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Beneficio correlato al trattamento e soddisfazione nei pazienti Fabry. Comprensione delle aspettative e delle preferenze dei pazienti

22 maggio 2024 aggiornato da: Amicus Therapeutics France SAS

Beneficio correlato al trattamento e soddisfazione nei pazienti Fabry. Approfondimento sulle aspettative e le preferenze dei pazienti (SATIS-Fab)

Nel processo decisionale condiviso, i pazienti dovrebbero esprimere al medico le loro aspettative e preferenze riguardo al trattamento. Su iniziativa di Amicus è stato costruito un questionario specifico che risponde ai bisogni e alle aspettative dei pazienti Fabry. Inoltre, questo questionario valuta anche il beneficio del trattamento dal punto di vista del paziente. Fino ad ora non si sa nulla sulle aspettative dei pazienti, sul potenziale raggruppamento di pazienti in merito alle loro aspettative e sulla valutazione dei benefici del trattamento dal punto di vista dei pazienti.

Gli obiettivi dello studio sono differenziati in base alla fase di studio (inclusione e follow-up). Al momento dell'inclusione, l'obiettivo primario è raggruppare i pazienti in base alle loro esigenze e aspettative in merito al trattamento. Durante il follow-up, l'obiettivo primario è valutare il beneficio del trattamento in relazione alle esigenze e alle aspettative dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio di coorte prospettico, longitudinale, non comparativo, in aperto, multicentrico, non interventistico. La decisione di trattare il paziente deve essere presa indipendentemente dalla partecipazione del paziente allo studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

69

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49000
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen, Francia, 14033
        • Hôpital Côte De Nacre
      • Dijon, Francia, 21000
        • CHU de DIJON
      • Lille, Francia, 59037
        • Chru de Lille
      • Lyon, Francia, 69000
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Francia, 13000
        • Hôpital de la Conception
      • Nantes, Francia, 44000
        • Chu de Nantes
      • Paris, Francia
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris, Francia, 75000
        • Hopital Tenon
      • Rennes, Francia, 35000
        • CHU de Rennes
      • Rouen, Francia, 76100
        • CHU de ROUEN
      • Strasbourg, Francia, 67000
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31000
        • CHU de Toulouse
      • Tours, Francia, 37000
        • CHU de Tours

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti saranno raggruppati prima e dopo un'analisi dei componenti principali (PCA) su PNQ. Le osservazioni saranno raggruppate secondo il metodo di Ward. Il numero di cluster sarà scelto utilizzando i criteri di Kolinski. Le caratteristiche dei pazienti saranno descritte per cluster.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età ≥ 16 anni
  • Diagnosi di malattia di Fabry
  • Con mutazione suscettibile
  • Decisione del medico di iniziare o proseguire con ERT o migalastat in corso
  • Modulo di non opposizione alla partecipazione allo studio firmato

Criteri di esclusione:

- Partecipazione concomitante del paziente a uno studio clinico interventistico (ricerca interventistica di categoria 1 o ricerca interventistica di categoria 2 secondo la classificazione della legge Jardé in Francia)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tutta la coorte
L'intera coorte sarà divisa in gruppi in base alle aspettative e alle preferenze dei pazienti riguardo al loro trattamento
Comportamentale: Caratterizzazione non interventistica delle aspettative e delle preferenze dei pazienti riguardo al loro trattamento
I pazienti verranno raggruppati prima e dopo un'analisi delle componenti principali (PCA) sul questionario sui bisogni dei pazienti (PNQ). Le osservazioni verranno raggruppate mediante il metodo Ward. Il numero di cluster sarà scelto utilizzando i criteri di Kolinski. Le caratteristiche dei pazienti saranno descritte per cluster.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cluster omogenei di pazienti in base alle loro esigenze e aspettative nei confronti del trattamento ricevuto.
Lasso di tempo: Linea di base
Il numero di cluster sarà definito utilizzando un metodo di classificazione non supervisionato.
Linea di base
Beneficio del trattamento, derivato dal Patients Benefit Index (PBI), in relazione ai bisogni e alle aspettative dei pazienti nei confronti del loro trattamento specifico.
Lasso di tempo: 12 mesi

Patients Benefit Index (PBI): statistiche descrittive. Il PBI sarà calcolato facendo riferimento al PNQ misurato nella visita precedente

La proporzione di pazienti con PBI ≥ 1 sarà descritta con un intervallo di confidenza bilaterale al 95%.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Investigatori

  • Investigatore principale: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

30 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

2 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SATIS-Fab

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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