Alzheimers sygdom stamceller multiple infusioner
26. maj 2026 opdateret af: Bernard (Barry) Baumel
Et fase I, prospektivt, åbent forsøg til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og udforskningsresultater af multiple allogene humane mesenkymale stamceller (HMSC) infusioner hos patienter med let til moderat Alzheimers sygdom
Formålet med denne forskningsundersøgelse er at teste sikkerheden, mulige bivirkninger og mulige effektivitet af mesenkymale stamcelle-infusioner, når de gives til personer med en diagnose af mild til moderat Alzheimers sygdom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
50 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Alle forsøgspersoner, der er tilmeldt dette forsøg, skal:
- Giv skriftligt informeret samtykke
- Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i alderen 50-85 år på tidspunktet for underskrivelse af informeret samtykke
- Mini-Mental State Examination (MMSE) mellem 20-26
- Amyloid PET-scanning eller CSF Aß1-42 positiv for tilstedeværelsen af amyloid
- Opfyld kriterierne for enten Alzheimers sygdom eller sandsynlig Alzheimers sygdom (AD) ifølge National Institute of Neurological and Communicative Disorders and Stroke/Alzheimers Disease and Related Disorders Association (NINDCDS/ARDRA)
- Forsøgspersoner, hvis de tager kolinesterasehæmmere (donepezil, rivastigmin (oral eller transdermal) eller galantamin), skal have taget dem på en stabil dosis i mindst 3 måneder før baseline besøg. Disse lægemidler er ikke nødvendige.
- Forsøgspersoner, der allerede tager memantin, vil ikke have en effekt i inklusions-/eksklusionskriterierne.
- Få en studiepartner
- Ingen klinisk signifikante unormale screeningslaboratorieværdier, som bestemt af investigator
- Kvinder skal være postmenopausale, kirurgisk sterile eller have infertilitet. En postmenopausal kvinde er defineret som enten at have en intakt livmoder med mindst 12 måneders spontan amenoré eller en diagnose af overgangsalderen, defineret som et follikulært stimulerende hormon (FSH) niveau på > 25 IE/L
Ekskluderingskriterier:
Alle tilmeldte fag må ikke have:
- Anden demens end AD
- En negativ amyloid PET-scanning
- Anden neurodegenerativ sygdom
- Betydelig psykiatrisk sygdom (f.eks. ukontrolleret svær depression, skizofreni, bipolar affektiv lidelse)
- Historie om anfald
- Kontraindikation for magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Malignitetshistorie, undtagen:
- > 5 år i remission før screening
- Bliv udskåret eller behandlet basalcelle, planocellulært karcinom eller melanom in situ
- Prostatacancer in situ
- Cervikal carcinom in situ
Ukontrollerede medicinske tilstande
- Forhøjet blodtryk
- Diabetes
- Ustabil angina eller historie med myokardieinfarkt (MI) inden for 1 år før screening
- Anamnese med alkohol- eller stofmisbrugsforstyrrelser (undtagen tobaksforstyrrelse) inden for 2 år før screeningsbesøget
- Hjerne-MR ved screening, der viser tegn på fund, der er uforenelige med en diagnose af Alzheimers sygdom. Volumetriske MR-scanninger udført inden for 6 måneder før ICF-signaturen vil blive accepteret, hvis de udføres lokalt.
- Anamnese med blødningsforstyrrelse
- Anamnese med eller positive resultater for humant immundefektvirus (HIV)
- Anamnese med eller positive resultater for hepatitis C-virus (HCV) eller hepatitis B-virus (HBV)
- Overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO)
- Manglende evne til at udføre nogen af de vurderinger, der kræves til slutpunktsanalyse
- Modtager i øjeblikket (eller modtager inden for fire uger efter screening) eksperimentelle midler til behandling af AD eller er indskrevet i kliniske forsøg i de foregående 3 måneder
- Være transplantationsmodtager eller på aktiv notering (eller forventet fremtidig notering) for transplantation af ethvert organ.
- Enhver anden betingelse, der efter investigatorens mening kan kompromittere patientens sikkerhed eller compliance eller forhindre en vellykket gennemførelse af undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: hMSC Behandlingsgruppe
Deltagere i hMSC-behandlingsgruppen vil modtage i alt 4 doser af hMSC-interventionen.
Hver dosis vil blive administreret én gang ca. hver 13. uge inden for en periode på et år.
|
Navlestrengs-afledt, allogen hMSC administreret intravenøst i en dosis på ca. 100 millioner celler pr. infusion.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal forekomster af eventuelle behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (TE-SAE'er)
Tidsramme: En måned efter infusion
|
Alle uønskede hændelser vil blive evalueret af investigator for sammenhæng med undersøgelsesinterventionen. Behandlings-opståede alvorlige hændelser defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse med en rimelig mulighed for, at den er forårsaget af undersøgelsesinterventionen, at:
|
En måned efter infusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kognitiv funktion over tid som vurderet af Alzheimers Disease Assessment Scale - Kognitiv (ADAS-Cog 11)
Tidsramme: Op til uge 65
|
ADAS-Cog 11 er en 13-elements version af ADAS-Cog, der består af det originale 11-element ADAS-Cog samt forsinket tilbagekaldelse og cifferannullering.
Den samlede score spænder fra 0-85 point, hvor en lavere score indikerer bedre præstation.
|
Op til uge 65
|
|
Kognitiv funktion over tid som vurderet ved Mini Mental State Examination (MMSE) af Folstein-testen
Tidsramme: Op til uge 65
|
MMSE vurderer orientering til tid og sted, øjeblikkelig og forsinket genkaldelse af ord, opmærksomhed og beregning, sprog (navngivning, forståelse og gentagelse) og rumlig evne (kopiering af en figur).
Den samlede score spænder fra 0-30, hvor en højere score indikerer bedre kognitiv præstation.
|
Op til uge 65
|
|
Depressive symptomer over tid som vurderet af Geriatric Depression Scale (GDS) Short Version
Tidsramme: Op til uge 65
|
GDS er et spørgeskema med 15 punkter, hvor hvert emne tæller som et point.
Den samlede score varierer fra 0 til 15 med en score større end 5, hvilket indikerer mulig depression.
|
Op til uge 65
|
|
Deltagerens livskvalitet over tid vurderet via Alzheimers sygdomsrelateret livskvalitet (ADRQL-40) spørgeskema som udfyldt af omsorgspersonen
Tidsramme: Op til uge 65
|
ADRQL-40 er et spørgeskema udfyldt af plejepersonalet, der vurderer livskvaliteten for deltageren med AD.
Den samlede score for ADRQL beregnes ved at summere de værdier, der er tildelt svarene, dividere summen med den maksimale værdi for skalaen og gange resultaterne med 100 for at opnå en procentscore på 0 til 100.
En højere score afspejler en højere livskvalitet.
|
Op til uge 65
|
|
Deltagerens livskvalitet over tid som vurderet via Alzheimers Disease Cooperative Study Activities of Daily Living (ADCS-ADL) spørgeskema som udfyldt af omsorgspersonen
Tidsramme: Op til uge 65
|
ADCS-ADL er et spørgeskema på 23 punkter, der udfyldes af omsorgspersonen, der vurderer de grundlæggende og instrumentelle aktiviteter i dagligdagen af AD-deltageren.
Samlet score spænder fra 0-78, hvor den højere score indikerer øget uafhængighed.
|
Op til uge 65
|
|
Neuropsykiatrisk Inventory-Q (NPI-Q) Scorer over tid
Tidsramme: Op til uge 52
|
NPI-Q er et spørgeskema, der bruges til at vurdere adfærdsændringer, der er almindelige hos demenspatienter.
Dette spørgeskema udfyldes af plejepersonalet.
Spørgeskemaet består af 12 emner, hvor hvert emne har et scoreområde mellem 0-3.
Den højere score indikerer en mere alvorlig neuropsykiatrisk symptomatologi.
|
Op til uge 52
|
|
Caregivers livskvalitet over tid som vurderet af Caregiver Self-Assessment Questionnaire scores
Tidsramme: Op til uge 52
|
Caregiver Self-Assessment-spørgeskemaet udfyldes af omsorgspersonen.
Det er et spørgeskema på 18 punkter, der besvares med et "ja" eller "nej".
Bevis på nød er angivet for at have over 10 "ja"-svar.
|
Op til uge 52
|
|
Biomarkørniveauer over tid
Tidsramme: Op til uge 65
|
Serum-blod-inflammatoriske og biomarkørniveauer vil blive evalueret, herunder Interleukin-6 (IL-6), Neurofilament light (NfL), Amyloid Beta 40 (Aβ40) og Amyloid Beta 42 (Aβ42) i pg/ml.
|
Op til uge 65
|
|
Serum ApoE niveau over tid
Tidsramme: Op til uge 65
|
Serumblod Apolipoprotein E (ApoE) vil blive evalueret i mg/dL.
|
Op til uge 65
|
|
Serum PRA niveau over tid
Tidsramme: Op til uge 65
|
Serumblodplasma-reninaktivitet (PRA) vil blive evalueret i ng/ml pr. time.
|
Op til uge 65
|
|
Serum Tau protein niveau over tid
Tidsramme: Op til uge 65
|
Serumblod Tau-proteinniveau vil blive evalueret i ng/L.
|
Op til uge 65
|
|
Cerebrospinalvæske (CSF) Biomarkørniveauer over tid
Tidsramme: Op til uge 52
|
CSF-inflammatoriske og biomarkørniveauer vil blive evalueret, herunder Interleukin-6 (IL-6), Neurofilament light (NfL), Amyloid Beta 40 (Aβ40) og Amyloid Beta 42 (Aβ42) i pg/mL.
|
Op til uge 52
|
|
CSF ApoE niveau over tid
Tidsramme: Op til uge 52
|
CSF Apolipoprotein E (ApoE) niveauer vil blive evalueret i mg/dL.
|
Op til uge 52
|
|
CSF PRA niveau over tid
Tidsramme: Op til uge 52
|
CSF Plasma Renin Activity (PRA) niveauer vil blive evalueret i ng/ml pr. time.
|
Op til uge 52
|
|
CSF Tau proteinniveau over tid
Tidsramme: Op til uge 52
|
CSF Tau-proteinniveauer vil blive evalueret i ng/L.
|
Op til uge 52
|
|
Ændring i hippocampus volumen
Tidsramme: Baseline til uge 6, baseline til uge 52
|
Ændring i hippocampus volumen vil blive vurderet via MRI Brain volumetriske undersøgelser
|
Baseline til uge 6, baseline til uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Bernard (Barry) Baumel, MD, University of Miami
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. oktober 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
25. april 2023
Studieafslutning (Faktiske)
25. april 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. juli 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. juli 2019
Først opslået (Faktiske)
31. juli 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
28. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 20190438
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .