Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Seladelparu u pacientů s PSC

15. ledna 2025 aktualizováno: Gilead Sciences

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, vícecentrová studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Seladelparu podávaného po dobu 24 týdnů u dospělých pacientů s primární sklerotizující cholangitidou (PSC)

Cílem této studie je vyhodnotit účinek léčby seladelparem ve srovnání s placebem na účinnost, bezpečnost a snášenlivost u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou (PSC).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease-Toronto General Hospital
  • Polsko
      • Mysłowice, Polsko, 41-400
        • ID Clinic
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94109
        • Sutter Pacific Medical Foundation - California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Denver and Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Spojené státy, 48377
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Spojené státy, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza PSC na základě jakýchkoli dvou z následujících tří kritérií:

    • Historický důkaz zvýšené AP > ULN z jakéhokoli předchozího laboratorního výsledku
    • Biopsie jater v souladu s PSC
    • Abnormální cholangiografie konzistentní s PSC měřená pomocí MRCP, ERCP nebo perkutánní transhepatické cholangiografie (PTC)

  2. Subjekty musí mít následující specifické doplňkové laboratorní parametry měřené centrální laboratoří při screeningu:

    • AP ≥ 1,5 × ULN a < 8 × ULN
    • Celkový bilirubin ≤ 2 × ULN
    • ALT a AST ≤ 5 × ULN
    • eGFR > 60 ml/min/1,73 m^2
    • Krevní destičky ≥ 140 × 10^3/µL
    • Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) ≤ 1,3 (při absenci warfarinu nebo jiné antikoagulační léčby)
    • Albumin ≥ 3,5 g/dl

  3. Pacienti užívající UDCA se budou moci zapsat, pokud splní následující kritéria:

    • Celková denní dávka ≤ 20 mg/kg/den
    • Minimálně 6 měsíců stabilní léčby
    • Minimálně 12 týdnů bez léčby před screeningem, pokud byla UDCA nedávno ukončena

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významné akutní nebo chronické onemocnění jater jiné etiologie než PSC
  2. Pacienti s diagnózou překrývající se autoimunitní hepatitidy (AIH) a PSC
  3. Sekundární nebo s IgG4 související sklerotizující cholangitida
  4. Malý kanál PSC
  5. Přítomnost cholangiokarcinomu na cholangiografii nebo MRI při screeningu, jak je stanoveno centrálním radiologem a hlavním zkoušejícím (PI) nebo lékařským monitorem
  6. Umístění stentu žlučovodu nebo perkutánního drénu žlučovodu nebo balónková dilatační procedura striktury do 12 týdnů od screeningu
  7. Anamnéza, důkazy nebo vysoké podezření na cholangiokarcinom nebo jinou hepatobiliární malignitu na základě zobrazení, screeningových laboratorních hodnot a/nebo klinických příznaků
  8. Předpokládaná nebo diagnostikovaná akutní cholangitida do 12 týdnů od screeningu a do 1. dne

  9. Důkaz kompenzované nebo dekompenzované cirhózy na základě histologie, relevantních zdravotních komplikací nebo laboratorních parametrů:

    • Historická jaterní biopsie prokazující cirhózu (např. Ludwigovo stadium 4 nebo Ishak stadium 5)
    • současná nebo předchozí anamnéza dekompenzovaného onemocnění jater, včetně ascitu, jaterní encefalopatie, krvácení z varixů nebo jiných klinických stavů odpovídajících cirhóze a/nebo portální hypertenzi,
    • Tuhost jater > 14,4 kPa pomocí FibroScan, popř

    • Kombinovaný nízký počet krevních destiček (< 140 × 10^3/µL) s jedním z následujících:

      • Sérový albumin < 3,5 g/dl,
      • INR > 1,3 (ne kvůli použití antitrombotik), popř
      • Celkový bilirubin > ULN
  10. Dříve nebo aktivně zařazený k transplantaci jater
  11. Před vystavením seladelparu

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo (N=25)
Placebo po zbytek studie
Lék: Placebo odpovídající Seladelparu
Tobolka(y) podávaná perorálně jednou denně
Experimentální: Seladelpar 5 mg (N=25)
5 mg seladelparu denně po zbytek studie
Lék: Seladelpar
Tobolka(y) podávaná perorálně jednou denně
Ostatní jména:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Experimentální: Seladelpar 10 mg (N=25)
10 mg seladelparu po zbytek studie
Lék: Seladelpar
Tobolka(y) podávaná perorálně jednou denně
Ostatní jména:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Experimentální: Seladepar 25 mg (N=25)
25 mg seladelparu po zbytek studie
Lék: Seladelpar
Tobolka(y) podávaná perorálně jednou denně
Ostatní jména:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Relativní změna výchozí sérové ​​alkalické fosfatázy (AP) ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až do dne 59
Sběr TEAE byl plánován do 24 týdnů. Kvůli předčasnému ukončení studie jsou data hlášena až do 59. dne.
Až do dne 59
Výskyt příznaků nebo postupů souvisejících s primární sklerotizující cholangitidou (PSC).
Časové okno: Až 24 týdnů
Až 24 týdnů
Výskyt událostí progrese onemocnění jater
Časové okno: Až 24 týdnů
Události progrese onemocnění jater jsou definovány prvním výskytem následujících událostí: transplantace jater, skóre modelu pro konečné stádium jaterního onemocnění (MELD) ≥ 15, příhody jaterní dekompenzace a hepatocelulární karcinom.
Až 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gilead Sciences

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

9. ledna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

9. ledna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. června 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CB8025-21845
  • 2019-001760-30 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Placebo odpovídající Seladelparu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit