阿尔茨海默病干细胞多次输注
2026年5月26日 更新者：Bernard (Barry) Baumel
一项评估轻度至中度阿尔茨海默病患者输注多种同种异体人间充质干细胞 (HMSC) 的安全性、耐受性和探索性结果的前瞻性、开放标签的 I 期临床试验
这项研究的目的是测试间充质干细胞输注给诊断为轻度至中度阿尔茨海默氏病的人的安全性、可能的副作用和可能的有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
50年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
参加本试验的所有受试者必须：
- 提供书面知情同意书
- 签署知情同意书时年龄在 50-85 岁之间的男性或女性受试者
- 20-26岁之间的简易精神状态检查（MMSE）
- 淀粉样蛋白 PET 扫描或脑脊液 Aß1-42 淀粉样蛋白阳性
- 根据国家神经和交流障碍和中风/阿尔茨海默氏病及相关疾病协会 (NINDCDS/ARDRA) 的规定，符合阿尔茨海默氏病或疑似阿尔茨海默氏病 (AD) 的标准
- 受试者如果服用胆碱酯酶抑制剂药物（多奈哌齐、利凡斯的明（口服或透皮）或加兰他敏），则需要在基线访问前至少 3 个月以稳定剂量服用这些药物 不需要这些药物
- 已经服用美金刚的受试者不会影响纳入/排除标准。
- 有一个学习伙伴
- 由研究者确定没有临床意义的异常筛查实验室值
- 女性必须是绝经后、手术绝育或患有不孕症。 绝经后妇女的定义是子宫完好且自发性闭经至少 12 个月或诊断为绝经，其卵泡刺激素 (FSH) 水平 > 25 IU/L
排除标准：
所有注册的科目不得有：
- AD 以外的痴呆症
- 阴性淀粉样蛋白 PET 扫描
- 其他神经退行性疾病
- 严重的精神疾病（例如，无法控制的重度抑郁症、精神分裂症、双相情感障碍）
- 癫痫发作史
- 磁共振成像 (MRI) 的禁忌症
恶性肿瘤病史，除了：
- > 筛选前 5 年缓解期
- 原位切除或治疗基底细胞癌、鳞状细胞癌或黑色素瘤
- 原位前列腺癌
- 宫颈原位癌
不受控制的医疗条件
- 高血压
- 糖尿病
- 筛选前 1 年内有不稳定型心绞痛或心肌梗塞 (MI) 病史
- 筛选访问前 2 年内有酒精或药物使用障碍史（烟草使用障碍除外）
- 筛查时的脑部 MRI 显示与阿尔茨海默病诊断不相符的发现证据。 在 ICF 签名之前 6 个月内完成的体积 MRI 扫描如果在本地完成，则将被接受。
- 出血性疾病史
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 病史或阳性结果
- 丙型肝炎病毒 (HCV) 或乙型肝炎病毒 (HBV) 的病史或阳性结果
- 对二甲亚砜 (DMSO) 过敏
- 无法执行终点分析所需的任何评估
- 目前正在接受（或在筛选后 4 周内接受）治疗 AD 的实验药物或在过去 3 个月内参加过临床试验
- 成为移植接受者，或在任何器官移植的有效上市（或预期未来上市）中。
- 研究者认为可能危及患者安全或依从性或妨碍成功完成研究的任何其他情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：hMSC治疗组
HMSC 治疗组的参与者将接受总共 4 剂 hMSC 干预。
每个剂量将在一年内大约每 13 周给药一次。
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脐带来源的同种异体 hMSC 以每次输注约 1 亿个细胞的剂量静脉内给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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任何治疗中出现的严重不良事件 (TE-SAE) 的发生率
大体时间：输液后一个月
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研究者将评估所有不良事件与研究干预的关系。 治疗中出现的严重不良事件定义为任何有合理可能性的不良医学事件是由研究干预引起的：
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输液后一个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过阿尔茨海默氏病评估量表 - 认知 (ADAS-Cog 11) 评估的认知功能随着时间的推移
大体时间：直到第 65 周
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ADAS-Cog 11 是 ADAS-Cog 的 13 项版本，包括原始的 11 项 ADAS-Cog 以及延迟召回和数字取消项。
总分范围为0-85分，分数越低表示表现越好。
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直到第 65 周
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通过 Folstein 测试的简易精神状态检查 (MMSE) 评估随时间变化的认知功能
大体时间：直到第 65 周
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MMSE 评估时间和地点的定向力、即时和延迟的单词回忆、注意力和计算、语言（命名、理解和重复）以及空间能力（复制图形）。
总分范围为 0-30，得分越高表示认知能力越好。
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直到第 65 周
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通过老年抑郁量表 (GDS) 简版评估的随时间推移的抑郁症状
大体时间：直到第 65 周
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GDS 是一份包含 15 个项目的问卷，每个项目计为一分。
总分范围从 0 到 15，得分大于 5 表明可能有抑郁症。
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直到第 65 周
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通过护理人员完成的阿尔茨海默氏病相关生活质量 (ADRQL-40) 问卷评估参与者的生活质量随时间的推移
大体时间：直到第 65 周
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ADRQL-40 是由护理人员完成的问卷，用于评估 AD 参与者的生活质量。
ADRQL 的总分是通过将分配给响应的值相加，将总和除以量表的最大值并将结果乘以 100 得到 0 到 100 的百分比分数来计算的。
较高的分数反映了较高的生活质量。
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直到第 65 周
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通过护理人员完成的阿尔茨海默氏病日常生活合作研究活动 (ADCS-ADL) 问卷评估的参与者随时间推移的生活质量
大体时间：直到第 65 周
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ADCS-ADL 是一份由护理人员完成的 23 项问卷，用于评估 AD 参与者的日常生活的基本和工具性活动。
总分范围为 0-78，分数越高表示独立性越高。
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直到第 65 周
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神经精神量表-Q (NPI-Q) 分数随时间变化
大体时间：直到第 52 周
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NPI-Q 是用于评估痴呆症患者常见行为变化的问卷。
这份问卷由照顾者完成。
问卷由 12 个项目组成，每个项目的评分范围在 0-3 之间。
分数越高表示神经精神症状越严重。
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直到第 52 周
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根据看护者自我评估问卷分数评估的看护者随时间推移的生活质量
大体时间：直到第 52 周
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照顾者自我评估问卷由照顾者完成。
这是一份包含 18 个项目的问卷，以“是”或“否”回答。
有超过 10 个“是”的答案表示痛苦的证据。
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直到第 52 周
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随时间变化的生物标志物水平
大体时间：直到第 65 周
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将评估血清血液炎症和生物标志物水平，包括 Interleukin-6 (IL-6)、Neurofilament light (NfL)、Amyloid Beta 40 (Aβ40) 和 Amyloid Beta 42 (Aβ42)，单位为 pg/mL。
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直到第 65 周
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随时间推移的血清 ApoE 水平
大体时间：直到第 65 周
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血清载脂蛋白 E (ApoE) 将以 mg/dL 为单位进行评估。
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直到第 65 周
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随时间推移的血清 PRA 水平
大体时间：直到第 65 周
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血清血浆肾素活性 (PRA) 将以每小时 ng/mL 为单位进行评估。
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直到第 65 周
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随时间推移的血清 Tau 蛋白水平
大体时间：直到第 65 周
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将以 ng/L 评估血清血液 Tau 蛋白水平。
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直到第 65 周
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随时间变化的脑脊液 (CSF) 生物标志物水平
大体时间：直到第 52 周
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将评估 CSF 炎症和生物标志物水平，包括白细胞介素 6 (IL-6)、神经丝光 (NfL)、淀粉样蛋白 Beta 40 (Aβ40) 和淀粉样蛋白 Beta 42 (Aβ42)，单位为 pg/mL。
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直到第 52 周
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CSF ApoE 水平随时间变化
大体时间：直到第 52 周
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CSF 载脂蛋白 E (ApoE) 水平将以 mg/dL 为单位进行评估。
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直到第 52 周
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CSF PRA 水平随时间变化
大体时间：直到第 52 周
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CSF 血浆肾素活性 (PRA) 水平将以每小时 ng/mL 为单位进行评估。
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直到第 52 周
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随时间变化的 CSF Tau 蛋白水平
大体时间：直到第 52 周
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CSF Tau 蛋白水平将以 ng/L 为单位进行评估。
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直到第 52 周
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海马体积的变化
大体时间：第 6 周的基线，第 52 周的基线
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海马体积的变化将通过 MRI 大脑体积研究进行评估
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第 6 周的基线，第 52 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Bernard (Barry) Baumel, MD、University of Miami
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年10月8日
初级完成 (实际的)
2023年4月25日
研究完成 (实际的)
2023年4月25日
研究注册日期
首次提交
2019年7月30日
首先提交符合 QC 标准的
2019年7月30日
首次发布 (实际的)
2019年7月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月26日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
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