Vícenásobné infuze kmenových buněk Alzheimerovy choroby
13. července 2023 aktualizováno: Bernard (Barry) Baumel
Fáze I, prospektivní, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a výsledků průzkumu infuzí mnohočetných alogenních lidských mezenchymálních kmenových buněk (HMSC) u pacientů s mírnou až středně těžkou Alzheimerovou chorobou
Účelem této výzkumné studie je otestovat bezpečnost, možné vedlejší účinky a možnou účinnost infuzí mezenchymálních kmenových buněk při podávání lidem s diagnózou mírné až středně těžké Alzheimerovy choroby.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
50 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Všechny subjekty zapsané do této studie musí:
- Poskytněte písemný informovaný souhlas
- Mužské nebo ženské subjekty ve věku 50-85 let v době podpisu informovaného souhlasu
- Mini-Mental State Examination (MMSE) mezi 20.-26
- Amyloidní PET sken nebo CSF Aß1-42 pozitivní na přítomnost amyloidu
- Splňujte kritéria pro Alzheimerovu chorobu nebo pravděpodobnou Alzheimerovu chorobu (AD) podle Národního institutu neurologických a komunikačních poruch a mrtvice/Alzheimerovy choroby a souvisejících poruch (NINDCDS/ARDRA)
- U subjektů, které užívají léky na bázi inhibitoru cholinesterázy (donepezil, rivastigmin (perorální nebo transdermální) nebo galantamin), se vyžaduje, aby je užívali ve stabilní dávce alespoň 3 měsíce před výchozí návštěvou Tyto léky nejsou vyžadovány
- Subjekty, které již užívají memantin, nebudou mít vliv na kritéria zařazení/vyloučení.
- Mít studijního partnera
- Žádné klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty screeningu, jak určil zkoušející
- Ženy musí být postmenopauzální, chirurgicky sterilní nebo musí mít neplodnost. Postmenopauzální žena je definována jako žena s neporušenou dělohou s alespoň 12měsíční spontánní amenoreou nebo s diagnózou menopauzy, definovanou jako hladina folikulárně stimulujícího hormonu (FSH) > 25 IU/l
Kritéria vyloučení:
Všechny zapsané předměty nesmí mít:
- Demence jiná než AD
- Negativní amyloidní PET sken
- Jiné neurodegenerativní onemocnění
- Významné psychiatrické onemocnění (např. nekontrolovaná velká deprese, schizofrenie, bipolární afektivní porucha)
- Historie záchvatů
- Kontraindikace pro zobrazení magnetickou rezonancí (MRI)
Historie malignity, kromě:
- > 5 let v remisi před screeningem
- Vyřízněte nebo ošetřete bazální buňky, dlaždicový karcinom nebo melanom in situ
- Rakovina prostaty in situ
- Karcinom děložního čípku in situ
Nekontrolované zdravotní stavy
- Hypertenze
- Diabetes
- Nestabilní angina pectoris nebo anamnéza infarktu myokardu (MI) během 1 roku před screeningem
- Anamnéza poruchy užívání alkoholu nebo drog (kromě poruchy užívání tabáku) během 2 let před screeningovou návštěvou
- MRI mozku při screeningu, který prokazuje nálezy neslučitelné s diagnózou Alzheimerovy choroby. Volumetrické skeny MRI provedené do 6 měsíců před podpisem ICF budou akceptovány, pokud budou provedeny lokálně.
- Poruchy krvácení v anamnéze
- Anamnéza nebo pozitivní výsledky na virus lidské imunodeficience (HIV)
- Anamnéza nebo pozitivní výsledky na virus hepatitidy C (HCV) nebo virus hepatitidy B (HBV)
- Přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO)
- Neschopnost provést jakékoli z posouzení požadovaných pro analýzu koncových bodů
- V současné době dostává (nebo dostává do čtyř týdnů od screeningu) experimentální látky pro léčbu AD nebo je zařazen do klinických studií v předchozích 3 měsících
- Být příjemcem transplantátu nebo na aktivním seznamu (nebo očekávaném budoucím seznamu) pro transplantaci jakéhokoli orgánu.
- Jakákoli jiná podmínka, která podle názoru zkoušejícího může ohrozit bezpečnost nebo komplianci pacienta nebo bránit úspěšnému dokončení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: léčebná skupina hMSC
Účastníci ve skupině léčené hMSC dostanou celkem 4 dávky intervence hMSC.
Každá dávka bude podávána jednou přibližně každých 13 týdnů během ročního období.
|
Alogenní hMSC derivovaný z pupeční šňůry podávaný intravenózně v dávce přibližně 100 milionů buněk na infuzi.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet výskytů jakýchkoli závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TE-SAE)
Časové okno: Jeden měsíc po infuzi
|
Všechny nežádoucí příhody budou hodnoceny zkoušejícím z hlediska vztahu se studijní intervencí. Závažné nežádoucí příhody související s léčbou jsou definovány jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost s rozumnou možností, že je způsobena intervencí studie, která:
|
Jeden měsíc po infuzi
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kognitivní funkce v průběhu času hodnocené pomocí škály hodnocení Alzheimerovy choroby – kognitivní (ADAS-Cog 11)
Časové okno: Až do 65. týdne
|
ADAS-Cog 11 je 13-položková verze ADAS-Cog obsahující původní 11-položkový ADAS-Cog a také položky Delayed Recall a Digit Cancellation.
Celkové skóre se pohybuje v rozmezí 0-85 bodů, přičemž nižší skóre znamená lepší výkon.
|
Až do 65. týdne
|
|
Kognitivní funkce v průběhu času hodnocené pomocí Folsteinova testu Mini Mental State Examination (MMSE).
Časové okno: Až do 65. týdne
|
MMSE hodnotí orientaci v čase a místě, okamžité a opožděné vybavování slov, pozornost a výpočet, jazyk (pojmenování, porozumění a opakování) a prostorovou schopnost (kopírování obrazce).
Celkové skóre se pohybuje v rozmezí 0-30, přičemž vyšší skóre znamená lepší kognitivní výkon.
|
Až do 65. týdne
|
|
Depresivní symptomy v průběhu času hodnocené škálou geriatrické deprese (GDS) Short Version
Časové okno: Až do 65. týdne
|
GDS je dotazník o 15 položkách, přičemž každá položka se počítá jako jeden bod.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 15, přičemž skóre větší než 5 naznačuje možnou depresi.
|
Až do 65. týdne
|
|
Kvalita života účastníků v průběhu času hodnocena prostřednictvím dotazníku kvality života souvisejícího s Alzheimerovou chorobou (ADRQL-40) vyplněného pečovatelem
Časové okno: Až do 65. týdne
|
ADRQL-40 je dotazník vyplněný pečovatelem hodnotící kvalitu života účastníka s AD.
Celkové skóre pro ADRQL se vypočítá sečtením hodnot přiřazených odpovědím, vydělením součtu maximální hodnotou pro stupnici a vynásobením výsledků 100, aby se získalo procentuální skóre 0 až 100.
Vyšší skóre odráží vyšší kvalitu života.
|
Až do 65. týdne
|
|
Kvalita života účastníků v průběhu času, jak byla hodnocena prostřednictvím dotazníku aktivit denního života při kooperativní studii Alzheimerovy choroby (ADCS-ADL) vyplněného pečovatelem
Časové okno: Až do 65. týdne
|
ADCS-ADL je dotazník o 23 položkách vyplněný pečovatelem, který hodnotí základní a instrumentální aktivity každodenního života účastníka AD.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 78, přičemž vyšší skóre znamená zvýšenou nezávislost.
|
Až do 65. týdne
|
|
Neuropsychiatrický inventář-Q (NPI-Q) Skóre v průběhu času
Časové okno: Až do 52. týdne
|
NPI-Q je dotazník používaný k posouzení změn chování běžných u pacientů s demencí.
Tento dotazník vyplní pečovatelka.
Dotazník se skládá z 12 položek, přičemž každá položka má rozsah skóre mezi 0-3.
Vyšší skóre ukazuje na závažnější neuropsychiatrickou symptomatologii.
|
Až do 52. týdne
|
|
Kvalita života pečovatele v průběhu času hodnocená skórem dotazníku sebehodnocení pečovatele
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Dotazník Sebehodnocení pečovatele vyplňuje pečovatel.
Jedná se o 18položkový dotazník, na který se odpovídá „ano“ nebo „ne“.
Důkaz o úzkosti je uveden pro více než 10 odpovědí „ano“.
|
Až do 52. týdne
|
|
Hladiny biomarkerů v průběhu času
Časové okno: Až do 65. týdne
|
Budou hodnoceny sérové krevní záněty a hladiny biomarkerů včetně interleukinu-6 (IL-6), neurofilamentového světla (NfL), amyloidu Beta 40 (Ap40) a amyloidu Beta 42 (Ap42) v pg/ml.
|
Až do 65. týdne
|
|
Hladina ApoE v séru v průběhu času
Časové okno: Až do 65. týdne
|
Sérový krevní apolipoprotein E (ApoE) bude hodnocen v mg/dl.
|
Až do 65. týdne
|
|
Hladina PRA v séru v průběhu času
Časové okno: Až do 65. týdne
|
Aktivita reninu v krevní plazmě (PRA) v séru bude hodnocena v ng/ml za hodinu.
|
Až do 65. týdne
|
|
Hladina sérového proteinu Tau v průběhu času
Časové okno: Až do 65. týdne
|
Hladina Tau proteinu v séru bude hodnocena v ng/l.
|
Až do 65. týdne
|
|
Hladiny biomarkerů mozkomíšního moku (CSF) v průběhu času
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Budou hodnoceny zánětlivé hladiny v CSF a hladiny biomarkerů včetně interleukinu-6 (IL-6), neurofilamentového světla (NfL), amyloidu Beta 40 (Ap40) a amyloidu Beta 42 (Ap42) v pg/ml.
|
Až do 52. týdne
|
|
Úroveň ApoE v CSF v průběhu času
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Hladiny apolipoproteinu E (ApoE) v CSF budou hodnoceny v mg/dl.
|
Až do 52. týdne
|
|
CSF PRA v průběhu času
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Hladiny aktivity reninu v mozkomíšním moku (PRA) budou vyhodnoceny v ng/ml za hodinu.
|
Až do 52. týdne
|
|
Hladina proteinu Tau v CSF v průběhu času
Časové okno: Až do 52. týdne
|
Hladiny proteinu Tau v CSF budou hodnoceny v ng/l.
|
Až do 52. týdne
|
|
Změna objemu hipokampu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 6, výchozí stav do týdne 52
|
Změna objemu hipokampu bude hodnocena pomocí MRI volumetrických studií mozku
|
Výchozí stav do týdne 6, výchozí stav do týdne 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Bernard (Barry) Baumel, MD, University of Miami
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. října 2019
Primární dokončení (Aktuální)
25. dubna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
25. dubna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. července 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. července 2019
První zveřejněno (Aktuální)
31. července 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. července 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. července 2023
Naposledy ověřeno
1. července 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 20190438
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .