A kezeléssel kapcsolatos előnyök és elégedettség a Fabry-betegeknél. Betekintés a betegek elvárásaiba és preferenciáiba
A kezeléssel kapcsolatos előnyök és elégedettség a Fabry-betegeknél. Betekintés a betegek elvárásaiba és preferenciáiba (SATIS-Fab)
A közös döntéshozatali folyamat során a betegeknek ki kell fejezniük az orvos felé a kezeléssel kapcsolatos elvárásaikat és preferenciáikat. Az Amicus kezdeményezésére egy speciális kérdőív készült a Fabry-betegek igényeire és elvárásaira. Ezenkívül ez a kérdőív a kezelés előnyeit is értékeli a páciens szemszögéből. A páciensek elvárásairól, a betegek elvárásaival kapcsolatos potenciális csoportosításáról és a kezelés előnyeiről a betegek szemszögéből nézve egyelőre semmit sem tudni.
A vizsgálati célok a vizsgálati szakasz szerint (befogadás és nyomon követés) differenciáltak. A befogadáskor az elsődleges cél a betegek csoportosítása a kezeléssel kapcsolatos szükségleteik és elvárásaik szerint. Az utánkövetés során az elsődleges cél a kezelés előnyeinek a betegek szükségleteihez és elvárásaihoz viszonyított értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Angers, Franciaország, 49000
- CHU d'Angers
-
Bordeaux, Franciaország, 33000
- CHU Pellegrin
-
Caen, Franciaország, 14033
- Hôpital Côte de Nacre
-
Dijon, Franciaország, 21000
- CHU de Dijon
-
Lille, Franciaország, 59037
- CHRU de Lille
-
Lyon, Franciaország, 69000
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Franciaország, 13000
- Hopital de la Conception
-
Nantes, Franciaország, 44000
- CHU de Nantes
-
Paris, Franciaország
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
-
Paris, Franciaország, 75000
- Hôpital Tenon
-
Rennes, Franciaország, 35000
- CHU de Rennes
-
Rouen, Franciaország, 76100
- CHU de Rouen
-
Strasbourg, Franciaország, 67000
- CHU de Strasbourg
-
Toulouse, Franciaország, 31000
- CHU de Toulouse
-
Tours, Franciaország, 37000
- CHU de Tours
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 16 éves betegek
- Fabry-kórral diagnosztizálták
- Kezelhető mutációval
- A klinikus döntése a folyamatban lévő ERT vagy migalastat megkezdéséről vagy folytatásáról
- Nem ellenzéki űrlapot írt alá a tanulmányban való részvételhez
Kizárási kritériumok:
- A betegek egyidejű részvétele intervenciós klinikai vizsgálatban (1. kategóriájú intervenciós kutatás vagy 2. kategóriájú intervenciós kutatás a Jardé-törvény besorolása szerint Franciaországban)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Az egész kohorsz
A teljes kohorsz klaszterekre lesz osztva a betegek kezelésével kapcsolatos elvárásai és preferenciái szerint
|
A betegeket a főkomponens-elemzés (PCA) előtt és után csoportosítják a Patients Needs Questionnaire (PNQ) alapján.
A megfigyeléseket a Ward-módszerrel csoportosítjuk.
A klaszterek számát a Kolinski kritériumok alapján kell kiválasztani.
A betegek jellemzőit klaszterenként írjuk le.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A betegek homogén klaszterei a kapott kezeléssel szembeni szükségleteik és elvárásaik szerint.
Időkeret: Alapvonal
|
A klaszterek száma nem felügyelt osztályozási módszerrel kerül meghatározásra.
|
Alapvonal
|
|
Kezelési előny, a Patients Benefit Index (PBI) alapján, a betegek szükségleteihez és az adott kezeléssel szembeni elvárásaihoz viszonyítva.
Időkeret: 12 hónap
|
Patients Benefit Index (PBI): leíró statisztikák. A PBI-t az előző látogatáskor mért PNQ alapján számítják ki A PBI ≥ 1-es betegek arányát kétoldalú, 95%-os konfidenciaintervallumban írjuk le. |
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Anyagcsere-betegségek
- Cerebrovaszkuláris rendellenességek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Szfingolipidózisok
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Agyi kisérbetegségek
- Lipidózisok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Fabry-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SATIS-Fab
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .