Польза и удовлетворение, связанные с лечением, у пациентов с Фабри. Понимание ожиданий и предпочтений пациентов
Польза и удовлетворение, связанные с лечением, у пациентов с Фабри. Понимание ожиданий и предпочтений пациентов (SATIS-Fab)
В процессе совместного принятия решений пациенты должны сообщить врачу о своих ожиданиях и предпочтениях в отношении лечения. По инициативе Amicus была разработана специальная анкета, отвечающая потребностям и ожиданиям пациентов Fabry. Кроме того, этот вопросник также оценивает пользу от лечения с точки зрения пациента. До сих пор ничего не известно об ожиданиях пациентов, возможном группировании пациентов в отношении их ожиданий и оценке пользы лечения с точки зрения пациентов.
Цели исследования различаются в зависимости от фазы исследования (включение и последующее наблюдение). При включении основная цель состоит в том, чтобы сгруппировать пациентов в соответствии с их потребностями и ожиданиями в отношении лечения. При последующем наблюдении основной целью является оценка эффективности лечения в связи с потребностями и ожиданиями пациентов.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Angers, Франция, 49000
- CHU d'Angers
-
Bordeaux, Франция, 33000
- CHU Pellegrin
-
Caen, Франция, 14033
- Hôpital Côte de Nacre
-
Dijon, Франция, 21000
- CHU de Dijon
-
Lille, Франция, 59037
- CHRU de Lille
-
Lyon, Франция, 69000
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Франция, 13000
- Hopital de la Conception
-
Nantes, Франция, 44000
- CHU de Nantes
-
Paris, Франция
- Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
-
Paris, Франция, 75000
- Hôpital Tenon
-
Rennes, Франция, 35000
- CHU de Rennes
-
Rouen, Франция, 76100
- CHU de Rouen
-
Strasbourg, Франция, 67000
- CHU de Strasbourg
-
Toulouse, Франция, 31000
- CHU de Toulouse
-
Tours, Франция, 37000
- CHU de Tours
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Пациенты ≥ 16 лет
- Диагностирована болезнь Фабри.
- С поддающейся мутации
- Решение врача о начале или продолжении ФЗТ или мигаластата
- Подписана непротиворечивая форма для участия в исследовании
Критерий исключения:
- Сопутствующее участие пациента в интервенционном клиническом исследовании (интервенционное исследование категории 1 или интервенционное исследование категории 2 в соответствии с классификацией закона Жарде во Франции)
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Вся когорта
Вся когорта будет разделена на кластеры в соответствии с ожиданиями и предпочтениями пациентов в отношении их лечения.
|
Пациенты будут группироваться до и после анализа главных компонентов (PCA) в вопроснике о потребностях пациентов (PNQ).
Наблюдения будут кластеризованы по методу Уорда.
Количество кластеров будет выбрано с использованием критериев Колински.
Характеристики пациентов будут описаны по кластерам.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Однородные группы пациентов в соответствии с их потребностями и ожиданиями в отношении получаемого лечения.
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Количество кластеров будет определено с использованием неконтролируемого метода классификации.
|
Базовый уровень
|
|
Польза от лечения рассчитывается на основе Индекса пользы для пациентов (PBI) в зависимости от потребностей и ожиданий пациентов в отношении конкретного лечения.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Индекс пользы пациентов (PBI): описательная статистика. PBI будет рассчитываться на основе PNQ, измеренного во время предыдущего визита. Доля пациентов с ПБИ ≥ 1 будет описана с двусторонним 95% доверительным интервалом. |
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Метаболические заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Сфинголипидозы
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Липидозы
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Болезнь Фабри
Другие идентификационные номера исследования
- SATIS-Fab
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .