Alzheimers sykdom stamceller flere infusjoner
26. mai 2026 oppdatert av: Bernard (Barry) Baumel
En fase I, prospektiv, åpen studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og utforskende resultatene av multiple allogene humane mesenkymale stamceller (HMSC) infusjoner hos pasienter med mild til moderat Alzheimers sykdom
Formålet med denne forskningsstudien er å teste sikkerheten, mulige bivirkninger og mulig effektivitet av mesenkymale stamcelleinfusjoner når de gis til personer med en diagnose av mild til moderat Alzheimers sykdom.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
50 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Alle forsøkspersoner som er påmeldt denne prøven må:
- Gi skriftlig informert samtykke
- Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 50-85 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykke
- Mini-Mental State Examination (MMSE) mellom 20-26
- Amyloid PET-skanning eller CSF Aß1-42 positiv for tilstedeværelse av amyloid
- Oppfyll kriterier for enten Alzheimers sykdom eller sannsynlig Alzheimers sykdom (AD) i henhold til National Institute of Neurological and Communicative Disorders and Stroke/Alzheimers Disease and Related Disorders Association (NINDCDS/ARDRA)
- Pasienter, hvis de tar kolinesterasehemmere (donepezil, rivastigmin (oral eller transdermal) eller galantamin), må ha tatt dem på en stabil dose i minst 3 måneder før baseline-besøket. Disse legemidlene er ikke nødvendig.
- Personer som allerede tar memantin vil ikke ha effekt i inklusjons-/eksklusjonskriteriene.
- Ha en studiepartner
- Ingen klinisk signifikante unormale laboratorieverdier for screening, bestemt av etterforskeren
- Kvinner må være postmenopausale, kirurgisk sterile eller ha infertilitet. En postmenopausal kvinne er definert som enten å ha en intakt livmor med minst 12 måneders spontan amenoré eller en diagnose av overgangsalder, definert som et follikulært stimulerende hormon (FSH) nivå på > 25 IE/L
Ekskluderingskriterier:
Alle påmeldte fag må ikke ha:
- Andre demens enn AD
- En negativ amyloid PET-skanning
- Annen nevrodegenerativ sykdom
- Betydelig psykiatrisk sykdom (f.eks. ukontrollert alvorlig depresjon, schizofreni, bipolar affektiv lidelse)
- Historie om anfall
- Kontraindikasjon for magnetisk resonanstomografi (MRI)
Historie med malignitet, unntatt:
- > 5 år i remisjon før screening
- Bli skåret ut eller behandlet basalcelle, plateepitelkarsinom eller melanom in situ
- Prostatakreft in situ
- Livmorhalskreft in situ
Ukontrollerte medisinske tilstander
- Hypertensjon
- Diabetes
- Ustabil angina eller historie med hjerteinfarkt (MI) innen 1 år før screening
- Anamnese med alkohol- eller narkotikabruksforstyrrelse (unntatt tobakksforstyrrelse) innen 2 år før screeningbesøket
- Hjerne-MR ved screening som viser bevis på funn som er uforenlige med en diagnose av Alzheimers sykdom. Volumetriske MR-skanninger utført innen 6 måneder før ICF-signaturen vil bli akseptert hvis de fullføres lokalt.
- Historie med blødningsforstyrrelse
- Historie om eller positive resultater for humant immunsviktvirus (HIV)
- Historie om eller positive resultater for hepatitt C-virus (HCV) eller hepatitt B-virus (HBV)
- Overfølsomhet for dimetylsulfoksid (DMSO)
- Manglende evne til å utføre noen av vurderingene som kreves for endepunktsanalyse
- For tiden mottar (eller mottatt innen fire uker etter screening) eksperimentelle midler for behandling av AD eller registrert i kliniske studier i løpet av de siste 3 månedene
- Vær en transplantasjonsmottaker, eller på aktiv liste (eller forventet fremtidig notering) for transplantasjon av ethvert organ.
- Enhver annen tilstand som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere sikkerheten eller etterlevelsen til pasienten eller forhindre vellykket gjennomføring av studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: hMSC Behandlingsgruppe
Deltakere i hMSC-behandlingsgruppen vil motta totalt 4 doser av hMSC-intervensjonen.
Hver dose vil bli administrert omtrent hver 13. uke innen en årsperiode.
|
Navlestrengsavledet, allogen hMSC administrert intravenøst i en dose på omtrent 100 millioner celler per infusjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall forekomster av alvorlige bivirkninger (TE-SAE)
Tidsramme: En måned etter infusjon
|
Alle uønskede hendelser vil bli evaluert av etterforskeren for sammenheng med studieintervensjonen. Behandlingsoppståtte alvorlige bivirkninger er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse med en rimelig mulighet for at det er forårsaket av studieintervensjonen som:
|
En måned etter infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kognitiv funksjon over tid, vurdert av Alzheimers sykdomsvurderingsskala - kognitiv (ADAS-Cog 11)
Tidsramme: Frem til uke 65
|
ADAS-Cog 11 er en 13-elements versjon av ADAS-Cog som består av det originale 11-elementet ADAS-Cog samt elementer med forsinket tilbakekalling og sifferkansellering.
Den totale poengsummen varierer fra 0-85 poeng, med en lavere poengsum som indikerer bedre ytelse.
|
Frem til uke 65
|
|
Kognitiv funksjon over tid som vurdert av Mini Mental State Examination (MMSE) av Folstein-testen
Tidsramme: Frem til uke 65
|
MMSE vurderer orientering til tid og sted, umiddelbar og forsinket tilbakekalling av ord, oppmerksomhet og beregning, språk (navngivning, forståelse og repetisjon), og romlig evne (kopiering av en figur).
Den totale poengsummen varierer fra 0-30, med en høyere poengsum som indikerer bedre kognitiv ytelse.
|
Frem til uke 65
|
|
Depressive symptomer over tid som vurdert av Geriatric Depression Scale (GDS) Short Version
Tidsramme: Frem til uke 65
|
GDS er et spørreskjema med 15 elementer, der hvert element teller som ett poeng.
Den totale poengsummen varierer fra 0 til 15 med en poengsum større enn 5 som indikerer mulig depresjon.
|
Frem til uke 65
|
|
Deltakernes livskvalitet over tid vurdert via Alzheimers sykdomsrelatert livskvalitet (ADRQL-40) spørreskjema som fylt ut av omsorgspersonen
Tidsramme: Frem til uke 65
|
ADRQL-40 er et spørreskjema utfylt av omsorgspersonen som vurderer livskvaliteten til deltakeren med AD.
Den totale poengsummen for ADRQL beregnes ved å summere verdiene som er tildelt svarene, dele summen med maksimalverdien for skalaen og multiplisere resultatene med 100 for å få en prosentpoengsum på 0 til 100.
En høyere score reflekterer høyere livskvalitet.
|
Frem til uke 65
|
|
Deltakernes livskvalitet over tid som vurdert via Alzheimers Disease Cooperative Study Activities of Daily Living (ADCS-ADL) spørreskjema som fylt ut av omsorgspersonen
Tidsramme: Frem til uke 65
|
ADCS-ADL er et spørreskjema på 23 punkter utfylt av omsorgspersonen som vurderer de grunnleggende og instrumentelle aktivitetene i dagliglivet av AD-deltakeren.
Total poengsum varierer fra 0-78 med den høyeste poengsummen som indikerer økt uavhengighet.
|
Frem til uke 65
|
|
Nevropsykiatrisk Inventory-Q (NPI-Q) Scorer over tid
Tidsramme: Frem til uke 52
|
NPI-Q er et spørreskjema som brukes til å vurdere atferdsendringer som er vanlig hos demenspasienter.
Dette spørreskjemaet fylles ut av omsorgspersonen.
Spørreskjemaet består av 12 elementer hvor hvert element har et poengområde mellom 0-3.
Den høyere skåren indikerer en mer alvorlig nevropsykiatrisk symptomatologi.
|
Frem til uke 52
|
|
Omsorgspersoners livskvalitet over tid som vurdert av Caregiver Self-Assessment Questionnaire score
Tidsramme: Frem til uke 52
|
Spørreskjemaet Caregiver Self-Assessment fylles ut av omsorgspersonen.
Det er et 18-elements spørreskjema besvart med "ja" eller "nei".
Bevis på nød er indikert for å ha over 10 "ja"-svar.
|
Frem til uke 52
|
|
Biomarkørnivåer over tid
Tidsramme: Frem til uke 65
|
Serumblodbetennelses- og biomarkørnivåer vil bli evaluert inkludert Interleukin-6 (IL-6), Neurofilament light (NfL), Amyloid Beta 40 (Aβ40) og Amyloid Beta 42 (Aβ42) i pg/ml.
|
Frem til uke 65
|
|
Serum ApoE-nivå over tid
Tidsramme: Frem til uke 65
|
Serumblod Apolipoprotein E (ApoE) vil bli evaluert i mg/dL.
|
Frem til uke 65
|
|
Serum PRA-nivå over tid
Tidsramme: Frem til uke 65
|
Serumblodplasma-reninaktivitet (PRA) vil bli evaluert i ng/ml per time.
|
Frem til uke 65
|
|
Serum Tau proteinnivå over tid
Tidsramme: Frem til uke 65
|
Serum blod Tau proteinnivå vil bli evaluert i ng/L.
|
Frem til uke 65
|
|
Cerebrospinalvæske (CSF) Biomarkørnivåer over tid
Tidsramme: Frem til uke 52
|
CSF-inflammatoriske nivåer og biomarkørnivåer vil bli evaluert inkludert Interleukin-6 (IL-6), Neurofilament light (NfL), Amyloid Beta 40 (Aβ40) og Amyloid Beta 42 (Aβ42) i pg/mL.
|
Frem til uke 52
|
|
CSF ApoE-nivå over tid
Tidsramme: Frem til uke 52
|
CSF Apolipoprotein E (ApoE) nivåer vil bli evaluert i mg/dL.
|
Frem til uke 52
|
|
CSF PRA-nivå over tid
Tidsramme: Frem til uke 52
|
CSF Plasma Renin Activity (PRA) nivåer vil bli evaluert i ng/ml per time.
|
Frem til uke 52
|
|
CSF Tau proteinnivå over tid
Tidsramme: Frem til uke 52
|
CSF Tau-proteinnivåer vil bli evaluert i ng/L.
|
Frem til uke 52
|
|
Endring i hippocampus volum
Tidsramme: Baseline til uke 6, baseline til uke 52
|
Endring i hippocampusvolum vil bli vurdert via MR Hjernevolumetriske studier
|
Baseline til uke 6, baseline til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Bernard (Barry) Baumel, MD, University of Miami
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. oktober 2019
Primær fullføring (Faktiske)
25. april 2023
Studiet fullført (Faktiske)
25. april 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. juli 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. juli 2019
Først lagt ut (Faktiske)
31. juli 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20190438
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .