评估 LIB003 与 Evolocumab 在 HoFH 中疗效和安全性的第 3 期研究
2023年3月27日 更新者：LIB Therapeutics LLC
随机、开放标签、交叉、3 期研究，以评估 LIB003 与 Evolocumab 在接受稳定降脂治疗的纯合子家族性高胆固醇血症患者中的疗效和安全性
比较患者每月（每 4 周 [Q4W]）皮下（SC）给药 LIB003 300 mg 与每月（Q4W）SC 给药 420 mg evolocumab（Repatha®）后的安全性、耐受性和 LDL-C 反应HoFH 接受稳定饮食和口服 LDL-C 降低药物治疗
研究概览
详细说明
接受稳定和持续剂量的口服降脂治疗并经验证的 HoFH 患者将随机接受 evolocumab 420 mg Q4W 或 LIB003 300 mg Q4W 治疗 24 周（A 期）。
在第 24 周，如果受试者在接下来的 24 周（B 期）服用 evolocumab，则他们将被交叉到 LIB003，反之亦然。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
65
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Jerusalem、以色列、12000
- Department of Medicine, Hadassah University Hospital
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Petah Tikva、以色列、49100
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital,
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Gauteng
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Johannesburg、Gauteng、南非、2193
- Carbohydrate and Lipid Metabolism Research Unit
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Western Province
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Cape Town、Western Province、南非、7925
- Division of Lipidology, Department of Medicine University of Cape Town
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Ahmedabad、印度
- CIMS Hospital Pvt. Ltd
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New Delhi、印度、110002
- G.B. Pant Institute of Postgraduate Medical Education & Research
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NCT
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Delhi、NCT、印度
- VMMC & Safdarjung Hospital
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Oslo、挪威、0586
- Lipid Clinic, Oslo University Hospital
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Afyon、火鸡
- Afyonkarahisar Health Sciences University
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Bornova
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İzmir、Bornova、火鸡、35040
- Ege University Medical School
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Illinois
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Evanston、Illinois、美国、60201
- Northshore University Health System
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45227
- Metabolic & Atherosclerosis Research Center (MARC)
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- HoFH 临床诊断并通过基因分型确认
- 体重 >30 公斤且体重指数 (BMI) >17 且
- 稳定的饮食和降脂口服疗法至少 4 周
排除标准：
- 筛选后 6 个月内的 mipomersen；
- LDL 或血浆单采术
- 对 PCSK9 mAb 无反应的历史或受体阴性/无 LDLR 活性的存在预计会导致对 PCSK9 抑制无反应
- 既往或活动性临床状况或急性和/或不稳定的全身性疾病影响受试者入选
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：LIB003（乐达西贝）
300 毫克 SC Q4W
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PCSK9抑制剂
其他名称：
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有源比较器：依洛单抗
420 毫克 SC Q4W
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PCSK9抑制剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 24 周时低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比降低
大体时间：每次治疗从基线到 24 周
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24 周后血清 LDL-C 相对于基线的变化
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每次治疗从基线到 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度
大体时间：每次治疗从基线到 24 周
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安全性和耐受性将基于治疗紧急不良事件的发生率和严重程度
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每次治疗从基线到 24 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 24 周脂蛋白 (a) [Lp(a)] 减少百分比
大体时间：每次治疗从基线到 24 周
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24 周后血清 Lp(a) 相对于基线的变化
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每次治疗从基线到 24 周
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第 24 周时载脂蛋白 B (Apo B) 的百分比降低
大体时间：每次治疗从基线到 24 周
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24 周后血清 Apo B 相对于基线的变化
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每次治疗从基线到 24 周
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存在抗 LIB003 抗体 (ADA)
大体时间：基线至 24 周
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在基线和不同时间间隔测量 ADA
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基线至 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Evan A Stein, MD PhD、LIB Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年12月7日
初级完成 (实际的)
2022年9月12日
研究完成 (实际的)
2023年1月30日
研究注册日期
首次提交
2019年7月22日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月24日
首次发布 (实际的)
2019年7月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年3月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年3月27日
最后验证
2023年3月1日
更多信息
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