Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandelingsgerelateerd voordeel en tevredenheid bij Fabry-patiënten. Inzicht in verwachtingen en voorkeuren van patiënten

26 juli 2022 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics France SAS

Behandelingsgerelateerd voordeel en tevredenheid bij Fabry-patiënten. Inzicht in verwachtingen en voorkeuren van patiënten (SATIS-Fab)

In het gedeelde besluitvormingsproces moeten patiënten hun verwachtingen en voorkeuren met betrekking tot de behandeling kenbaar maken aan de arts. Op initiatief van Amicus is een specifieke vragenlijst opgesteld die ingaat op de behoeften en verwachtingen van Fabry-patiënten. Daarnaast evalueert deze vragenlijst ook het voordeel van de behandeling vanuit het perspectief van de patiënt. Er is tot nu toe niets bekend over de verwachtingen van de patiënt, mogelijke clustering van patiënten met betrekking tot hun verwachtingen en de evaluatie van het behandelvoordeel vanuit het perspectief van de patiënt.

De leerdoelen worden gedifferentieerd volgens de studiefase (inclusie en nazorg). Bij opname is het primaire doel om patiënten te clusteren op basis van hun behoeften en verwachtingen met betrekking tot de behandeling. Tijdens de follow-up is het primaire doel om het behandelingsvoordeel te evalueren in relatie tot de behoeften en verwachtingen van de patiënt.

Studie Overzicht

Gedetailleerde beschrijving

Prospectieve, longitudinale, niet-vergelijkende, open-label, multicenter, niet-interventionele cohortstudie. De beslissing om de patiënt te behandelen moet onafhankelijk van de deelname van de patiënt aan het onderzoek worden genomen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

69

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Angers, Frankrijk, 49000
        • CHU Angers
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon, Frankrijk, 21000
        • CHU Dijon
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon, Frankrijk, 69000
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Frankrijk, 13000
        • Hôpital de la Conception
      • Nantes, Frankrijk, 44000
        • CHU Nantes
      • Paris, Frankrijk
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris, Frankrijk, 75000
        • Tenon
      • Rennes, Frankrijk, 35000
        • CHU Rennes
      • Rouen, Frankrijk, 76100
        • CHU Rouen
      • Strasbourg, Frankrijk, 67000
        • CHU Strasbourg
      • Toulouse, Frankrijk, 31000
        • CHU Toulouse
      • Tours, Frankrijk, 37000
        • Chu Tours

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten worden geclusterd voor en na een hoofdcomponentenanalyse (PCA) op PNQ. Waarnemingen worden geclusterd volgens de Ward-methode. Het aantal clusters wordt gekozen aan de hand van de Kolinski-criteria. Per cluster worden kenmerken van patiënten beschreven.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten ≥ 16 jaar oud
  • Gediagnosticeerd met de ziekte van Fabry
  • Met aanvaardbare mutatie
  • Beslissing door clinicus om lopende ERT of migalastat te starten of voort te zetten
  • Niet-verzetsformulier voor deelname aan het onderzoek ondertekend

Uitsluitingscriteria:

- Gelijktijdige deelname van patiënten aan een interventioneel klinisch onderzoek (Interventioneel onderzoek van categorie 1 of Interventioneel onderzoek van categorie 2 volgens de classificatie van de Jardé-wet in Frankrijk)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Hele cohort
Het hele cohort zal worden verdeeld in clusters op basis van de verwachtingen en voorkeuren van patiënten met betrekking tot hun behandeling
Patiënten worden geclusterd voor en na een hoofdcomponentenanalyse (PCA) op PNQ. Waarnemingen worden geclusterd volgens de Ward-methode. Het aantal clusters wordt gekozen aan de hand van de Kolinski-criteria. Per cluster worden kenmerken van patiënten beschreven.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Homogene clusters van patiënten volgens hun behoeften en verwachtingen ten aanzien van de ontvangen behandeling.
Tijdsspanne: Basislijn
Het aantal clusters zal worden gedefinieerd met behulp van een classificatiemethode zonder toezicht.
Basislijn
Evalueer het voordeel van de behandeling in relatie tot de behoeften en verwachtingen van de patiënt ten aanzien van hun specifieke behandeling.
Tijdsspanne: 12 maanden

Patients Benefit Index (PBI): beschrijvende statistieken. De PBI wordt berekend op basis van de PNQ die bij het voorgaande bezoek is gemeten

Het percentage patiënten met PBI ≥ 1 wordt beschreven met een tweezijdig 95% betrouwbaarheidsinterval.

12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 maart 2019

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 november 2022

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juni 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 juli 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

2 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

27 juli 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 juli 2022

Laatst geverifieerd

1 juli 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

3
Abonneren