Behandlingsrelaterad nytta och tillfredsställelse hos Fabry-patienter. Insikt i patienternas förväntningar och preferenser
Behandlingsrelaterad nytta och tillfredsställelse hos Fabry-patienter. Insikt i patienternas förväntningar och preferenser (SATIS-Fab)
I den delade beslutsprocessen bör patienter uttrycka sina förväntningar och preferenser angående behandling för läkaren. Ett specifikt frågeformulär som behandlar behov och förväntningar hos Fabry-patienter har byggts på initiativ av Amicus. Dessutom utvärderar detta frågeformulär också nyttan av behandling ur patientens perspektiv. Inget är känt förrän nu om patientens förväntningar, potentiella gruppering av patienter angående deras förväntningar och utvärdering av behandlingsnytta ur patientens perspektiv.
Studiemålen är differentierade efter studiefasen (inkludering och uppföljning). Vid inkluderingen är det primära målet att gruppera patienter efter deras behov och förväntningar på behandlingen. Under uppföljningen är det primära målet att utvärdera behandlingsnyttan i relation till patientens behov och förväntningar.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Angers, Frankrike, 49000
- CHU d'Angers
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- CHU Pellegrin
-
Caen, Frankrike, 14033
- Hôpital Côte de Nacre
-
Dijon, Frankrike, 21000
- CHU de Dijon
-
Lille, Frankrike, 59037
- CHRU de Lille
-
Lyon, Frankrike, 69000
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Frankrike, 13000
- Hopital de la Conception
-
Nantes, Frankrike, 44000
- CHU de Nantes
-
Paris, Frankrike
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
-
Paris, Frankrike, 75000
- Hôpital Tenon
-
Rennes, Frankrike, 35000
- CHU de Rennes
-
Rouen, Frankrike, 76100
- CHU de Rouen
-
Strasbourg, Frankrike, 67000
- CHU de Strasbourg
-
Toulouse, Frankrike, 31000
- CHU de Toulouse
-
Tours, Frankrike, 37000
- CHU de Tours
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter ≥ 16 år
- Diagnostiserad med Fabrys sjukdom
- Med mottaglig mutation
- Beslut av läkare att påbörja eller fortsätta med pågående ERT eller migalastat
- Icke-oppositionsformulär för att delta i studien undertecknat
Exklusions kriterier:
- Samtidigt patientdeltagande i en interventionell klinisk studie (kategori 1 interventionell forskning eller kategori 2 interventionell forskning enligt Jardé lagklassificeringen i Frankrike)
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Hela kohorten
Hela kohorten kommer att delas in i kluster enligt patienternas förväntningar och preferenser angående deras behandling
|
Patienterna kommer att klustras före och efter en huvudkomponentanalys (PCA) på Patients Needs Questionnaire (PNQ).
Observationer kommer att klustras med Ward-metoden.
Antalet kluster kommer att väljas med hjälp av Kolinski-kriterierna.
Patienternas egenskaper kommer att beskrivas i kluster.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Homogena kluster av patienter enligt deras behov och förväntningar på den mottagna behandlingen.
Tidsram: Baslinje
|
Antalet kluster kommer att definieras med en icke-övervakad klassificeringsmetod.
|
Baslinje
|
|
Behandlingsnytta, härledd från Patients Benefit Index (PBI), i relation till patienternas behov och förväntningar på deras specifika behandling.
Tidsram: 12 månader
|
Patients Benefit Index (PBI): beskrivande statistik. PBI kommer att beräknas med hänvisning till PNQ uppmätt vid föregående besök Andelen patienter med PBI ≥ 1 kommer att beskrivas med ett dubbelsidigt 95 % konfidensintervall. |
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kärlsjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Cerebrovaskulära störningar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Lipidmetabolismstörningar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Sfingolipidoser
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Cerebrala småkärlsjukdomar
- Lipidoser
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Fabrys sjukdom
Andra studie-ID-nummer
- SATIS-Fab
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .