Přínos a spokojenost pacientů s Fabryho léčbou. Přehled očekávání a preferencí pacientů
Přínos a spokojenost pacientů s Fabryho léčbou. Přehled očekávání a preferencí pacientů (SATIS-Fab)
V rámci sdíleného rozhodovacího procesu by pacienti měli lékaři vyjádřit svá očekávání a preference týkající se léčby. Z iniciativy společnosti Amicus byl vytvořen specifický dotazník zaměřený na potřeby a očekávání pacientů s Fabryho chorobou. Tento dotazník navíc hodnotí i přínos léčby z pohledu pacienta. Dosud není nic známo o očekáváních pacientů, potenciálním seskupování pacientů ohledně jejich očekávání a hodnocení přínosu léčby z pohledu pacientů.
Cíle studia jsou rozlišeny podle fáze studia (zařazení a sledování). Při zařazování je primárním cílem seskupování pacientů podle jejich potřeb a očekávání ohledně léčby. Během sledování je primárním cílem vyhodnotit přínos léčby ve vztahu k potřebám a očekáváním pacientů.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Angers, Francie, 49000
- CHU d'Angers
-
Bordeaux, Francie, 33000
- CHU Pellegrin
-
Caen, Francie, 14033
- Hôpital Côte De Nacre
-
Dijon, Francie, 21000
- CHU de DIJON
-
Lille, Francie, 59037
- Chru de Lille
-
Lyon, Francie, 69000
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Francie, 13000
- Hôpital de la Conception
-
Nantes, Francie, 44000
- Chu de Nantes
-
Paris, Francie
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
-
Paris, Francie, 75000
- Hopital Tenon
-
Rennes, Francie, 35000
- CHU de Rennes
-
Rouen, Francie, 76100
- CHU de ROUEN
-
Strasbourg, Francie, 67000
- CHU de Strasbourg
-
Toulouse, Francie, 31000
- CHU de Toulouse
-
Tours, Francie, 37000
- CHU de Tours
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku ≥ 16 let
- Diagnostikována Fabryho nemoc
- S přístupnou mutací
- Rozhodnutí lékaře zahájit nebo pokračovat v probíhající ERT nebo migalastatu
- Bezodporový formulář k účasti ve studii podepsán
Kritéria vyloučení:
- Současná účast pacienta v intervenční klinické studii (intervenční výzkum kategorie 1 nebo intervenční výzkum kategorie 2 podle Jardého zákonné klasifikace ve Francii)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Celá kohorta
Celá kohorta bude rozdělena do shluků podle očekávání a preferencí pacientů ohledně jejich léčby
|
Pacienti budou seskupeni před a po analýze hlavních složek (PCA) v dotazníku pacientských potřeb (PNQ).
Pozorování budou shlukována Wardovou metodou.
Počet klastrů bude vybrán pomocí Kolinského kritérií.
Charakteristiky pacientů budou popsány shlukem.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Homogenní shluky pacientů podle jejich potřeb a očekávání vůči přijaté léčbě.
Časové okno: Základní linie
|
Počet shluků bude definován pomocí neřízené klasifikační metody.
|
Základní linie
|
|
Přínos léčby, odvozený z Indexu prospěchu pacientů (PBI), ve vztahu k potřebám a očekáváním pacientů ohledně jejich specifické léčby.
Časové okno: 12 měsíců
|
Index přínosů pacientů (PBI): popisná statistika. PBI se vypočítá odkazem na PNQ naměřené při předchozí návštěvě Podíl pacientů s PBI ≥ 1 bude popsán s oboustranným 95% intervalem spolehlivosti. |
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- SATIS-Fab
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .