selección según lo determinado por el radiólogo central y el investigador principal (PI) o monitor médico
  6. Colocación de un stent en el conducto biliar o drenaje percutáneo del conducto biliar, o procedimiento de dilatación con globo de una estenosis dentro de las 12 semanas posteriores a la selección
  7. Antecedentes, evidencia o alta sospecha de colangiocarcinoma u otra neoplasia hepatobiliar basada en imágenes, valores de laboratorio de detección y/o síntomas clínicos
  8. Colangitis aguda presunta o diagnosticada dentro de las 12 semanas posteriores a la selección y hasta el día 1
  9. Evidencia de cirrosis compensada o descompensada basada en histología, complicaciones médicas relevantes o parámetros de laboratorio:

    • Biopsia hepática histórica que demuestra cirrosis (p. ej., estadio 4 de Ludwig o estadio 5 de Ishak)
    • Antecedentes actuales o previos de enfermedad hepática descompensada, que incluye ascitis, encefalopatía hepática, hemorragia por várices u otras condiciones clínicas compatibles con cirrosis y/o hipertensión portal,
    • Rigidez del hígado > 14,4 kPa por FibroScan, o
    • Recuento bajo de plaquetas combinado (< 140 × 10^3/µL) con uno de los siguientes:

      • Albúmina sérica < 3,5 g/dL,
      • INR > 1,3 (no debido al uso de agentes antitrombóticos), o
      • Bilirrubina total > LSN
  10. Listado previo o activo para trasplante de hígado
  11. Exposición previa a seladelpar

Nota: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo (N=25)
Placebo para el resto del estudio
Cápsula(s) administrada por vía oral una vez al día
EXPERIMENTAL: Seladelpar 5 mg (N=25)
5 mg de seladelpar al día durante el resto del estudio
Cápsula(s) administrada por vía oral una vez al día
Otros nombres:
  • MBX-8025
EXPERIMENTAL: Seladelpar 10 mg (N=25)
10 mg de seladelpar durante el resto del estudio
Cápsula(s) administrada por vía oral una vez al día
Otros nombres:
  • MBX-8025
EXPERIMENTAL: Seladepar 25 mg (N=25)
25 mg de seladelpar durante el resto del estudio
Cápsula(s) administrada por vía oral una vez al día
Otros nombres:
  • MBX-8025

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio relativo en la fosfatasa alcalina (AP) sérica inicial en la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), así como bioquímica, hematología y análisis de orina
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Incidencia y gravedad de los síntomas o procedimientos relacionados con la colangitis esclerosante primaria
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas
Incidencia de eventos de progresión de la enfermedad hepática, definidos por la ocurrencia de trasplante de hígado, puntaje MELD, eventos de descompensación hepática y/o carcinoma hepatocelular
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Hasta 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

12 de noviembre de 2019

Finalización primaria (ACTUAL)

9 de enero de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

9 de enero de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de junio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de julio de 2019

Publicado por primera vez (ACTUAL)

18 de julio de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

3 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de junio de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Placebo para combinar con Seladelpar

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