Alzheimers sjukdom stamceller multipla infusioner
26 maj 2026 uppdaterad av: Bernard (Barry) Baumel
En fas I, prospektiv, öppen studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och undersökningsresultaten av multipla allogena humana mesenkymala stamceller (HMSC) infusioner hos patienter med mild till måttlig Alzheimers sjukdom
Syftet med denna forskningsstudie är att testa säkerheten, möjliga biverkningar och möjliga effektivitet av mesenkymala stamcellsinfusioner när de ges till personer med diagnosen mild till måttlig Alzheimers sjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
50 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Alla försökspersoner som är inskrivna i detta försök måste:
- Ge skriftligt informerat samtycke
- Manliga eller kvinnliga försökspersoner i åldern 50-85 år vid tidpunkten för undertecknandet av informerat samtycke
- Mini-Mental State Examination (MMSE) mellan 20-26
- Amyloid PET-skanning eller CSF Aß1-42 positiv för förekomst av amyloid
- Uppfyll kriterierna för antingen Alzheimers sjukdom eller trolig Alzheimers sjukdom (AD) enligt National Institute of Neurological and Communicative Disorders and Stroke/Alzheimers Disease and Related Disorders Association (NINDCDS/ARDRA)
- Försökspersoner, om de tar kolinesterashämmare (donepezil, rivastigmin (oralt eller transdermalt) eller galantamin), måste ha tagit dem i en stabil dos i minst 3 månader före baslinjebesöket. Dessa läkemedel behövs inte.
- Försökspersoner som redan tar memantin kommer inte att ha någon effekt i inklusions-/exkluderingskriterierna.
- Ha en studiepartner
- Inga kliniskt signifikanta onormala screeninglaboratorievärden, som fastställts av utredaren
- Kvinnor måste vara postmenopausala, kirurgiskt sterila eller ha infertilitet. En postmenopausal kvinna definieras som antingen en intakt livmoder med minst 12 månaders spontan amenorré eller en diagnos av klimakteriet, definierad som en follikulärt stimulerande hormon (FSH) nivå på > 25 IE/L
Exklusions kriterier:
Alla inskrivna ämnen får inte ha:
- Andra demens än AD
- En negativ Amyloid PET-skanning
- Annan neurodegenerativ sjukdom
- Betydande psykiatrisk sjukdom (t.ex. okontrollerad egentlig depression, schizofreni, bipolär affektiv sjukdom)
- Historia av anfall
- Kontraindikation för magnetisk resonanstomografi (MRT)
Historik av malignitet, förutom:
- > 5 år i remission före screening
- Utskärs eller behandlas basalcell, skivepitelcancer eller melanom in situ
- Prostatacancer in situ
- Livmoderhalscancer in situ
Okontrollerade medicinska tillstånd
- Hypertoni
- Diabetes
- Instabil angina eller historia av hjärtinfarkt (MI) inom 1 år före screening
- Historik av alkohol- eller drogmissbruksstörning (förutom tobaksmissbruk) inom 2 år före screeningbesöket
- Hjärn-MR vid screening som visar tecken på fynd som är oförenliga med en diagnos av Alzheimers sjukdom. Volumetriska MRI-skanningar gjorda inom 6 månader före ICF-signaturen kommer att accepteras om de genomförs lokalt.
- Historik av blödningsstörning
- Historik av eller positiva resultat för humant immunbristvirus (HIV)
- Historik av eller positiva resultat för hepatit C-virus (HCV) eller hepatit B-virus (HBV)
- Överkänslighet mot dimetylsulfoxid (DMSO)
- Oförmåga att utföra någon av de bedömningar som krävs för endpointanalys
- Får för närvarande (eller får inom fyra veckor efter screening) experimentella medel för behandling av AD eller inskrivna i kliniska prövningar under de senaste 3 månaderna
- Vara en transplantationsmottagare eller på aktiv notering (eller förväntad framtida notering) för transplantation av vilket organ som helst.
- Alla andra tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller följsamhet eller förhindra framgångsrikt slutförande av studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: hMSC Behandlingsgrupp
Deltagare i hMSC-behandlingsgruppen kommer att få totalt 4 doser av hMSC-interventionen.
Varje dos kommer att administreras ungefär var 13:e vecka inom en årsperiod.
|
Navelsträngshärledd, allogen hMSC administrerad intravenöst i en dos av cirka 100 miljoner celler per infusion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal incidens av alla behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (TE-SAE)
Tidsram: En månad efter infusion
|
Alla negativa händelser kommer att utvärderas av utredaren för samband med studieinterventionen. Behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar definieras som alla ogynnsamma medicinska händelser med en rimlig möjlighet att den orsakas av studieinterventionen som:
|
En månad efter infusion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Kognitiv funktion över tid bedömd av Alzheimers sjukdomsbedömningsskalan - kognitiv (ADAS-Cog 11)
Tidsram: Fram till vecka 65
|
ADAS-Cog 11 är en version av ADAS-Cog med 13 artiklar som består av den ursprungliga ADAS-Cog med 11 artiklar samt objekt med fördröjd återkallelse och siffror.
Den totala poängen varierar från 0-85 poäng, med en lägre poäng som indikerar bättre prestation.
|
Fram till vecka 65
|
|
Kognitiv funktion över tid som bedömts av Mini Mental State Examination (MMSE) av Folstein-testet
Tidsram: Fram till vecka 65
|
MMSE bedömer orientering till tid och plats, omedelbar och fördröjd återkallelse av ord, uppmärksamhet och beräkning, språk (namngivning, förståelse och upprepning) och rumslig förmåga (kopiera en figur).
Den totala poängen varierar från 0-30, med en högre poäng som indikerar bättre kognitiv prestation.
|
Fram till vecka 65
|
|
Depressiva symtom över tid enligt bedömningen av Geriatric Depression Scale (GDS) Short Version
Tidsram: Fram till vecka 65
|
GDS är ett frågeformulär med 15 artiklar där varje objekt räknas som en poäng.
Den totala poängen varierar från 0 till 15 med en poäng högre än 5 som indikerar möjlig depression.
|
Fram till vecka 65
|
|
Deltagares livskvalitet över tid bedömd via Alzheimers sjukdomsrelaterad livskvalitet (ADRQL-40) frågeformulär som fyllts i av vårdgivaren
Tidsram: Fram till vecka 65
|
ADRQL-40 är ett frågeformulär som fylls i av vårdgivaren som bedömer livskvaliteten för deltagaren med AD.
Den totala poängen för ADRQL beräknas genom att summera de värden som tilldelats svaren, dividera summan med maxvärdet för skalan och multiplicera resultaten med 100 för att få en procentuell poäng på 0 till 100.
En högre poäng speglar en högre livskvalitet.
|
Fram till vecka 65
|
|
Deltagarnas livskvalitet över tid som bedömts via Alzheimers sjukdom Cooperative Study Activities of Daily Living (ADCS-ADL) frågeformulär som fyllts i av vårdgivaren
Tidsram: Fram till vecka 65
|
ADCS-ADL är ett frågeformulär med 23 punkter som fylls i av vårdgivaren som bedömer de grundläggande och instrumentella aktiviteterna i det dagliga livet av AD-deltagaren.
Totalpoäng varierar från 0-78 med den högre poängen som indikerar ökat oberoende.
|
Fram till vecka 65
|
|
Neuropsychiatric Inventory-Q (NPI-Q) Poäng över tid
Tidsram: Fram till vecka 52
|
NPI-Q är ett frågeformulär som används för att bedöma beteendeförändringar som är vanliga hos demenspatienter.
Detta frågeformulär fylls i av vårdgivaren.
Frågeformuläret består av 12 frågor där varje punkt har ett poängintervall mellan 0-3.
Den högre poängen indikerar en svårare neuropsykiatrisk symptomatologi.
|
Fram till vecka 52
|
|
Vårdgivares livskvalitet över tid, utvärderad av vårdgivarens självutvärderingsformulär
Tidsram: Fram till vecka 52
|
Frågeformuläret Caregiver Self Assessment fylls i av vårdgivaren.
Det är ett frågeformulär med 18 punkter som besvaras med ett "ja" eller "nej".
Bevis på nöd anges för att ha över 10 "ja"-svar.
|
Fram till vecka 52
|
|
Nivåer av biomarkörer över tid
Tidsram: Fram till vecka 65
|
Inflammatoriska och biomarkörnivåer i serum kommer att utvärderas inklusive Interleukin-6 (IL-6), Neurofilament light (NfL), Amyloid Beta 40 (Aβ40) och Amyloid Beta 42 (Aβ42) i pg/ml.
|
Fram till vecka 65
|
|
Serum ApoE-nivå över tid
Tidsram: Fram till vecka 65
|
Serumblod Apolipoprotein E (ApoE) kommer att utvärderas i mg/dL.
|
Fram till vecka 65
|
|
Serum PRA nivå över tid
Tidsram: Fram till vecka 65
|
Serumblodplasma-reninaktivitet (PRA) kommer att utvärderas i ng/ml per timme.
|
Fram till vecka 65
|
|
Serum Tau proteinnivå över tid
Tidsram: Fram till vecka 65
|
Serumblod Tau proteinnivå kommer att utvärderas i ng/L.
|
Fram till vecka 65
|
|
Cerebrospinalvätska (CSF) Biomarkörnivåer över tid
Tidsram: Fram till vecka 52
|
CSF-inflammatoriska och biomarkörnivåer kommer att utvärderas inklusive Interleukin-6 (IL-6), Neurofilament light (NfL), Amyloid Beta 40 (Aβ40) och Amyloid Beta 42 (Aβ42) i pg/ml.
|
Fram till vecka 52
|
|
CSF ApoE-nivå över tid
Tidsram: Fram till vecka 52
|
CSF Apolipoprotein E (ApoE) nivåer kommer att utvärderas i mg/dL.
|
Fram till vecka 52
|
|
CSF PRA-nivå över tid
Tidsram: Fram till vecka 52
|
CSF Plasma Renin Activity (PRA) nivåer kommer att utvärderas i ng/ml per timme.
|
Fram till vecka 52
|
|
CSF Tau proteinnivå över tid
Tidsram: Fram till vecka 52
|
CSF Tau-proteinnivåer kommer att utvärderas i ng/L.
|
Fram till vecka 52
|
|
Förändring i hippocampus volym
Tidsram: Baslinje till vecka 6, baslinje till vecka 52
|
Förändring i hippocampus volym kommer att bedömas via MRT Hjärnvolymstudier
|
Baslinje till vecka 6, baslinje till vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Bernard (Barry) Baumel, MD, University of Miami
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 oktober 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
25 april 2023
Avslutad studie (Faktisk)
25 april 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 juli 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juli 2019
Första postat (Faktisk)
31 juli 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 maj 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 maj 2026
Senast verifierad
1 maj 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 20190438
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .