Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Seladelpar bij patiënten met PSC te evalueren

15 januari 2025 bijgewerkt door: Gilead Sciences

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie in meerdere centra ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Seladelpar toegediend gedurende 24 weken bij volwassen patiënten met primaire scleroserende cholangitis (PSC)

De doelstellingen van deze studie zijn het evalueren van het effect van behandeling met seladelpar in vergelijking met placebo op werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid bij patiënten met primaire scleroserende cholangitis (PSC).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Toronto Centre for Liver Disease-Toronto General Hospital
  • Polen
      • Mysłowice, Polen, 41-400
        • ID Clinic
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94109
        • Sutter Pacific Medical Foundation - California Pacific Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver and Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Schiff Center for Liver Diseases/University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30309
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Verenigde Staten, 48377
        • Henry Ford Health System
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Verenigde Staten, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Bevestigde diagnose van PSC op basis van twee van de volgende drie criteria:

    • Historisch bewijs van een verhoogde AP > ULN uit eerdere laboratoriumresultaten
    • Leverbiopsie consistent met PSC
    • Abnormale cholangiografie consistent met PSC zoals gemeten met MRCP, ERCP of percutane transhepatische cholangiografie (PTC)

  2. Proefpersonen moeten de volgende specifieke aanvullende laboratoriumparameters laten meten door het Centraal Laboratorium bij Screening:

    • AP ≥ 1,5 × ULN en < 8 × ULN
    • Totaal bilirubine ≤ 2 × ULN
    • ALAT en ASAT ≤ 5 × ULN
    • eGFR > 60 ml/min/1,73 m^2
    • Bloedplaatjes ≥ 140 × 10^3/µL
    • International Normalised Ratio (INR) ≤ 1,3 (bij afwezigheid van warfarine of andere anticoagulantia)
    • Albumine ≥ 3,5 g/dL

  3. Patiënten die UDCA gebruiken, mogen zich inschrijven als ze aan de volgende criteria voldoen:

    • Totale dagelijkse dosis van ≤ 20 mg/kg/dag
    • Minimaal 6 maanden stabiele behandeling
    • Minimaal 12 weken vrij van behandeling voorafgaand aan screening als UDCA onlangs is stopgezet

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch significante acute of chronische leverziekte van een andere etiologie dan PSC
  2. Patiënten met een diagnose van overlappende auto-immuunhepatitis (AIH) en PSC
  3. Secundaire of IgG4-gerelateerde scleroserende cholangitis
  4. Klein kanaal PSC
  5. Aanwezigheid van een cholangiocarcinoom op cholangiografie of MRI bij Screening zoals vastgesteld door de centrale radioloog en de hoofdonderzoeker (PI) of medische monitor
  6. Plaatsing van galwegstent of percutane galwegdrain, of ballondilatatieprocedure van een vernauwing binnen 12 weken na screening
  7. Geschiedenis, bewijs of sterk vermoeden van cholangiocarcinoom of andere hepatobiliaire maligniteit op basis van beeldvorming, screening laboratoriumwaarden en/of klinische symptomen
  8. Vermoedelijke of gediagnosticeerde acute cholangitis binnen 12 weken na screening en tot en met dag 1

  9. Bewijs van gecompenseerde of gedecompenseerde cirrose op basis van histologie, relevante medische complicaties of laboratoriumparameters:

    • Historische leverbiopsie die cirrose aantoont (bijv. Ludwig stadium 4 of Ishak stadium 5)
    • Huidige of eerdere geschiedenis van gedecompenseerde leverziekte, waaronder ascites, hepatische encefalopathie, varicesbloedingen of andere klinische aandoeningen die passen bij cirrose en/of portale hypertensie,
    • Leverstijfheid > 14,4 kPa door FibroScan, of

    • Gecombineerd laag aantal bloedplaatjes (< 140 × 10^3/µL) met een van de volgende:

      • Serumalbumine < 3,5 g/dL,
      • INR > 1,3 (niet vanwege het gebruik van antitrombotica), of
      • Totaal bilirubine > ULN
  10. Eerder of actief vermeld voor levertransplantatie
  11. Eerdere blootstelling aan seladelpar

Opmerking: er kunnen andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo (N=25)
Placebo voor de rest van het onderzoek
Geneesmiddel: Placebo komt overeen met Seladelpar
Capsule(s) eenmaal daags oraal toegediend
Experimenteel: Seladelpar 5 mg (N=25)
5 mg seladelpar per dag gedurende de rest van het onderzoek
Geneesmiddel: Seladelpar
Capsule(s) eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Experimenteel: Seladelpar 10 mg (N=25)
10 mg seladelpar gedurende de rest van het onderzoek
Geneesmiddel: Seladelpar
Capsule(s) eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®
Experimenteel: Seladepar 25 mg (N=25)
25 mg seladelpar voor de rest van het onderzoek
Geneesmiddel: Seladelpar
Capsule(s) eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
  • MBX-8025
  • Livdelzi®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Relatieve verandering in baseline-serum-alkalische fosfatase (AP) in week 24
Tijdsspanne: Basislijn, week 24
Basislijn, week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot dag 59
Het was de bedoeling dat TEAE's tot 24 weken zouden worden verzameld. Vanwege de vroegtijdige beëindiging van het onderzoek worden gegevens gerapporteerd tot dag 59.
Tot dag 59
Incidentie van primaire scleroserende cholangitis (PSC)-gerelateerde symptomen of procedures
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Tot 24 weken
Incidentie van progressie van leverziekten
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Gebeurtenissen van leverziekteprogressie worden gedefinieerd door het eerste optreden van de volgende gebeurtenissen: levertransplantatie, Model for End-Stage Liver Disease (MELD)-score ≥ 15, leverdecompensatiegebeurtenissen en hepatocellulair carcinoom.
Tot 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gilead Sciences

Onderzoekers

  • Studie directeur: Gilead Study Director, Gilead Sciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 november 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 januari 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 januari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 juni 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CB8025-21845
  • 2019-001760-30 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire scleroserende cholangitis

Klinische onderzoeken op Placebo komt overeen met Seladelpar

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Canada

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren