- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04043273
Behandlingsrelatert nytte og tilfredshet hos Fabry-pasienter. Innsikt i pasientens forventninger og preferanser
Behandlingsrelatert nytte og tilfredshet hos Fabry-pasienter. Innsikt i pasientens forventninger og preferanser (SATIS-Fab)
I den delte beslutningsprosessen bør pasienter uttrykke sine forventninger og preferanser angående behandling til legen. Et spesifikt spørreskjema som tar for seg behov og forventninger til Fabry-pasienter er laget på initiativ av Amicus. I tillegg vurderer dette spørreskjemaet nytten av behandling fra pasientens perspektiv. Ingenting er kjent til nå om pasientens forventninger, potensielle gruppering av pasienter angående deres forventninger og evaluering av behandlingsutbytte fra pasientens perspektiv.
Studiemål er differensiert etter studiefasen (inkludering og oppfølging). Ved inkludering er hovedmålet å gruppere pasienter i henhold til deres behov og forventninger til behandling. Under oppfølgingen er hovedmålet å vurdere behandlingsnytte i forhold til pasientens behov og forventninger.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Angers, Frankrike, 49000
- Chu Angers
-
Bordeaux, Frankrike, 33000
- CHU Pellegrin
-
Caen, Frankrike, 14033
- Hôpital Côte de Nacre
-
Dijon, Frankrike, 21000
- CHU Dijon
-
Lille, Frankrike, 59037
- CHRU de Lille
-
Lyon, Frankrike, 69000
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Frankrike, 13000
- Hôpital de la Conception
-
Nantes, Frankrike, 44000
- CHU Nantes
-
Paris, Frankrike
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
-
Paris, Frankrike, 75000
- Tenon
-
Rennes, Frankrike, 35000
- CHU Rennes
-
Rouen, Frankrike, 76100
- CHU Rouen
-
Strasbourg, Frankrike, 67000
- CHU Strasbourg
-
Toulouse, Frankrike, 31000
- CHU Toulouse
-
Tours, Frankrike, 37000
- Chu Tours
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter ≥ 16 år
- Diagnostisert med Fabrys sykdom
- Med mottagelig mutasjon
- Beslutning fra kliniker om å starte eller fortsette pågående ERT eller migalastat
- Ikke-opposisjonsskjema for å delta i studien signert
Ekskluderingskriterier:
- Samtidig pasientdeltakelse i en intervensjonell klinisk studie (kategori 1 intervensjonsforskning eller kategori 2 intervensjonsforskning i henhold til Jardé lovklassifiseringen i Frankrike)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Hele kohorten
Hele kohorten vil bli delt inn i klynger i henhold til pasientens forventninger og preferanser angående behandlingen
|
Pasienter vil bli gruppert før og etter en hovedkomponentanalyse (PCA) på PNQ.
Observasjoner vil bli gruppert etter Ward-metoden.
Antall klynger vil bli valgt ut fra Kolinski-kriteriene.
Karakteristikker ved pasienter vil bli beskrevet etter klynge.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Homogene klynger av pasienter i henhold til deres behov og forventninger til behandlingen mottatt.
Tidsramme: Grunnlinje
|
Antall klynger vil bli definert ved hjelp av en ikke-overvåket klassifiseringsmetode.
|
Grunnlinje
|
Vurdere behandlingsgevinst i forhold til pasientens behov og forventninger til deres spesifikke behandling.
Tidsramme: 12 måneder
|
Patients Benefit Index (PBI): beskrivende statistikk. PBI vil bli beregnet med referanse til PNQ målt ved forrige besøk Andelen pasienter med PBI ≥ 1 vil beskrives med et tosidig 95 % konfidensintervall. |
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
Primær fullføring (FORVENTES)
Studiet fullført (FORVENTES)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (FAKTISKE)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Fabrys sykdom
Andre studie-ID-numre
- SATIS-Fab
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Fabrys sykdom
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzFullført
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiUkjent
-
University Hospital, CaenUkjent
-
CENTOGENE GmbH RostockFullførtFabrys sykdom | Anderson-Fabry sykdom | Fabrys sykdomArgentina, Belgia, Kroatia, Tsjekkia, Danmark, Frankrike, Tyskland, Storbritannia
-
University Hospital, RouenUkjentAnderson-Fabry sykdomFrankrike