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Bénéfice et satisfaction liés au traitement chez les patients Fabry. Aperçu des attentes et des préférences des patients

22 mai 2024 mis à jour par: Amicus Therapeutics France SAS

Bénéfice et satisfaction liés au traitement chez les patients Fabry. Aperçu des attentes et des préférences des patients (SATIS-Fab)

Dans le processus de prise de décision partagée, les patients doivent exprimer leurs attentes et leurs préférences concernant le traitement au médecin. Un questionnaire spécifique répondant aux besoins et attentes des patients Fabry a été construit à l'initiative d'Amicus. De plus, ce questionnaire évalue également le bénéfice du traitement du point de vue du patient. Jusqu'à présent, rien n'est connu sur les attentes des patients, le regroupement potentiel des patients concernant leurs attentes et l'évaluation du bénéfice du traitement du point de vue des patients.

Les objectifs de l'étude sont différenciés selon la phase d'étude (inclusion et suivi). A l'inclusion, l'objectif premier est de regrouper les patients en fonction de leurs besoins et attentes vis-à-vis du traitement. Au cours du suivi, l'objectif principal est d'évaluer le bénéfice du traitement par rapport aux besoins et aux attentes des patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Étude de cohorte prospective, longitudinale, non comparative, ouverte, multicentrique et non interventionnelle. La décision de traiter le patient doit être prise indépendamment de sa participation à l'étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

69

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Angers, France, 49000
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, France, 33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen, France, 14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon, France, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, France, 59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon, France, 69000
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, France, 13000
        • Hopital de la Conception
      • Nantes, France, 44000
        • CHU de Nantes
      • Paris, France
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris, France, 75000
        • Hôpital Tenon
      • Rennes, France, 35000
        • CHU de Rennes
      • Rouen, France, 76100
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, France, 67000
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, France, 31000
        • CHU de Toulouse
      • Tours, France, 37000
        • CHU de Tours

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients seront regroupés avant et après une analyse en composantes principales (ACP) sur PNQ. Les observations seront regroupées par la méthode de Ward. Le nombre de grappes sera choisi selon les critères de Kolinski. Les caractéristiques des patients seront décrites par groupe.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ≥ 16 ans
  • Diagnostiqué avec la maladie de Fabry
  • Avec mutation amenable
  • Décision du clinicien de commencer ou de poursuivre un ERT ou un migalastat en cours
  • Formulaire de non-opposition pour participer à l'étude signé

Critère d'exclusion:

- Participation concomitante de patients à une étude clinique interventionnelle (recherche interventionnelle de catégorie 1 ou recherche interventionnelle de catégorie 2 selon la classification loi Jardé en France)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte entière
L'ensemble de la cohorte sera divisé en clusters en fonction des attentes et des préférences des patients concernant leur traitement
Comportemental: Caractérisation non interventionnelle des attentes et préférences des patients concernant leur traitement
Les patients seront regroupés avant et après une analyse en composantes principales (ACP) sur le questionnaire sur les besoins des patients (PNQ). Les observations seront regroupées par la méthode Ward. Le nombre de clusters sera choisi selon les critères de Kolinski. Les caractéristiques des patients seront décrites par cluster.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Regroupements homogènes de patients selon leurs besoins et leurs attentes vis-à-vis du traitement reçu.
Délai: Ligne de base
Le nombre de clusters sera défini à l'aide d'une méthode de classification non supervisée.
Ligne de base
Bénéfice du traitement, dérivé de l'indice de bénéfice pour les patients (PBI), en relation avec les besoins et les attentes des patients concernant leur traitement spécifique.
Délai: 12 mois

Patients Benefit Index (PBI) : statistiques descriptives. Le PBI sera calculé en référence au PNQ mesuré lors de la visite précédente

La proportion de patients avec un PBI ≥ 1 sera décrite avec un intervalle de confiance bilatéral à 95 %.
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics France SAS

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 avril 2019

Achèvement primaire (Réel)

30 janvier 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

30 janvier 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juin 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 juillet 2019

Première publication (Réel)

2 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SATIS-Fab

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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