Cellules souches de la maladie d'Alzheimer Perfusions multiples
26 mai 2026 mis à jour par: Bernard (Barry) Baumel
Un essai ouvert prospectif de phase I pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les résultats exploratoires de multiples perfusions allogéniques de cellules souches mésenchymateuses humaines (HMSC) chez des patients atteints de la maladie d'Alzheimer légère à modérée
Le but de cette étude de recherche est de tester l'innocuité, les effets secondaires possibles et l'efficacité possible des perfusions de cellules souches mésenchymateuses lorsqu'elles sont administrées à des personnes ayant reçu un diagnostic de maladie d'Alzheimer légère à modérée.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
6
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
50 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Tous les sujets inscrits à cet essai doivent :
- Fournir un consentement éclairé écrit
- Sujets masculins ou féminins âgés de 50 à 85 ans au moment de la signature Consentement éclairé
- Mini-examen de l'état mental (MMSE) entre 20 et 26 ans
- PET scan amyloïde ou CSF Aß1-42 positif pour la présence d'amyloïde
- Répondre aux critères de la maladie d'Alzheimer ou de la maladie d'Alzheimer probable (MA) selon l'Institut national des troubles neurologiques et de la communication et de l'AVC/Association de la maladie d'Alzheimer et des troubles apparentés (NINDDCS/ARDRA)
- Les sujets, s'ils prennent des médicaments inhibiteurs de la cholinestérase (donépézil, rivastigmine (orale ou transdermique) ou galantamine), doivent les avoir pris à une dose stable pendant au moins 3 mois avant la visite de référence. Ces médicaments ne sont pas nécessaires.
- Les sujets prenant déjà de la mémantine n'auront pas d'effet sur les critères d'inclusion/exclusion.
- Avoir un partenaire d'étude
- Aucune valeur de laboratoire de dépistage anormale cliniquement significative, telle que déterminée par l'investigateur
- Les femmes doivent être ménopausées, chirurgicalement stériles ou infertiles. Une femme ménopausée est définie comme ayant un utérus intact avec au moins 12 mois d'aménorrhée spontanée ou un diagnostic de ménopause, défini comme un taux d'hormone de stimulation folliculaire (FSH) > 25 UI/L
Critère d'exclusion:
Tous les sujets inscrits ne doivent pas avoir:
- Démence autre que la MA
- Un PET scan amyloïde négatif
- Autre maladie neurodégénérative
- Maladie psychiatrique grave (p. ex., dépression majeure non contrôlée, schizophrénie, trouble affectif bipolaire)
- Antécédents de convulsions
- Contre-indication à l'imagerie par résonance magnétique (IRM)
Antécédents de malignité, sauf :
- > 5 ans en rémission avant le dépistage
- Être excisé ou traité basocellulaire, carcinome épidermoïde ou mélanome in situ
- Cancer de la prostate in situ
- Carcinome cervical in situ
Conditions médicales non contrôlées
- Hypertension
- Diabète
- Angor instable ou antécédents d'infarctus du myocarde (IM) dans l'année précédant le dépistage
- Antécédents de trouble lié à la consommation d'alcool ou de drogues (à l'exception du trouble lié à l'usage du tabac) dans les 2 ans précédant la visite de dépistage
- IRM cérébrale lors du dépistage montrant des preuves de résultats incompatibles avec un diagnostic de maladie d'Alzheimer. Les examens IRM volumétriques effectués dans les 6 mois précédant la signature de l'ICF seront acceptés s'ils sont effectués localement.
- Antécédents de trouble de la coagulation
- Antécédents ou résultats positifs pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
- Antécédents ou résultats positifs pour le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'hépatite B (VHB)
- Hypersensibilité au diméthylsulfoxyde (DMSO)
- Incapacité à effectuer l'une des évaluations requises pour l'analyse des paramètres
- Recevant actuellement (ou reçu dans les quatre semaines suivant le dépistage) des agents expérimentaux pour le traitement de la MA ou inscrits à des essais cliniques au cours des 3 mois précédents
- Être un receveur de greffe ou sur la liste active (ou future liste prévue) pour la greffe de tout organe.
- Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la sécurité ou l'observance du patient ou empêcher la réussite de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Groupe de traitement CSMh
Les participants du groupe de traitement hMSC recevront un total de 4 doses de l'intervention hMSC.
Chaque dose sera administrée environ toutes les 13 semaines sur une période d'un an.
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CSMh allogénique dérivée du cordon ombilical administrée par voie intraveineuse à une dose d'environ 100 millions de cellules par perfusion.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre d'incidences de tout événement indésirable grave lié au traitement (TE-SAE)
Délai: Un mois après la perfusion
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Tous les événements indésirables seront évalués par l'investigateur pour la relation avec l'intervention de l'étude. Les événements indésirables graves apparus sous traitement sont définis comme tout événement médical indésirable avec une possibilité raisonnable qu'il soit causé par l'intervention de l'étude qui :
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Un mois après la perfusion
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fonction cognitive au fil du temps telle qu'évaluée par l'échelle d'évaluation de la maladie d'Alzheimer - Cognitive (ADAS-Cog 11)
Délai: Jusqu'à la semaine 65
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L'ADAS-Cog 11 est une version à 13 éléments de l'ADAS-Cog comprenant l'ADAS-Cog original à 11 éléments ainsi que des éléments de rappel différé et d'annulation de chiffres.
Le score total varie de 0 à 85 points, un score inférieur indiquant une meilleure performance.
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Jusqu'à la semaine 65
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Fonction cognitive au fil du temps évaluée par le test Mini Mental State Examination (MMSE) de Folstein
Délai: Jusqu'à la semaine 65
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Le MMSE évalue l'orientation temporelle et spatiale, le rappel immédiat et différé des mots, l'attention et le calcul, le langage (nommer, comprendre et répéter) et la capacité spatiale (copier un chiffre).
Le score total varie de 0 à 30, un score plus élevé indiquant une meilleure performance cognitive.
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Jusqu'à la semaine 65
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Symptômes dépressifs au fil du temps évalués par la version courte de l'échelle de dépression gériatrique (GDS)
Délai: Jusqu'à la semaine 65
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Le GDS est un questionnaire en 15 items, chaque item comptant pour un point.
Le score total varie de 0 à 15, un score supérieur à 5 indiquant une possible dépression.
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Jusqu'à la semaine 65
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Qualité de vie des participants au fil du temps évaluée à l'aide du questionnaire sur la qualité de vie liée à la maladie d'Alzheimer (ADRQL-40) rempli par l'aidant
Délai: Jusqu'à la semaine 65
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ADRQL-40 est un questionnaire rempli par le soignant évaluant la qualité de vie du participant atteint de la MA.
Le score total pour l'ADRQL est calculé en additionnant les valeurs attribuées aux réponses, en divisant la somme par la valeur maximale de l'échelle et en multipliant les résultats par 100 pour obtenir un score en pourcentage de 0 à 100.
Un score plus élevé reflète une meilleure qualité de vie.
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Jusqu'à la semaine 65
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Qualité de vie des participants au fil du temps, évaluée à l'aide du questionnaire sur les activités de la vie quotidienne de l'étude coopérative sur la maladie d'Alzheimer (ADCS-ADL) rempli par l'aidant
Délai: Jusqu'à la semaine 65
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L'ADCS-ADL est un questionnaire de 23 items rempli par le soignant évaluant les activités de base et instrumentales de la vie quotidienne par le participant AD.
Le score total varie de 0 à 78, le score le plus élevé indiquant une indépendance accrue.
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Jusqu'à la semaine 65
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Scores de l'inventaire neuropsychiatrique-Q (NPI-Q) au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 52
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Le NPI-Q est un questionnaire utilisé pour évaluer les changements de comportement courants chez les patients atteints de démence.
Ce questionnaire est rempli par l'aidant.
Le questionnaire se compose de 12 éléments, chaque élément ayant une échelle de notation comprise entre 0 et 3.
Le score le plus élevé indique une symptomatologie neuropsychiatrique plus sévère.
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Jusqu'à la semaine 52
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Qualité de vie de l'aidant au fil du temps telle qu'évaluée par les scores du questionnaire d'auto-évaluation de l'aidant
Délai: Jusqu'à la semaine 52
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Le questionnaire d'auto-évaluation de l'aidant est rempli par l'aidant.
Il s'agit d'un questionnaire de 18 items auxquels on répond par « oui » ou « non ».
La preuve de détresse est indiquée pour avoir plus de 10 réponses "oui".
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Jusqu'à la semaine 52
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Niveaux de biomarqueurs au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 65
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Les niveaux inflammatoires sanguins sériques et les biomarqueurs seront évalués, y compris l'interleukine-6 (IL-6), la lumière du neurofilament (NfL), l'amyloïde bêta 40 (Aβ40) et l'amyloïde bêta 42 (Aβ42) en pg/mL.
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Jusqu'à la semaine 65
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Niveau d'ApoE sérique au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 65
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L'apolipoprotéine sanguine sérique E (ApoE) sera évaluée en mg/dL.
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Jusqu'à la semaine 65
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Niveau de PRA sérique au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 65
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L'activité rénine plasmatique du sang sérique (PRA) sera évaluée en ng/mL par heure.
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Jusqu'à la semaine 65
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Niveau de protéine Tau sérique au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 65
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Le taux sérique de protéine Tau dans le sang sera évalué en ng/L.
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Jusqu'à la semaine 65
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Niveaux de biomarqueurs du liquide céphalo-rachidien (LCR) au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 52
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Les niveaux d'inflammation et de biomarqueurs dans le LCR seront évalués, notamment l'interleukine-6 (IL-6), la lumière du neurofilament (NfL), l'amyloïde bêta 40 (Aβ40) et l'amyloïde bêta 42 (Aβ42) en pg/mL.
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Jusqu'à la semaine 52
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Niveau CSF ApoE au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 52
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Les niveaux d'apolipoprotéine E (ApoE) dans le LCR seront évalués en mg/dL.
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Jusqu'à la semaine 52
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Niveau PRA du LCR au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 52
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Les niveaux d'activité rénine plasmatique (PRA) dans le LCR seront évalués en ng/mL par heure.
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Jusqu'à la semaine 52
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Niveau de protéine Tau dans le LCR au fil du temps
Délai: Jusqu'à la semaine 52
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Les niveaux de protéine Tau dans le LCR seront évalués en ng/L.
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Jusqu'à la semaine 52
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Modification du volume de l'hippocampe
Délai: Du départ à la semaine 6, du départ à la semaine 52
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La modification du volume de l'hippocampe sera évaluée par IRM Études volumétriques cérébrales
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Du départ à la semaine 6, du départ à la semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Bernard (Barry) Baumel, MD, University of Miami
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 octobre 2019
Achèvement primaire (Réel)
25 avril 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
25 avril 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 juillet 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 juillet 2019
Première publication (Réel)
31 juillet 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 mai 2026
Dernière vérification
1 mai 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 20190438
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .