Behandlingsrelateret fordel og tilfredshed hos Fabry-patienter. Indsigt i patienters forventninger og præferencer
Behandlingsrelateret fordel og tilfredshed hos Fabry-patienter. Indsigt i patienters forventninger og præferencer (SATIS-Fab)
I den fælles beslutningsproces bør patienter udtrykke deres forventninger og præferencer vedrørende behandling til lægen. Et specifikt spørgeskema, der adresserer Fabry-patienters behov og forventninger, er blevet bygget på initiativ af Amicus. Derudover vurderer dette spørgeskema også udbyttet af behandlingen fra patientens perspektiv. Intet er kendt indtil nu om patientens forventninger, potentielle gruppering af patienter vedrørende deres forventninger og evaluering af behandlingsudbytte fra patientens perspektiv.
Studiemål er differentieret efter studiefasen (inklusion og opfølgning). Ved inklusion er det primære mål at klynge patienter i overensstemmelse med deres behov og forventninger til behandlingen. Under opfølgningen er det primære formål at vurdere behandlingsudbyttet i forhold til patientens behov og forventninger.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Angers, Frankrig, 49000
- CHU d'Angers
-
Bordeaux, Frankrig, 33000
- CHU Pellegrin
-
Caen, Frankrig, 14033
- Hôpital Côte de Nacre
-
Dijon, Frankrig, 21000
- CHU de DIJON
-
Lille, Frankrig, 59037
- CHRU de Lille
-
Lyon, Frankrig, 69000
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Frankrig, 13000
- Hôpital de la Conception
-
Nantes, Frankrig, 44000
- Chu de Nantes
-
Paris, Frankrig
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
-
Paris, Frankrig, 75000
- Hopital Tenon
-
Rennes, Frankrig, 35000
- CHU de Rennes
-
Rouen, Frankrig, 76100
- CHU de ROUEN
-
Strasbourg, Frankrig, 67000
- CHU de Strasbourg
-
Toulouse, Frankrig, 31000
- CHU de Toulouse
-
Tours, Frankrig, 37000
- CHU de Tours
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter ≥ 16 år
- Diagnosticeret med Fabrys sygdom
- Med modtagelig mutation
- Klinikerens beslutning om at starte eller fortsætte igangværende ERT eller migalastat
- Ikke-indsigelsesformular for at deltage i undersøgelsen underskrevet
Ekskluderingskriterier:
- Samtidig patientdeltagelse i en interventionel klinisk undersøgelse (kategori 1 interventionel forskning eller kategori 2 interventionel forskning i henhold til Jardé lovklassifikationen i Frankrig)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Hele kohorte
Hele kohorten vil blive opdelt i klynger i henhold til patienternes forventninger og præferencer vedrørende deres behandling
|
Patienter vil blive grupperet før og efter en principalkomponentanalyse (PCA) på Patients Needs Questionnaire (PNQ).
Observationer vil blive grupperet efter Ward-metoden.
Antallet af klynger vil blive valgt ud fra Kolinski-kriterierne.
Karakteristika for patienter vil blive beskrevet efter klynge.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Homogene klynger af patienter i henhold til deres behov og forventninger til den modtagne behandling.
Tidsramme: Baseline
|
Antallet af klynger vil blive defineret ved hjælp af en ikke-overvåget klassificeringsmetode.
|
Baseline
|
|
Behandlingsudbytte, udledt af Patients Benefit Index (PBI), i forhold til patientens behov og forventninger til deres specifikke behandling.
Tidsramme: 12 måneder
|
Patients Benefit Index (PBI): beskrivende statistik. PBI vil blive beregnet med reference til PNQ målt ved det foregående besøg Andelen af patienter med PBI ≥ 1 vil blive beskrevet med et tosidet 95 % konfidensinterval. |
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Metaboliske sygdomme
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Sphingolipidoser
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Cerebrale småkarsygdomme
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte fejl
- Fabrys sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- SATIS-Fab
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Fabrys sygdom
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzAfsluttet
-
GC Biopharma CorpHanmi Pharmaceutical Company LimitedRekrutteringFabry DisesaseForenede Stater, Argentina, Sydkorea
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiUkendtFabryForenede Stater
-
University Hospital, CaenUkendt