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Benefício e satisfação relacionados ao tratamento em pacientes Fabry. Informações sobre as expectativas e preferências dos pacientes

22 de maio de 2024 atualizado por: Amicus Therapeutics France SAS

Benefício e satisfação relacionados ao tratamento em pacientes Fabry. Insight nas expectativas e preferências dos pacientes (SATIS-Fab)

No processo de tomada de decisão compartilhada, os pacientes devem expressar ao médico suas expectativas e preferências em relação ao tratamento. Um questionário específico abordando as necessidades e expectativas dos pacientes Fabry foi construído por iniciativa da Amicus. Além disso, este questionário também avalia o benefício do tratamento do ponto de vista do paciente. Nada se sabe até agora sobre as expectativas do paciente, o potencial agrupamento de pacientes em relação às suas expectativas e a avaliação do benefício do tratamento na perspectiva do paciente.

Os objetivos do estudo são diferenciados de acordo com a fase do estudo (inclusão e acompanhamento). Na inclusão, o objetivo primário é agrupar os pacientes de acordo com suas necessidades e expectativas em relação ao tratamento. Durante o acompanhamento, o objetivo primário é avaliar o benefício do tratamento em relação às necessidades e expectativas do paciente.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudo de coorte prospectivo, longitudinal, não comparativo, aberto, multicêntrico, não intervencional. A decisão de tratar o paciente deve ser tomada independentemente da participação do paciente no estudo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

69

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Angers, França, 49000
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, França, 33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen, França, 14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon, França, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, França, 59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon, França, 69000
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, França, 13000
        • Hôpital de la Conception
      • Nantes, França, 44000
        • CHU de Nantes
      • Paris, França
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris, França, 75000
        • Hopital Tenon
      • Rennes, França, 35000
        • CHU de Rennes
      • Rouen, França, 76100
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, França, 67000
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, França, 31000
        • CHU de Toulouse
      • Tours, França, 37000
        • CHU de TOURS

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes serão agrupados antes e depois de uma análise de componentes principais (PCA) no PNQ. As observações serão agrupadas pelo método Ward. O número de clusters será escolhido usando os critérios de Kolinski. As características dos pacientes serão descritas por cluster.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes ≥ 16 anos
  • Diagnosticado com doença de Fabry
  • Com mutação passível
  • Decisão do clínico de iniciar ou prosseguir com TRE ou migalastat em andamento
  • Formulário de não oposição para participar do estudo assinado

Critério de exclusão:

- Participação concomitante do paciente em um estudo clínico intervencionista (pesquisa intervencionista de categoria 1 ou pesquisa intervencionista de categoria 2 de acordo com a classificação da lei Jardé na França)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Coorte inteira
Toda a coorte será dividida em grupos de acordo com as expectativas e preferências dos pacientes em relação ao tratamento
Comportamental: Caracterização não intervencionista das expectativas e preferências dos pacientes em relação ao seu tratamento
Os pacientes serão agrupados antes e depois de uma análise de componentes principais (PCA) no Questionário de Necessidades dos Pacientes (PNQ). As observações serão agrupadas pelo método Ward. O número de clusters será escolhido utilizando os critérios de Kolinski. As características dos pacientes serão descritas por cluster.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Agrupamentos homogêneos de pacientes de acordo com suas necessidades e expectativas em relação ao tratamento recebido.
Prazo: Linha de base
O número de clusters será definido usando um método de classificação não supervisionado.
Linha de base
Benefício do tratamento, derivado do Índice de Benefício do Paciente (PBI), em relação às necessidades e expectativas do paciente em relação ao seu tratamento específico.
Prazo: 12 meses

Índice de Benefício ao Paciente (PBI): estatística descritiva. O PBI será calculado tendo como referência o PNQ aferido na visita anterior

A proporção de pacientes com PBI ≥ 1 será descrita com um intervalo de confiança bilateral de 95%.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Amicus Therapeutics France SAS

Investigadores

  • Investigador principal: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de abril de 2019

Conclusão Primária (Real)

30 de janeiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

30 de janeiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de junho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

2 de agosto de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SATIS-Fab

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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