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Fabry 患者的治疗相关益处和满意度。了解患者的期望和偏好

2024年5月22日更新者：Amicus Therapeutics France SAS

Fabry 患者的治疗相关益处和满意度。了解患者的期望和偏好 (SATIS-Fab)

在共同决策过程中，患者应向医生表达他们对治疗的期望和偏好。在 Amicus 的倡议下，已经建立了一份针对 Fabry 患者需求和期望的特定问卷。此外，这份问卷还从患者的角度评估了治疗的获益。直到现在，关于患者的期望、患者关于他们的期望的潜在聚类以及从患者的角度对治疗益处的评估一无所知。

研究目标根据研究阶段（纳入和随访）而有所不同。纳入时，主要目标是根据患者对治疗的需求和期望对患者进行分组。在随访期间，主要目标是评估与患者需求和期望相关的治疗效果。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

行为的：患者对治疗的期望和偏好的非干预性表征

详细说明

前瞻性、纵向、非比较、开放标签、多中心、非干预性队列研究。治疗患者的决定应独立于患者是否参与研究做出。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

法国
- - Angers、法国、49000
    - CHU d'Angers
  - Bordeaux、法国、33000
    - CHU Pellegrin
  - Caen、法国、14033
    - Hôpital Côte de Nacre
  - Dijon、法国、21000
    - CHU de Dijon
  - Lille、法国、59037
    - CHRU de Lille
  - Lyon、法国、69000
    - Hopital Femme Mere Enfant
  - Marseille、法国、13000
    - Hopital de la Conception
  - Nantes、法国、44000
    - CHU de Nantes
  - Paris、法国
    - Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
  - Paris、法国、75000
    - Hôpital Tenon
  - Rennes、法国、35000
    - CHU de Rennes
  - Rouen、法国、76100
    - CHU de Rouen
  - Strasbourg、法国、67000
    - CHU de Strasbourg
  - Toulouse、法国、31000
    - CHU de Toulouse
  - Tours、法国、37000
    - CHU de Tours

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

在对 PNQ 进行主成分分析 (PCA) 之前和之后，将对患者进行聚类。观察结果将通过 Ward 方法进行聚类。集群的数量将使用 Kolinski 标准来选择。患者的特征将按集群描述。

描述

纳入标准：

≥ 16 岁的患者
确诊为法布里病
具有顺从突变
临床医生决定开始或继续进行 ERT 或米加司他
签署参与研究的无异议表

排除标准：

-伴随患者参与介入性临床研究（根据法国 Jardé 法分类的 1 类介入研究或 2 类介入研究）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列	干预/治疗
整个队列整个队列将根据患者对治疗的期望和偏好分为几组	行为的：患者对治疗的期望和偏好的非干预性表征在对患者需求问卷 (PNQ) 进行主成分分析 (PCA) 之前和之后，将对患者进行聚类。观察结果将通过 Ward 方法进行聚类。将使用 Kolinski 标准选择簇的数量。患者的特征将按簇进行描述。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
根据患者的需要和对所接受治疗的期望，将患者分成同质集群。大体时间：基线	集群的数量将使用非监督分类方法来定义。	基线
治疗效益源自患者效益指数 (PBI)，与患者对其特定治疗的需求和期望相关。大体时间：12个月	患者受益指数（PBI）：描述性统计。 PBI 将参考上次就诊时测量的 PNQ 进行计算 PBI ≥ 1 的患者比例将用双边 95% 置信区间来描述。	12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amicus Therapeutics France SAS

调查人员

首席研究员：Olivier Lidove, MD、Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年4月4日

初级完成 (实际的)

2023年1月30日

研究完成 (实际的)

2023年1月30日

研究注册日期

首次提交

2019年6月28日

首先提交符合 QC 标准的

2019年7月31日

首次发布 (实际的)

2019年8月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月22日

最后验证

2024年5月1日

Fabry 患者的治疗相关益处和满意度。了解患者的期望和偏好