Alzheimer-kór őssejtjei többszörös infúziók
2026. május 26. frissítette: Bernard (Barry) Baumel
Egy I. fázisú, leendő, nyílt vizsgálati kísérlet a többszörös allogén humán mezenchimális őssejt (HMSC) infúziók biztonságosságának, tolerálhatóságának és feltárási eredményeinek értékelésére enyhe vagy közepesen súlyos Alzheimer-kórban szenvedő betegeknél
E kutatási tanulmány célja, hogy tesztelje a mezenchimális őssejt-infúziók biztonságosságát, lehetséges mellékhatásait és lehetséges hatékonyságát, ha enyhe vagy közepesen súlyos Alzheimer-kórban diagnosztizált betegeknek adják.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
50 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
A kísérletben részt vevő összes alanynak:
- Adjon írásos beleegyező nyilatkozatot
- 50-85 év közötti férfi vagy nő alanyok a tájékozott beleegyezés aláírásakor
- Mini-Mental Állapot Vizsga (MMSE) 20-26 között
- Amiloid PET-vizsgálat vagy CSF Aß1-42 pozitív amiloid jelenlétére
- Meg kell felelnie az Alzheimer-kór vagy a valószínű Alzheimer-kór (AD) kritériumainak a National Institute of Neurological and Communicative Disorders és Stroke/Alzheimer-kór és kapcsolódó rendellenességek Egyesülete (NINDCDS/ARDRA) szerint
- Ha kolinészteráz-gátló gyógyszert (donepezil, rivasztigmin (orális vagy transzdermális) vagy galantamin) szednek, az alanyoknak stabil dózisban kell szedniük ezeket legalább 3 hónapig a kiindulási vizit előtt. Ezek a gyógyszerek nem szükségesek.
- A már memantint szedő alanyok nem befolyásolják a felvételi/kizárási kritériumokat.
- Legyen tanulmányi partnered
- A vizsgáló által megállapított klinikailag szignifikáns kóros szűrési laboratóriumi értékek
- A nőknek posztmenopauzásnak, műtétileg sterilnek vagy meddőnek kell lenniük. A posztmenopauzás nőt úgy definiálják, ha ép méhe van legalább 12 hónapos spontán amenorrhoeával, vagy menopauza diagnosztizálja, a follikuláris stimuláló hormon (FSH) szintje > 25 NE/L.
Kizárási kritériumok:
Az összes beiratkozott tantárgynak nem kell rendelkeznie:
- Az AD kivételével demencia
- Negatív amiloid PET vizsgálat
- Egyéb neurodegeneratív betegségek
- Jelentős pszichiátriai betegség (pl. kontrollálatlan súlyos depresszió, skizofrénia, bipoláris affektív zavar)
- A rohamok története
- A mágneses rezonancia képalkotás (MRI) ellenjavallata
Rosszindulatú daganatok anamnézisében, kivéve:
- > 5 év remisszió a szűrés előtt
- Legyen kimetszett vagy kezelt bazális sejt, laphámsejtes karcinóma vagy melanoma in situ
- Prosztatarák in situ
- Méhnyak karcinóma in situ
Ellenőrizetlen egészségügyi állapotok
- Magas vérnyomás
- Cukorbetegség
- Instabil angina vagy szívizominfarktus (MI) a kórtörténetben a szűrést megelőző 1 éven belül
- Alkohol- vagy kábítószer-fogyasztási zavar (kivéve a dohányzási zavar) a kórelőzményében a szűrővizsgálatot megelőző 2 éven belül
- Agyi MRI a szűrés során, amely az Alzheimer-kór diagnózisával összeegyeztethetetlen eredményeket mutat. Az ICF aláírását megelőző 6 hónapon belül végzett volumetrikus MRI-vizsgálatokat elfogadják, ha helyben végzik el.
- Vérzési rendellenesség anamnézisében
- A humán immunhiány vírus (HIV) előzményei vagy pozitív eredményei
- Hepatitis C vírus (HCV) vagy hepatitis B vírus (HBV) anamnézisében vagy pozitív eredményei
- Dimetil-szulfoxiddal (DMSO) szembeni túlérzékenység
- Képtelenség elvégezni a végpont elemzéshez szükséges értékelések bármelyikét
- Jelenleg kap (vagy a szűrést követő négy héten belül kapott) kísérleti szereket az AD kezelésére, vagy részt vesz klinikai vizsgálatokban az előző 3 hónapban
- Legyen transzplantációs recipiens vagy aktív listán (vagy várhatóan jövőbeli listán) bármely szerv átültetésére.
- Bármilyen egyéb körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a beteg biztonságát vagy együttműködését, vagy kizárhatja a vizsgálat sikeres befejezését.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: hMSC kezelési csoport
A hMSC-kezelési csoport résztvevői összesen 4 adag hMSC-beavatkozást kapnak.
Minden adagot körülbelül 13 hetente egyszer kell beadni egy éven belül.
|
Köldökzsinór-eredetű, allogén hMSC intravénásan, körülbelül 100 millió sejt infúziónkénti dózisban.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos események (TE-SAE) előfordulásának száma
Időkeret: Egy hónappal az infúzió után
|
A vizsgáló minden nemkívánatos eseményt értékel a vizsgálati beavatkozással való kapcsolat szempontjából. A kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos események minden olyan nemkívánatos orvosi eseményt jelentenek, amelynek ésszerű esélye van arra, hogy azt a vizsgálati beavatkozás okozza:
|
Egy hónappal az infúzió után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kognitív funkció az idő múlásával az Alzheimer-kór értékelési skála – kognitív (ADAS-Cog 11) alapján
Időkeret: Akár a 65. hétig
|
Az ADAS-Cog 11 az ADAS-Cog 13 tételes változata, amely az eredeti 11 elemből álló ADAS-Cog-ot, valamint a késleltetett visszahívási és számjegytörlési elemeket tartalmazza.
Az összpontszám 0-85 pont között mozog, az alacsonyabb pontszám jobb teljesítményt jelez.
|
Akár a 65. hétig
|
|
Kognitív funkció az idő múlásával a Folstein teszt Mini Mental State Examination (MMSE) segítségével
Időkeret: Akár a 65. hétig
|
Az MMSE felméri az időhöz és helyhez való tájékozódást, a szavak azonnali és késleltetett felidézését, a figyelmet és számítást, a nyelvet (névadás, megértés és ismétlés), valamint a térbeli képességet (ábra másolása).
Az összpontszám 0 és 30 között mozog, a magasabb pontszám jobb kognitív teljesítményt jelez.
|
Akár a 65. hétig
|
|
Depressziós tünetek az idő múlásával a Geriatric Depression Scale (GDS) rövid változata alapján
Időkeret: Akár a 65. hétig
|
A GDS egy 15 tételből álló kérdőív, amelyben minden elem egy pontnak számít.
Az összpontszám 0 és 15 között mozog, és az 5-nél nagyobb pontszám lehetséges depressziót jelez.
|
Akár a 65. hétig
|
|
A résztvevők életminőségének időbeli értékelése az Alzheimer-kórral kapcsolatos életminőség (ADRQL-40) kérdőív alapján, amelyet a gondozó töltött ki
Időkeret: Akár a 65. hétig
|
Az ADRQL-40 egy kérdőív, amelyet a gondozó tölt ki, és felméri az AD-ben szenvedő résztvevő életminőségét.
Az ADRQL összpontszámát úgy számítják ki, hogy összeadják a válaszokhoz rendelt értékeket, elosztják az összeget a skála maximális értékével, és megszorozzák az eredményeket 100-zal, így 0 és 100 közötti százalékpontszámot kapnak.
A magasabb pontszám magasabb életminőséget tükröz.
|
Akár a 65. hétig
|
|
A résztvevők életminősége az idő múlásával a gondozó által kitöltött Alzheimer-kór Kooperatív Tanulmányi Tevékenységek A mindennapi életben (ADCS-ADL) kérdőív alapján.
Időkeret: Akár a 65. hétig
|
Az ADCS-ADL egy 23 elemből álló kérdőív, amelyet a gondozó tölt ki, amely az AD résztvevő napi életvitelének alapvető és eszköztevékenységeit értékeli.
Az összpontszám 0-tól 78-ig terjed, a magasabb pontszám fokozott függetlenséget jelez.
|
Akár a 65. hétig
|
|
Neuropsychiatric Inventory-Q (NPI-Q) pontszámok az idő függvényében
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
Az NPI-Q egy kérdőív, amelyet a demens betegeknél gyakori viselkedési változások értékelésére használnak.
Ezt a kérdőívet a gondozó tölti ki.
A kérdőív 12 tételből áll, mindegyik pont 0-3 közötti pontozással rendelkezik.
A magasabb pontszám súlyosabb neuropszichiátriai tüneteket jelez.
|
Akár az 52. hétig
|
|
A gondozó életminősége az idő múlásával a gondozói önértékelő kérdőív pontszámai alapján
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
A Gondozói Önértékelő kérdőívet a gondozónő tölti ki.
Ez egy 18 elemből álló kérdőív, amelyre „igen” vagy „nem” választ adott.
A szorongás bizonyítéka több mint 10 „igen” válasz esetén.
|
Akár az 52. hétig
|
|
A biomarkerek szintjei az idő múlásával
Időkeret: Akár a 65. hétig
|
A szérum vér gyulladásos és biomarkerszintjét értékelik, beleértve az interleukin-6-ot (IL-6), a neurofilament light-ot (NfL), az amiloid béta 40-et (Aβ40) és az amiloid béta 42-t (Aβ42) pg/ml-ben.
|
Akár a 65. hétig
|
|
A szérum ApoE szintje az idő múlásával
Időkeret: Akár a 65. hétig
|
A szérum vér Apolipoprotein E-jét (ApoE) mg/dl-ben kell értékelni.
|
Akár a 65. hétig
|
|
A szérum PRA szintje az idő múlásával
Időkeret: Akár a 65. hétig
|
A szérum vér plazma renin aktivitását (PRA) ng/ml per óra mértékegységben értékeljük.
|
Akár a 65. hétig
|
|
A szérum Tau fehérje szintje az idő múlásával
Időkeret: Akár a 65. hétig
|
A szérum vér Tau fehérje szintjét ng/l-ben értékeljük.
|
Akár a 65. hétig
|
|
A cerebrospinális folyadék (CSF) biomarkerszintjei az idő múlásával
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
A CSF gyulladásos és biomarkerszintjét értékeljük, beleértve az interleukin-6-ot (IL-6), a neurofilament light-ot (NfL), az amiloid béta 40-et (Aβ40) és az amiloid béta 42-t (Aβ42) pg/ml-ben.
|
Akár az 52. hétig
|
|
A CSF ApoE szintje az idő múlásával
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
A CSF Apolipoprotein E (ApoE) szintjét mg/dl-ben kell értékelni.
|
Akár az 52. hétig
|
|
CSF PRA szint az idő múlásával
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
A CSF plazma renin aktivitásának (PRA) szintjét ng/ml per óra egységben kell értékelni.
|
Akár az 52. hétig
|
|
A CSF Tau fehérje szintje az idő múlásával
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
A CSF Tau fehérje szintjét ng/l-ben értékeljük.
|
Akár az 52. hétig
|
|
A hippocampális térfogat változása
Időkeret: Kiindulási állapot a 6. hétig, kiindulási állapot az 52. hétig
|
A hippocampális térfogat változását MRI Agy volumetrikus vizsgálatok segítségével értékelik
|
Kiindulási állapot a 6. hétig, kiindulási állapot az 52. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Bernard (Barry) Baumel, MD, University of Miami
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. október 8.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. április 25.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. április 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 30.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 31.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. május 26.
Utolsó ellenőrzés
2026. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20190438
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .