Hoitoon liittyvä hyöty ja tyytyväisyys Fabry-potilailla. Tietoa potilaiden odotuksista ja mieltymyksistä
Hoitoon liittyvä hyöty ja tyytyväisyys Fabry-potilailla. Näkemys potilaiden odotuksista ja mieltymyksistä (SATIS-Fab)
Yhteisessä päätöksentekoprosessissa potilaiden tulee ilmaista hoitoa koskevat odotuksensa ja mieltymyksensä lääkärille. Amicuksen aloitteesta on rakennettu erityinen kyselylomake, joka vastaa Fabry-potilaiden tarpeisiin ja odotuksiin. Lisäksi tässä kyselyssä arvioidaan myös hoidon hyötyä potilaan näkökulmasta. Potilaiden odotuksista, mahdollisista potilaiden ryhmittymisestä heidän odotuksiinsa ja hoidon hyödyn arvioinnista potilaiden näkökulmasta ei toistaiseksi tiedetä mitään.
Tutkimustavoitteet eriytetään opiskeluvaiheen (inkluusio ja seuranta) mukaan. Inkluusiossa ensisijaisena tavoitteena on ryhmitellä potilaat heidän hoitotarpeidensa ja odotustensa mukaan. Seurannan aikana ensisijaisena tavoitteena on arvioida hoidon hyöty suhteessa potilaiden tarpeisiin ja odotuksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Angers, Ranska, 49000
- CHU d'Angers
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- CHU Pellegrin
-
Caen, Ranska, 14033
- Hôpital Côte de Nacre
-
Dijon, Ranska, 21000
- CHU de Dijon
-
Lille, Ranska, 59037
- CHRU de Lille
-
Lyon, Ranska, 69000
- Hôpital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Ranska, 13000
- Hôpital de la Conception
-
Nantes, Ranska, 44000
- CHU de Nantes
-
Paris, Ranska
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
-
Paris, Ranska, 75000
- Hopital Tenon
-
Rennes, Ranska, 35000
- CHU de Rennes
-
Rouen, Ranska, 76100
- CHU de Rouen
-
Strasbourg, Ranska, 67000
- CHU de Strasbourg
-
Toulouse, Ranska, 31000
- CHU de TOULOUSE
-
Tours, Ranska, 37000
- CHU de TOURS
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat ≥ 16 vuotta vanhat
- Fabryn tauti diagnosoitu
- Soveltuvalla mutaatiolla
- Kliinikon päätös aloittaa tai jatkaa jatkuvaa ERT- tai migalastaattihoitoa
- Ei-vastuulomake tutkimukseen osallistumiseksi allekirjoitettu
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaan samanaikainen osallistuminen interventiotutkimukseen (kategorian 1 interventiotutkimus tai luokan 2 interventiotutkimus Jardén lain luokituksen mukaan Ranskassa)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Koko kohortti
Koko kohortti jaetaan klustereihin potilaiden hoitoon liittyvien odotusten ja mieltymysten mukaan
|
Potilaat ryhmitellään ennen ja jälkeen pääkomponenttianalyysin (PCA) Potilaiden tarvekyselyssä (PNQ).
Havainnot ryhmitellään Ward-menetelmällä.
Klusterien lukumäärä valitaan Kolinskin kriteereillä.
Potilaiden ominaisuudet kuvataan klusterittain.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Homogeeniset potilasklusterit heidän tarpeidensa ja odotustensa mukaan saatua hoitoa kohtaan.
Aikaikkuna: Perustaso
|
Klusterien määrä määritellään käyttämällä ei-valvottua luokitusmenetelmää.
|
Perustaso
|
|
Hoidon hyöty, joka on johdettu potilashyötyindeksistä (PBI) suhteessa potilaiden tarpeisiin ja odotuksiin erityistä hoitoa kohtaan.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Patients Benefit Index (PBI): kuvaavat tilastot. PBI lasketaan edellisellä käynnillä mitatun PNQ:n perusteella Niiden potilaiden osuus, joiden PBI on ≥ 1, kuvataan kaksipuolisella 95 %:n luottamusvälillä. |
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- SATIS-Fab
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti
-
Shaare Zedek Medical CenterJohannes Gutenberg University MainzValmis
-
GC Biopharma CorpHanmi Pharmaceutical Company LimitedRekrytointiFabry -disesaseYhdysvallat, Argentiina, Etelä -Korea
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...SanofiTuntematon
-
University Hospital, CaenTuntematon