- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04043273
Behandelingsgerelateerd voordeel en tevredenheid bij Fabry-patiënten. Inzicht in verwachtingen en voorkeuren van patiënten
Behandelingsgerelateerd voordeel en tevredenheid bij Fabry-patiënten. Inzicht in verwachtingen en voorkeuren van patiënten (SATIS-Fab)
In het gedeelde besluitvormingsproces moeten patiënten hun verwachtingen en voorkeuren met betrekking tot de behandeling kenbaar maken aan de arts. Op initiatief van Amicus is een specifieke vragenlijst opgesteld die ingaat op de behoeften en verwachtingen van Fabry-patiënten. Daarnaast evalueert deze vragenlijst ook het voordeel van de behandeling vanuit het perspectief van de patiënt. Er is tot nu toe niets bekend over de verwachtingen van de patiënt, mogelijke clustering van patiënten met betrekking tot hun verwachtingen en de evaluatie van het behandelvoordeel vanuit het perspectief van de patiënt.
De leerdoelen worden gedifferentieerd volgens de studiefase (inclusie en nazorg). Bij opname is het primaire doel om patiënten te clusteren op basis van hun behoeften en verwachtingen met betrekking tot de behandeling. Tijdens de follow-up is het primaire doel om het behandelingsvoordeel te evalueren in relatie tot de behoeften en verwachtingen van de patiënt.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Angers, Frankrijk, 49000
- CHU Angers
-
Bordeaux, Frankrijk, 33000
- CHU Pellegrin
-
Caen, Frankrijk, 14033
- Hôpital Côte de Nacre
-
Dijon, Frankrijk, 21000
- CHU Dijon
-
Lille, Frankrijk, 59037
- CHRU de Lille
-
Lyon, Frankrijk, 69000
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Frankrijk, 13000
- Hôpital de la Conception
-
Nantes, Frankrijk, 44000
- CHU Nantes
-
Paris, Frankrijk
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
-
Paris, Frankrijk, 75000
- Tenon
-
Rennes, Frankrijk, 35000
- CHU Rennes
-
Rouen, Frankrijk, 76100
- CHU Rouen
-
Strasbourg, Frankrijk, 67000
- CHU Strasbourg
-
Toulouse, Frankrijk, 31000
- CHU Toulouse
-
Tours, Frankrijk, 37000
- Chu Tours
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten ≥ 16 jaar oud
- Gediagnosticeerd met de ziekte van Fabry
- Met aanvaardbare mutatie
- Beslissing door clinicus om lopende ERT of migalastat te starten of voort te zetten
- Niet-verzetsformulier voor deelname aan het onderzoek ondertekend
Uitsluitingscriteria:
- Gelijktijdige deelname van patiënten aan een interventioneel klinisch onderzoek (Interventioneel onderzoek van categorie 1 of Interventioneel onderzoek van categorie 2 volgens de classificatie van de Jardé-wet in Frankrijk)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Hele cohort
Het hele cohort zal worden verdeeld in clusters op basis van de verwachtingen en voorkeuren van patiënten met betrekking tot hun behandeling
|
Patiënten worden geclusterd voor en na een hoofdcomponentenanalyse (PCA) op PNQ.
Waarnemingen worden geclusterd volgens de Ward-methode.
Het aantal clusters wordt gekozen aan de hand van de Kolinski-criteria.
Per cluster worden kenmerken van patiënten beschreven.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Homogene clusters van patiënten volgens hun behoeften en verwachtingen ten aanzien van de ontvangen behandeling.
Tijdsspanne: Basislijn
|
Het aantal clusters zal worden gedefinieerd met behulp van een classificatiemethode zonder toezicht.
|
Basislijn
|
Evalueer het voordeel van de behandeling in relatie tot de behoeften en verwachtingen van de patiënt ten aanzien van hun specifieke behandeling.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Patients Benefit Index (PBI): beschrijvende statistieken. De PBI wordt berekend op basis van de PNQ die bij het voorgaande bezoek is gemeten Het percentage patiënten met PBI ≥ 1 wordt beschreven met een tweezijdig 95% betrouwbaarheidsinterval. |
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (VERWACHT)
Studie voltooiing (VERWACHT)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Metabole ziekten
- Cerebrovasculaire aandoeningen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Sfingolipidosen
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Ziekten van de kleine bloedvaten in de hersenen
- Lipidosen
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- De ziekte van Fabry
Andere studie-ID-nummers
- SATIS-Fab
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzVoltooid
-
Wuerzburg University HospitalTakedaAanmelden op uitnodigingLysosomale stapelingsziekten | De ziekte van Fabry | Ziekte van Fabry, hartvariant | HCM - Hypertrofische cardiomyopathie | Anderson Fabry-ziekteDuitsland
-
Sangamo TherapeuticsAanmelden op uitnodigingDe ziekte van Fabry | Ziekte van Fabry, hartvariantVerenigde Staten, Australië, Verenigd Koninkrijk
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiOnbekend
-
University Hospital, CaenOnbekend
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...WervingDe ziekte van Fabry | Ziekte van Fabry, hartvariantNederland
-
CENTOGENE GmbH RostockVoltooidDe ziekte van Fabry | Anderson-Fabry-ziekte | De ziekte van FabryArgentinië, België, Kroatië, Tsjechië, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Verenigd Koninkrijk
-
University Hospital, RouenOnbekendAnderson-Fabry-ziekteFrankrijk
-
Taipei Veterans General Hospital, TaiwanSanofiOnbekendZiekte van Fabry, hartvariant
-
University of CambridgeSanofiWervingZiekte van Fabry, hartvariantVerenigd Koninkrijk